JZP458 - Рекомбинантная аспарагиназа Erwinia для лечения пациентов с ОЛЛ/ЛБЛ с гиперчувствительностью к аспарагиназе, полученной из E. Coli

Взрослые и педиатрические пациенты с острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ) или лимфобластной лимфомой (ЛБЛ), которые гиперчувствительны к аспарагиназам, полученным из E.coli (аллергическая реакция или тихая инактивация), и соответствуют следующим критериям:

Критерии включения (первоначальные запросы):

• Пациент (или его родитель/законный представитель) способен понять и добровольно дать информированное согласие/согласие
• Пациент имеет диагноз ALL или LBL
• Пациент получил соответствующее стандартное лечение без успеха (или не существует стандартного лечения для состояния пациента), и нет доступного удовлетворительного альтернативного препарата.
• У пациента была аллергическая реакция ≥ степени 2 (Общие терминологические критерии нежелательных явлений [CTCAE] v5.0) на аспарагиназу длительного действия, полученную из E. coli, ИЛИ имелась бессимптомная инактивация
• Пациент, по мнению исследователей, полностью оправился от предшествующей аллергической реакции на аспарагиназу, полученную из E. coli. Примечание. Пациенты должны пройти лечение антигистаминными препаратами, адреналином и/или кортикостероидами в связи с аллергической реакцией ≥ 24 часов до введения JZP458.
• У пациента адекватная функция печени, определяемая как: прямой (конъюгированный) билирубин ≤ 3-кратный верхний предел нормы (ВГН); сывороточная глутаминовая пировиноградная трансаминаза (SGPT) (аланинаминотрансфераза [ALT]) и сывороточная глутамин-оксалоуксусная трансаминаза (SGOT) (аспартатаминотрансфераза [AST]) ≤ 5X ULN

• Для пациентов женского пола с детородным потенциалом (т. е. фертильных, после менархе) и пациентов мужского пола, у которых есть партнерши с детородным потенциалом:

  • Пациент согласился использовать приемлемые с медицинской точки зрения методы контрацепции со своими партнерами на время лечения JZP458 и в течение 30 дней после последней дозы JZP458.
  • Приемлемые с медицинской точки зрения методы контрацепции, которые может использовать пациентка, включают воздержание, пероральную гормональную контрацепцию, содержащую только прогестаген, когда подавление овуляции не является основным способом действия; комбинация мужских презервативов с колпачком, диафрагмой или губкой со спермицидом (методы двойного барьера).

Критерии исключения (первоначальные запросы):

• Пациент в настоящее время принимает участие или имеет право на участие в клиническом испытании JZP458.
• Пациент, ранее получавший аспарагиназу Erwinia Chrysanthemi, И имеет доступ к препарату короткого действия, отличному от E. Колиаспарагиназа
• Пациент беспокоился о возможном нежелательном явлении (НЯ), связанном с аспарагиназой Erwinia Chrysanthemi.
• Пациент должен получить аспарагиназу Erwinia Chrysanthemi в течение 1 недели до начала JZP458.
• Пациент одновременно получает другое исследуемое средство и/или лечится исследуемым устройством одновременно с JZP458 (в течение 48 часов).
• У пациента в анамнезе панкреатит ≥ 3 степени (согласно CTCAE v5.0)
• У пациента в анамнезе гиперчувствительность ≥ 3 степени к аспарагиназе Erwinia Chrysanthemi.
• У пациента в анамнезе геморрагические явления ≥ 3 степени (согласно CTCAE v5.0), связанные с аспарагиназой, или тромбы, связанные с аспарагиназой, требующие антикоагулянтной терапии, за исключением тромботических явлений, связанных с катетером.
• Женщины-пациентки, кормящие грудью и не согласные прекращать грудное вскармливание

Критерии приемлемости (запросы на повторную поставку)

• Пациент по-прежнему имеет право на включение в Протокол расширенного доступа (EAP)
• Пациент продолжает получать пользу от лечения JZP458.
• Пациент не сталкивался с неприемлемой токсичностью
• У пациента не было признаков/симптомов рецидивирующего или рефрактерного заболевания.
• Пациент не сталкивался с симптомами гиперчувствительности ≥ 3 степени.
• Пациентка не беременна и не кормит грудью