JZP458 - Rekombinant Erwinia asparaginase til behandling af ALL/LBL-patienter med overfølsomhed over for E. coli-afledt asparaginase

Voksne og pædiatriske patienter med akut lymfatisk leukæmi (ALL) eller lymfoblastisk lymfom (LBL), som er overfølsomme over for E.coli-afledte asparaginaser (allergisk reaktion eller stille inaktivering) og opfylder nedenstående kriterier:

Inklusionskriterier (indledende anmodninger):

• Patient (eller forælder/lovlig autoriseret repræsentant for denne) er i stand til at forstå og frivilligt give informeret samtykke/samtykke
• Patienten har diagnosen ALL eller LBL
• Patienten modtog passende standardbehandling uden succes (eller der eksisterer ingen standardbehandling for patientens tilstand), og der findes ikke noget tilfredsstillende alternativt lægemiddel
• Patienten havde en ≥ Grad 2 allergisk reaktion (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] v5.0) på en langtidsvirkende E. coli-afledt asparaginase ELLER har stille inaktivering
• Efter efterforskernes mening er patienten fuldt ud restitueret efter deres tidligere allergiske reaktion på E. coli-afledt asparaginase. Bemærk: Patienter skal have afsluttet antihistamin-, adrenalin- og/eller kortikosteroidbehandling for den allergiske reaktion ≥ 24 timer før administration af JZP458.
• Patienten har tilstrækkelig leverfunktion, defineret som: direkte (konjugeret) bilirubin ≤ 3X øvre normalgrænse (ULN); serum glutaminsyre pyrodruesyre transaminase (SGPT) (alanin aminotransferase [ALT]) og serum glutamin-oxaloeddikesyre transaminase (SGOT) (aspartat transaminase [AST]) ≤ 5X ULN

• For kvindelige patienter i den fødedygtige alder (dvs. fertile, efter menarche) og mandlige patienter, der har kvindelige partnere i den fødedygtige alder:

  • Patienten har indvilliget i at bruge medicinsk acceptable præventionsmetoder med deres partnere under behandlingen med JZP458 og i 30 dage efter den sidste dosis af JZP458.
  • Medicinsk acceptable præventionsmetoder, som patienten kan bruge, omfatter abstinens, oral hormonprævention med kun gestagen, hvor hæmning af ægløsning ikke er den primære virkemåde; en kombination af mandlige kondomer med enten hætte, mellemgulv eller svamp med spermicid (dobbeltbarrieremetoder).

Ekskluderingskriterier (indledende anmodninger):

• Patienten deltager i øjeblikket i eller er berettiget til et klinisk forsøg for JZP458
• Patienten har tidligere modtaget asparaginase Erwinia Chrysanthemi OG har adgang til en korttidsvirkende ikke-E. Coliasparaginase
• Patienten oplevede bekymring for en mulig bivirkning (AE) relateret til asparaginase Erwinia Chrysanthemi
• Patient skal modtage asparaginase Erwinia Chrysanthemi inden for 1 uge efter planen om at starte JZP458
• Patienten modtager samtidig et andet forsøgsmiddel og/eller behandles med et forsøgsudstyr på samme tid som JZP458 (inden for 48 timer)
• Patienten har en historie med ≥ grad 3 pancreatitis (iht. CTCAE v5.0)
• Patienten har en historie med ≥ grad 3 overfølsomhed over for asparaginase Erwinia Chrysanthemi
• Patienten har tidligere haft asparaginase-associeret ≥ grad 3 (pr. CTCAE v5.0) hæmoragisk hændelse eller asparaginase-associeret trombe, der kræver antikoaguleringsbehandling, ekskl. kateter-relaterede trombotiske hændelser
• Kvindelige patienter, der ammer og ikke er enige om at stoppe med at amme

Kvalificeringskriterier (anmodninger om genforsyning)

• Patienten forbliver berettiget til optagelse i den udvidede adgangsprotokol (EAP)
• Patienten har fortsat gavn af behandling med JZP458
• Patienten er ikke stødt på uacceptabel toksicitet
• Patienten har ikke vist tegn/symptomer på recidiverende eller refraktær sygdom
• Patienten har ikke oplevet ≥ grad 3 overfølsomhedssymptomer
• Patienten er ikke gravid eller ammer