Klinisk studie for å evaluere sikkerhet og effekt av KT-301 (tidligere US-APR2020) hos personer med kronisk nyresykdom stadium IV (CKD)

Nyresykdommer er et globalt folkehelseproblem som rammer over 200 millioner mennesker over hele verden. Det er anslått at rundt 30 millioner voksne i USA har kronisk nyresykdom (CKD), og de fleste er udiagnostisert. I tillegg representerer CKD den niende ledende dødsårsaken i USA. Nyresykdommer representerer også store samfunnsøkonomiske kostnader over hele verden. I USA kostet behandling av Medicare-mottakere med CKD over 79 milliarder dollar, og behandling av personer med End Stage Kidney Disease (ESKD) kostet ytterligere 35 milliarder dollar i 2016. Til dags dato er det ingen kur for CKD.

De viktigste risikofaktorene for CKD hos voksne inkluderer diabetes og høyt blodtrykk. Andre risikofaktorer inkluderer hjertesykdom, fedme, en familiehistorie med CKD, tidligere skade på nyrene og alderdom. Å ha CKD øker sjansene for også å ha hjertesykdom og hjerneslag.

CKD er en tilstand preget av gradvis tap av nyrefunksjon over tid. Avhengig av nyrefunksjonen målt med glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) kan CKD klassifiseres i flere stadier (I, II, III, IV og V). CKD Stage V, også kjent som End Stage Kidney Disease (ESKD), er et svært avansert stadium av nyresykdom der nyrene har mistet nesten all evne til å gjøre jobben sin effektivt, og til slutt er det nødvendig med dialyse eller en nyretransplantasjon for å leve. Behandling kan bremse nedgangen i nyrefunksjon og svikt. Imidlertid utvikler ikke alle med CKD ESKD, og ​​i noen tilfeller utvikler ESKD selv med behandling.

CKD er ledsaget av endrede patogene tarmbakterier, betennelse og akkumulering av uremiske toksiner i blodet. Disse uremiske blodgiftene kan diffundere passivt inn i tarmen. Vitenskapelig forskning har vist at probiotiske bakterier kan metabolisere ulike uremiske toksiner som urea, urinsyre og kreatinin. I tillegg, ved å supplere tarmmikrobiomet med probiotiske bakterier, er det mulig å metabolisere de nitrogenholdige avfallsproduktene og andre giftstoffer som diffunderer inn i tarmen, og dermed senke nivåene av betennelse og uremiske toksiner i blodet.

KT-301 (tidligere US-APR2020) er et levende bioterapeutisk middel (LBT) beregnet på å gjenopprette tarmmikrobiomet for å forbedre fjerningen av uremiske toksiner i tarmen hos CKD-pasienter. Målet med denne fase 2-studien er å evaluere sikkerheten og effekten av KT-301 i behandlingen av pasienter med CKD stadium IV.