JZP458 - Recombinant Erwinia-asparaginase voor de behandeling van ALL/LBL-patiënten met overgevoeligheid voor van E. Coli afgeleide asparaginase

Volwassen en pediatrische patiënten met acute lymfoblastische leukemie (ALL) of lymfoblastisch lymfoom (LBL) die overgevoelig zijn voor van E. coli afgeleide asparaginasen (allergische reactie of stille inactivatie) en die voldoen aan de onderstaande criteria:

Opnamecriteria (eerste verzoeken):

• Patiënt (of ouder/wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger daarvan) is in staat om geïnformeerde toestemming/instemming te begrijpen en vrijwillig te geven
• Patiënt heeft de diagnose ALL of LBL
• Patiënt kreeg zonder succes een geschikte standaardbehandeling (of er bestaat geen standaardbehandeling voor de toestand van de patiënt) en er is geen bevredigend alternatief geneesmiddel beschikbaar
• Patiënt had een ≥ Graad 2 allergische reactie (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] v5.0) op een langwerkende van E. coli afgeleide asparaginase OF had stille inactivatie
• Volgens de onderzoekers is de patiënt volledig hersteld van zijn eerdere allergische reactie op van E. coli afgeleide asparaginase Opmerking: Patiënten moeten voor de allergische reactie ≥ 24 uur voorafgaand aan de toediening van JZP458 een behandeling met antihistaminica, epinefrine en/of corticosteroïden hebben ondergaan.
• Patiënt heeft een adequate leverfunctie, gedefinieerd als: direct (geconjugeerd) bilirubine ≤ 3x bovengrens van normaal (ULN); serumglutaminezuurpyruvaattransaminase (SGPT) (alanineaminotransferase [ALT]) en serumglutaminezuuroxaalazijnzuurtransaminase (SGOT) (aspartaattransaminase [AST]) ≤ 5X ULN

• Voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden (d.w.z. vruchtbaar, na menarche) en mannelijke patiënten die vrouwelijke partners hebben die zwanger kunnen worden:

  • Patiënt heeft ermee ingestemd medisch aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken met hun partners voor de duur van de behandeling met JZP458 en gedurende 30 dagen na de laatste dosis JZP458.
  • Medisch aanvaardbare anticonceptiemethoden die de patiënt kan gebruiken, zijn onder meer onthouding, orale hormonale anticonceptie met alleen progestageen, waarbij remming van de ovulatie niet het primaire werkingsmechanisme is; een combinatie van mannencondooms met een dop, diafragma of spons met zaaddodend middel (methoden met dubbele barrière).

Uitsluitingscriteria (eerste verzoeken):

• Patiënt neemt momenteel deel aan of komt in aanmerking voor een klinische proef voor JZP458
• Patiënt kreeg eerder asparaginase Erwinia Chrysanthemi EN heeft toegang tot een kortwerkende niet-E. Coliasparaginase
• Patiënt maakte zich zorgen over een mogelijke bijwerking gerelateerd aan asparaginase Erwinia Chrysanthemi
• Patiënt krijgt asparaginase Erwinia Chrysanthemi binnen 1 week na plannen om met JZP458 te starten
• Patiënt krijgt tegelijk met JZP458 een ander onderzoeksgeneesmiddel en/of wordt behandeld met een onderzoeksapparaat (binnen 48 uur)
• Patiënt heeft een voorgeschiedenis van ≥ Graad 3 pancreatitis (volgens CTCAE v5.0)
• Patiënt heeft een voorgeschiedenis van ≥ Graad 3 overgevoeligheid voor asparaginase Erwinia Chrysanthemi
• Patiënt heeft een voorgeschiedenis van asparaginase-geassocieerde ≥ graad 3 (conform CTCAE v5.0) hemorragische voorvallen of asparaginase-geassocieerde trombus die antistollingstherapie vereist, met uitzondering van katheter-gerelateerde trombotische voorvallen
• Vrouwelijke patiënten die borstvoeding geven en niet akkoord gaan met het stoppen met borstvoeding

Geschiktheidscriteria (aanvragen voor herbevoorrading)

• Patiënt blijft in aanmerking komen voor opname in het Expanded Access Protocol (EAP)
• Patiënt blijft baat hebben bij behandeling met JZP458
• Patiënt heeft geen onaanvaardbare toxiciteit ondervonden
• Patiënt vertoonde geen tekenen/symptomen van recidiverende of refractaire ziekte
• Patiënt heeft geen overgevoeligheidssymptomen van ≥ Graad 3 ervaren
• Patiënt is niet zwanger of geeft geen borstvoeding