JZP458 - Erwinia asparaginasa recombinante para el tratamiento de pacientes con ALL/LBL con hipersensibilidad a la asparaginasa derivada de E. Coli

Pacientes adultos y pediátricos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) o linfoma linfoblástico (LBL) que son hipersensibles a las asparaginasas derivadas de E.coli (reacción alérgica o inactivación silenciosa) y cumplen los siguientes criterios:

Criterios de Inclusión (Solicitudes Iniciales):

• El paciente (o padre/madre/representante legalmente autorizado del mismo) es capaz de comprender y dar voluntariamente consentimiento/asentimiento informado
• El paciente tiene un diagnóstico de ALL o LBL
• El paciente recibió el tratamiento estándar apropiado sin éxito (o no existe un tratamiento estándar para la condición del paciente), y no hay disponible un fármaco alternativo satisfactorio
• El paciente tuvo una reacción alérgica de grado ≥ 2 (Criterios de terminología común para eventos adversos [CTCAE] v5.0) a una asparaginasa derivada de E. coli de acción prolongada O inactivación silenciosa
• El paciente, en opinión de los investigadores, se ha recuperado por completo de su reacción alérgica previa a la asparaginasa derivada de E. coli.
• El paciente tiene una función hepática adecuada, definida como: bilirrubina directa (conjugada) ≤ 3 veces el límite superior normal (LSN); transaminasa glutámico-pirúvica sérica (SGPT) (alanina aminotransferasa [ALT]) y transaminasa glutámico-oxaloacética sérica (SGOT) (aspartato transaminasa [AST]) ≤ 5X LSN

• Para pacientes mujeres en edad fértil (es decir, fértiles, después de la menarquia) y pacientes hombres que tienen parejas mujeres en edad fértil:

  • El paciente acordó usar métodos anticonceptivos médicamente aceptables con sus parejas durante la duración del tratamiento con JZP458 y durante 30 días después de la última dosis de JZP458.
  • Los métodos anticonceptivos médicamente aceptables que la paciente puede utilizar incluyen la abstinencia, la anticoncepción hormonal oral con progestágeno solo, en los que la inhibición de la ovulación no es el principal modo de acción; una combinación de condones masculinos con tapa, diafragma o esponja con espermicida (métodos de doble barrera).

Criterios de Exclusión (Solicitudes Iniciales):

• El paciente participa actualmente o es elegible para un ensayo clínico para JZP458
• El paciente recibió previamente asparaginasa Erwinia Chrysanthemi Y tiene acceso a un no-E de acción corta. Coliasparaginasa
• El paciente experimentó preocupación por un posible evento adverso (AA) relacionado con la asparaginasa Erwinia Chrysanthemi
• Paciente que recibirá asparaginasa Erwinia Chrysanthemi dentro de 1 semana de los planes para comenzar JZP458
• El paciente recibe simultáneamente otro agente en investigación y/o es tratado con un dispositivo en investigación al mismo tiempo que JZP458 (dentro de las 48 horas)
• El paciente tiene antecedentes de pancreatitis de grado ≥ 3 (según CTCAE v5.0)
• El paciente tiene antecedentes de hipersensibilidad de grado ≥ 3 a la asparaginasa Erwinia Chrysanthemi
• El paciente tiene antecedentes de evento hemorrágico asociado a asparaginasa ≥ Grado 3 (según CTCAE v5.0) o trombo asociado a asparaginasa que requiere terapia de anticoagulación, excluyendo eventos trombóticos relacionados con el catéter
• Pacientes mujeres que están amamantando y no aceptan dejar de amamantar

Criterios de elegibilidad (Solicitudes de reabastecimiento)

• El paciente sigue siendo elegible para la inclusión en el Protocolo de acceso ampliado (EAP)
• El paciente sigue beneficiándose del tratamiento con JZP458
• El paciente no ha encontrado toxicidad inaceptable
• El paciente no ha mostrado signos/síntomas de enfermedad recidivante o refractaria
• El paciente no ha encontrado síntomas de hipersensibilidad de grado ≥ 3
• La paciente no está embarazada ni amamantando