JZP458 - Rekombinowana asparaginaza Erwinia do leczenia pacjentów z ALL / LBL z nadwrażliwością na asparaginazę pochodzącą z E. coli

Pacjenci dorośli i dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) lub chłoniakiem limfoblastycznym (LBL) z nadwrażliwością na asparaginazy pochodzące z E. coli (reakcja alergiczna lub cicha inaktywacja) i spełniający poniższe kryteria:

Kryteria włączenia (wstępne wnioski):

• Pacjent (lub jego rodzic/prawnie upoważniony przedstawiciel) jest w stanie zrozumieć i dobrowolnie wyrazić zgodę
• Pacjent ma rozpoznanie ALL lub LBL
• Pacjent otrzymał odpowiednie standardowe leczenie bez powodzenia (lub nie ma standardowego leczenia dla stanu pacjenta) i nie jest dostępny zadowalający lek alternatywny
• U pacjenta wystąpiła reakcja alergiczna stopnia ≥ 2. (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] v5.0) na długo działającą asparaginazę pochodzącą z E. coli LUB cicha inaktywacja
• Zdaniem badaczy pacjent w pełni wyzdrowiał po wcześniejszej reakcji alergicznej na asparaginazę pochodzącą z E. coli. Uwaga: Pacjenci muszą ukończyć leczenie przeciwhistaminowe, epinefrynę i/lub kortykosteroidy w celu wyeliminowania reakcji alergicznej ≥ 24 godziny przed podaniem JZP458.
• Pacjent ma prawidłową czynność wątroby, zdefiniowaną jako: bilirubina bezpośrednia (skoniugowana) ≤ 3X górna granica normy (GGN); aktywność aminotransferazy glutaminowo-pirogronowej (SGPT) (aminotransferaza alaninowa [ALT]) i transaminaza glutaminowo-szczawiooctowa (SGOT) (transaminaza asparaginianowa [AST]) w surowicy ≤ 5X GGN

• Dla pacjentek w wieku rozrodczym (tj. płodnych po pierwszej miesiączce) i pacjentów płci męskiej, których partnerki mogą zajść w ciążę:

  • Pacjentka zgodziła się na stosowanie medycznie akceptowalnych metod antykoncepcji ze swoimi partnerami na czas leczenia JZP458 i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki JZP458.
  • Do medycznie akceptowalnych metod antykoncepcji, z których może korzystać pacjentka, należą: abstynencja, doustna antykoncepcja hormonalna zawierająca wyłącznie progestagen, w przypadku gdy hamowanie owulacji nie jest podstawowym mechanizmem działania; połączenie męskich prezerwatyw z nasadką, diafragmą lub gąbką ze środkiem plemnikobójczym (metody z podwójną barierą).

Kryteria wykluczenia (wnioski wstępne):

• Pacjent obecnie bierze udział w badaniu klinicznym dotyczącym JZP458 lub kwalifikuje się do niego
• Pacjent otrzymał wcześniej asparaginazę Erwinia Chrysanthemi ORAZ ma dostęp do krótko działającego leku innego niż E. Coliasparaginaza
• Pacjent zgłosił obawy dotyczące możliwego zdarzenia niepożądanego (AE) związanego z asparaginazą Erwinia Chrysanthemi
• Pacjent, który otrzyma asparaginazę Erwinia Chrysanthemi w ciągu 1 tygodnia od planowanego rozpoczęcia JZP458
• Pacjent otrzymuje jednocześnie inny badany środek i/lub jest leczony badanym urządzeniem w tym samym czasie co JZP458 (w ciągu 48 godzin)
• U pacjenta występowało w wywiadzie zapalenie trzustki stopnia ≥ 3 (zgodnie z CTCAE v5.0)
• U pacjenta występowała w wywiadzie nadwrażliwość stopnia ≥ 3 na asparaginazę Erwinia Chrysanthemi
• U pacjenta występował w wywiadzie incydent krwotoczny związany z asparaginazą stopnia ≥ 3 (według CTCAE v5.0) lub zakrzep związany z asparaginazą wymagający leczenia przeciwzakrzepowego, z wyłączeniem incydentów zakrzepowych związanych z cewnikiem
• Pacjentki w okresie laktacji, które nie zgadzają się na przerwanie karmienia piersią

Kryteria kwalifikowalności (wnioski o ponowne zaopatrzenie)

• Pacjent nadal kwalifikuje się do włączenia do protokołu rozszerzonego dostępu (EAP)
• Pacjent nadal odnosi korzyści z leczenia JZP458
• Pacjent nie spotkał się z niedopuszczalną toksycznością
• Pacjent nie wykazywał oznak/objawów nawrotu lub choroby opornej na leczenie
• U pacjenta nie wystąpiły objawy nadwrażliwości stopnia ≥ 3
• Pacjentka nie jest w ciąży ani nie karmi piersią