Badanie kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności KT-301 (wcześniej US-APR2020) u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek w stadium IV (CKD)

Choroby nerek są globalnym problemem zdrowia publicznego, który dotyka ponad 200 milionów ludzi na całym świecie. Szacuje się, że około 30 milionów dorosłych w Stanach Zjednoczonych cierpi na przewlekłą chorobę nerek (CKD), a większość z nich jest niezdiagnozowana. Ponadto przewlekła choroba nerek stanowi dziewiątą najczęstszą przyczynę zgonów w Stanach Zjednoczonych. Choroby nerek są również źródłem ogromnych kosztów społeczno-ekonomicznych na całym świecie. W Stanach Zjednoczonych leczenie beneficjentów Medicare z przewlekłą chorobą nerek kosztowało ponad 79 miliardów dolarów, a leczenie osób ze schyłkową chorobą nerek (ESKD) kosztowało dodatkowe 35 miliardów dolarów w 2016 roku. Do chwili obecnej nie ma lekarstwa na CKD.

Do najważniejszych czynników ryzyka CKD u dorosłych należą cukrzyca i nadciśnienie tętnicze. Inne czynniki ryzyka obejmują choroby serca, otyłość, rodzinną historię CKD, przebyte uszkodzenia nerek i podeszły wiek. Przewlekła choroba nerek zwiększa również ryzyko wystąpienia chorób serca i udaru mózgu.

CKD to stan charakteryzujący się stopniową utratą funkcji nerek w miarę upływu czasu. W zależności od funkcji nerek mierzonej wskaźnikiem przesączania kłębuszkowego (GFR) CKD można podzielić na kilka stadiów (I, II, III, IV i V). PChN stadium V, znane również jako schyłkowa choroba nerek (ESKD), jest bardzo zaawansowanym stadium choroby nerek, w którym nerki utraciły prawie całą zdolność do skutecznego wykonywania swojej pracy iw końcu do życia potrzebna jest dializa lub przeszczep nerki. Leczenie może spowolnić pogarszanie się czynności nerek i ich niewydolność. Jednak nie u każdego z CKD rozwija się ESKD, aw niektórych przypadkach ESKD rozwija się nawet po leczeniu.

CKD towarzyszą zmienione patogenne bakterie jelitowe, zapalenie i nagromadzenie toksyn mocznicowych we krwi. Te toksyny z mocznicą krwi mogą biernie dyfundować do jelita. Badania naukowe wykazały, że bakterie probiotyczne mogą metabolizować różne toksyny mocznicowe, takie jak mocznik, kwas moczowy i kreatynina. Ponadto, poprzez uzupełnienie mikrobiomu jelitowego bakteriami probiotycznymi, możliwe jest metabolizowanie azotowych produktów przemiany materii i innych toksyn, które dyfundują do jelit, a tym samym obniżenie poziomu stanów zapalnych i toksyn krwi mocznicowej.

KT-301 (dawniej US-APR2020) to żywy środek bioterapeutyczny (LBT) przeznaczony do przywracania mikrobiomu jelitowego w celu poprawy usuwania toksyn mocznicowych w jelicie u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek. Celem tego badania fazy 2 jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności KT-301 w leczeniu pacjentów z przewlekłą chorobą nerek w stadium IV.