JZP458 - Rekombinant Erwinia asparaginase for behandling av ALL/LBL-pasienter med overfølsomhet for E. coli-avledet asparaginase

Voksne og pediatriske pasienter med akutt lymfatisk leukemi (ALL) eller lymfoblastisk lymfom (LBL) som er overfølsomme for E.coli-avledede asparaginaser (allergisk reaksjon eller stille inaktivering) og oppfyller kriteriene nedenfor:

Inkluderingskriterier (første forespørsler):

• Pasienten (eller forelder/lovlig autorisert representant for denne) er i stand til å forstå og frivillig gi informert samtykke/samtykke
• Pasienten har diagnosen ALL eller LBL
• Pasienten fikk passende standardbehandling uten å lykkes (eller det finnes ingen standardbehandling for pasientens tilstand), og ingen tilfredsstillende alternativ medikament er tilgjengelig
• Pasienten hadde en ≥ Grad 2 allergisk reaksjon (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] v5.0) på en langtidsvirkende E. coli-avledet asparaginase ELLER har stille inaktivering
• Pasienten, etter etterforskernes mening, har kommet seg fullstendig etter sin tidligere allergiske reaksjon på E. coli-avledet asparaginase. Merk: Pasienter må ha fullført antihistamin-, adrenalin- og/eller kortikosteroidbehandling for den allergiske reaksjonen ≥ 24 timer før administrering av JZP458.
• Pasienten har adekvat leverfunksjon, definert som: direkte (konjugert) bilirubin ≤ 3X øvre normalgrense (ULN); serum glutaminsyre pyruvic transaminase (SGPT) (alanin aminotransferase [ALT]), og serum glutamin-oksaloeddiksyre transaminase (SGOT) (aspartat transaminase [AST]) ≤ 5X ULN

• For kvinnelige pasienter i fertil alder (dvs. fertile, etter menarche) og mannlige pasienter som har kvinnelige partnere i fertil alder:

  • Pasienten har gått med på å bruke medisinsk akseptable prevensjonsmetoder med partneren sin under behandlingen med JZP458 og i 30 dager etter siste dose av JZP458.
  • Medisinsk akseptable prevensjonsmetoder som pasienten kan bruke inkluderer abstinens, oral hormonell prevensjon med kun gestagen, der hemming av eggløsning ikke er den primære virkemåten; en kombinasjon av mannlige kondomer med enten cap, diafragma eller svamp med sæddrepende middel (dobbelbarrieremetoder).

Ekskluderingskriterier (innledende forespørsler):

• Pasienten deltar for tiden i eller er kvalifisert for en klinisk studie for JZP458
• Pasient har tidligere fått asparaginase Erwinia Chrysanthemi OG har tilgang til en korttidsvirkende ikke-E. Coliasparaginase
• Pasienten opplevde bekymring for en mulig bivirkning (AE) relatert til asparaginase Erwinia Chrysanthemi
• Pasienten skal motta asparaginase Erwinia Chrysanthemi innen 1 uke etter planene om å starte JZP458
• Pasienten mottar samtidig et annet undersøkelsesmiddel og/eller behandles med en undersøkelsesenhet samtidig med JZP458 (innen 48 timer)
• Pasienten har en historie med ≥ grad 3 pankreatitt (per CTCAE v5.0)
• Pasienten har en historie med ≥ grad 3 overfølsomhet overfor asparaginase Erwinia Chrysanthemi
• Pasienten har tidligere hatt asparaginase-assosiert ≥ grad 3 (per CTCAE v5.0) hemoragisk hendelse eller asparaginase-assosiert trombe som krever antikoagulasjonsbehandling, unntatt kateterrelaterte trombotiske hendelser
• Kvinnelige pasienter som ammer og ikke samtykker i å slutte å amme

Kvalifikasjonskriterier (forespørsler om gjenforsyning)

• Pasienten er fortsatt kvalifisert for inkludering i den utvidede tilgangsprotokollen (EAP)
• Pasienten fortsetter å ha nytte av behandling med JZP458
• Pasienten har ikke møtt uakseptabel toksisitet
• Pasienten har ikke vist tegn/symptomer på residiv eller refraktær sykdom
• Pasienten har ikke møtt ≥ grad 3 overfølsomhetssymptomer
• Pasienten er ikke gravid eller ammer