JZP458 – Rekombináns Erwinia Asparaginase ALL/LBL betegek kezelésére, akik túlérzékenyek az E. coli eredetű aszparaginázra

Akut limfoblasztos leukémiában (ALL) vagy limfoblasztos limfómában (LBL) szenvedő felnőtt és gyermek betegek, akik túlérzékenyek az E. coli eredetű aszparaginázokra (allergiás reakció vagy csendes inaktiváció), és megfelelnek az alábbi kritériumoknak:

Felvételi feltételek (kezdeti kérések):

• A beteg (vagy szülője/törvényesen felhatalmazott képviselője) képes megérteni és önkéntesen megadni a beleegyezését/hozzájárulását
• A betegnél ALL vagy LBL diagnózis van
• A beteg megfelelő standard kezelést kapott sikertelenül (vagy nem létezik standard kezelés a beteg állapotára), és nem áll rendelkezésre kielégítő alternatív gyógyszer
• A betegnek ≥ 2. fokozatú allergiás reakciója volt (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] v5.0) egy hosszú hatású E. coli-eredetű aszparaginázra, VAGY csendes inaktivációja volt
• A vizsgálatot végzők véleménye szerint a beteg teljesen felépült az E. coli-ból származó aszparaginázzal szembeni korábbi allergiás reakciójából. Megjegyzés: A JZP458 beadása előtt ≥ 24 órával a betegeknek az allergiás reakció miatt antihisztamin-, epinefrin- és/vagy kortikoszteroid-kezelést kell végezniük.
• A beteg májfunkciója megfelelő, a következőképpen definiálva: direkt (konjugált) bilirubin ≤ a normál felső határának (ULN) 3-szorosa; szérum glutaminsav-piruvics transzamináz (SGPT) (alanin aminotranszferáz [ALT]) és szérum glutamin-oxaloecet transzamináz (SGOT) (aszpartát transzamináz [AST]) ≤ 5X ULN

• Fogamzóképes korú nőbetegek (azaz fertilis, menarchát követő) nőbetegek és olyan férfi betegek, akiknek fogamzóképes korú női partnerei vannak:

  • A páciens beleegyezett abba, hogy orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszereket alkalmaz partnereivel a JZP458-kezelés időtartama alatt és a JZP458 utolsó adagját követő 30 napig.
  • A páciens által alkalmazható, orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszerek közé tartozik az absztinencia, a csak progesztogént tartalmazó orális hormonális fogamzásgátlás, ahol nem az ovuláció gátlása az elsődleges hatásmechanizmus; férfi óvszerek kombinációja sapkával, membránnal vagy spermiciddel ellátott szivaccsal (kettős gát módszer).

Kizárási kritériumok (kezdeti kérések):

• A páciens jelenleg a JZP458 klinikai vizsgálatában vesz részt, vagy jogosult arra
• A páciens korábban Erwinia Chrysanthemi aszparaginázt kapott ÉS hozzáférhet egy rövid hatású nem E. Coliasparaginase
• A beteg aggodalmát tapasztalta az Erwinia Chrysanthemi aszparaginázhoz kapcsolódó lehetséges nemkívánatos esemény (AE) miatt
• A páciens Erwinia Chrysanthemi aszparaginázt kap a JZP458 megkezdésének tervezett 1 héten belül
• A páciens egyidejűleg egy másik vizsgálati szert is kap és/vagy vizsgálóeszközzel kezelik a JZP458-cal egy időben (48 órán belül)
• A beteg anamnézisében ≥ 3. fokozatú pancreatitis szerepel (CTCAE v5.0 szerint)
• A beteg anamnézisében ≥ 3. fokozatú túlérzékenység szerepel Erwinia Chrysanthemi aszparaginázzal szemben
• A páciens anamnézisében ≥ 3. fokozatú (CTCAE v5.0 szerint) aszparaginázhoz kapcsolódó vérzéses esemény vagy aszparaginázzal összefüggő thrombus szerepelt, amely véralvadásgátló kezelést igényel, kivéve a katéterrel összefüggő thromboticus eseményeket
• Női betegek, akik szoptatnak, és nem hajlandók abbahagyni a szoptatást

Alkalmassági feltételek (újraellátási kérelmek)

• A páciens továbbra is jogosult az Expanded Access Protocol-ba (EAP) való felvételre.
• A beteg továbbra is élvezi a JZP458 kezelés előnyeit
• A beteg nem tapasztalt elfogadhatatlan toxicitást
• A betegnél nem jelentkeztek visszaeső vagy refrakter betegség jelei/tünetei
• A beteg nem tapasztalt ≥ 3. fokozatú túlérzékenységi tüneteket
• A beteg nem terhes és nem szoptat