JZP458 – Rekombinante Erwinia-Asparaginase zur Behandlung von ALL-/LBL-Patienten mit Überempfindlichkeit gegen aus E. Coli stammende Asparaginase

Erwachsene und pädiatrische Patienten mit akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL) oder lymphoblastischem Lymphom (LBL), die überempfindlich gegen aus E. coli stammende Asparaginasen sind (allergische Reaktion oder stille Inaktivierung) und die folgenden Kriterien erfüllen:

Einschlusskriterien (Erstanfragen):

• Der Patient (oder ein Elternteil/gesetzlich bevollmächtigter Vertreter davon) ist in der Lage zu verstehen und freiwillig eine Einverständniserklärung/Einwilligung zu erteilen
• Der Patient hat eine Diagnose von ALL oder LBL
• Der Patient erhielt erfolglos eine geeignete Standardbehandlung (oder es gibt keine Standardbehandlung für den Zustand des Patienten), und es ist kein zufriedenstellendes alternatives Medikament verfügbar
• Der Patient hatte eine allergische Reaktion ≥ Grad 2 (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] v5.0) auf eine langwirksame, aus E. coli stammende Asparaginase ODER eine stille Inaktivierung
• Der Patient hat sich nach Ansicht der Ermittler vollständig von seiner früheren allergischen Reaktion auf aus E. coli stammende Asparaginase erholt.
• Der Patient hat eine adäquate Leberfunktion, definiert als: direktes (konjugiertes) Bilirubin ≤ 3X Obergrenze des Normalwerts (ULN); Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase (SGPT) (Alanin-Aminotransferase [ALT]) und Serum-Glutamat-Oxalacetat-Transaminase (SGOT) (Aspartat-Transaminase [AST]) ≤ 5X ULN

• Für weibliche Patienten im gebärfähigen Alter (d. h. fruchtbar, nach der Menarche) und männliche Patienten mit weiblichen Partnern im gebärfähigen Alter:

  • Der Patient hat zugestimmt, für die Dauer der Behandlung mit JZP458 und für 30 Tage nach der letzten Dosis von JZP458 mit seinen Partnern medizinisch akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden.
  • Zu den medizinisch akzeptablen Verhütungsmethoden, die der Patient anwenden kann, gehören Abstinenz, orale hormonelle Kontrazeption nur mit Gestagen, wenn die Hemmung des Eisprungs nicht die primäre Wirkungsweise ist; eine Kombination aus Kondomen für Männer mit entweder Kappe, Diaphragma oder Schwamm mit Spermizid (Doppelbarrieremethoden).

Ausschlusskriterien (Erstanfragen):

• Der Patient nimmt derzeit an einer klinischen Studie für JZP458 teil oder ist für eine solche geeignet
• Der Patient hat zuvor Asparaginase Erwinia Chrysanthemi erhalten UND hat Zugang zu einem kurz wirksamen Nicht-E. Coliasparaginase
• Der Patient hatte Bedenken hinsichtlich eines möglichen unerwünschten Ereignisses (AE) im Zusammenhang mit Asparaginase Erwinia Chrysanthemi
• Der Patient erhält Asparaginase Erwinia Chrysanthemi innerhalb einer Woche nach dem geplanten Start von JZP458
• Der Patient erhält gleichzeitig mit JZP458 (innerhalb von 48 Stunden) ein anderes Prüfpräparat und/oder wird mit einem Prüfpräparat behandelt.
• Patient hat eine Vorgeschichte von Pankreatitis ≥ Grad 3 (gemäß CTCAE v5.0)
• Der Patient hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeit ≥ Grad 3 gegenüber Asparaginase Erwinia Chrysanthemi
• Der Patient hatte in der Vorgeschichte ein Asparaginase-assoziiertes hämorrhagisches Ereignis ≥ Grad 3 (gemäß CTCAE v5.0) oder einen Asparaginase-assoziierten Thrombus, der eine Antikoagulationstherapie erforderte, ausgenommen katheterbezogene thrombotische Ereignisse
• Patientinnen, die stillen und nicht damit einverstanden sind, das Stillen zu beenden

Berechtigungskriterien (Nachlieferungsanfragen)

• Der Patient kann weiterhin in das Expanded Access Protocol (EAP) aufgenommen werden
• Der Patient profitiert weiterhin von der Behandlung mit JZP458
• Beim Patienten ist keine inakzeptable Toxizität aufgetreten
• Der Patient hat keine Anzeichen/Symptome einer rezidivierenden oder refraktären Erkrankung gezeigt
• Beim Patienten sind keine Überempfindlichkeitssymptome ≥ Grad 3 aufgetreten
• Die Patientin ist nicht schwanger oder stillt