JZP458 - Rekombinantní Erwinia asparagináza pro léčbu ALL / LBL pacientů s přecitlivělostí na asparaginázu odvozenou z E. Coli

Dospělí a dětští pacienti s akutní lymfoblastickou leukémií (ALL) nebo lymfoblastickým lymfomem (LBL), kteří jsou přecitlivělí na asparaginázy odvozené od E.coli (alergická reakce nebo tichá inaktivace) a splňují níže uvedená kritéria:

Kritéria zahrnutí (počáteční požadavky):

• Pacient (nebo jeho rodič/zákonně zmocněný zástupce) je schopen porozumět a dobrovolně dát informovaný souhlas/souhlas
• Pacient má diagnózu ALL nebo LBL
• Pacient obdržel odpovídající standardní léčbu bez úspěchu (nebo pro jeho stav neexistuje žádná standardní léčba) a není k dispozici žádný uspokojivý alternativní lék
• Pacient měl alergickou reakci ≥ 2. stupně (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] v5.0) na dlouhodobě působící asparaginázu odvozenou od E. coli NEBO má tichou inaktivaci
• Pacient se podle názoru vyšetřovatelů plně zotavil z předchozí alergické reakce na asparaginázu pocházející z E. coli. Poznámka: Pacienti musí mít ukončenou antihistaminikovou, epinefrinovou a/nebo kortikosteroidní léčbu alergické reakce ≥ 24 hodin před podáním JZP458.
• Pacient má adekvátní funkci jater, definovanou jako: přímý (konjugovaný) bilirubin ≤ 3X horní hranice normálu (ULN); sérová glutamát-pyruvikální transamináza (SGPT) (alanin aminotransferáza [ALT]) a sérová glutamát-oxalooctová transamináza (SGOT) (aspartát transamináza [AST]) ≤ 5X ULN

• Pro pacientky ve fertilním věku (tj. fertilní po menarché) a pacienty, kteří mají partnerky ve fertilním věku:

  • Pacientka souhlasila s používáním lékařsky přijatelných metod antikoncepce se svými partnery po dobu léčby JZP458 a po dobu 30 dnů po poslední dávce JZP458.
  • Mezi lékařsky přijatelné metody antikoncepce, které může pacientka používat, patří abstinence, orální hormonální antikoncepce obsahující pouze gestagen, kde inhibice ovulace není primárním způsobem účinku; kombinace mužských kondomů s čepičkou, membránou nebo houbou se spermicidem (metody s dvojitou bariérou).

Kritéria vyloučení (počáteční požadavky):

• Pacient se v současné době účastní klinického hodnocení JZP458 nebo je pro něj způsobilý
• Pacient dříve užívající asparaginázu Erwinia Chrysanthemi A má přístup ke krátkodobě působící non-E. koliasparagináza
• Pacient měl obavy z možné nežádoucí příhody (AE) související s asparaginázou Erwinia Chrysanthemi
• Pacient dostane asparaginázu Erwinia Chrysanthemi do 1 týdne od plánu zahájit JZP458
• Pacient souběžně dostává jinou zkoumanou látku a/nebo je léčen hodnoceným zařízením ve stejnou dobu jako JZP458 (do 48 hodin)
• Pacient má v anamnéze pankreatitidu ≥ 3. stupně (podle CTCAE v5.0)
• Pacient má v anamnéze hypersenzitivitu ≥ 3. stupně na asparaginázu Erwinia Chrysanthemi
• Pacient má v anamnéze hemoragickou příhodu ≥ 3. stupně (podle CTCAE v5.0) související s asparaginázou nebo trombus související s asparaginázou vyžadující antikoagulační léčbu, s výjimkou trombotických příhod souvisejících s katétrem
• Pacientky, které kojí a nesouhlasí s ukončením kojení

Kritéria způsobilosti (žádosti o opětovné dodávky)

• Pacient zůstává způsobilý pro zahrnutí do protokolu EAP (Expanded Access Protocol)
• Pacient má nadále prospěch z léčby JZP458
• Pacient se nesetkal s nepřijatelnou toxicitou
• Pacient nevykazoval známky/příznaky relapsu nebo refrakterního onemocnění
• Pacient se nesetkal s příznaky přecitlivělosti ≥ 3. stupně
• Pacientka není těhotná ani nekojí