Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie na čínských dětech s nízkou hladinou hormonu k růstu. Léčba je Somapacitan jednou týdně ve srovnání s Norditropinem® jednou denně.

15. prosince 2025 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Zkouška porovnávající účinnost a bezpečnost dávkování somapacitanu jednou týdně s denním Norditropinem® u čínských dětí s nedostatkem růstového hormonu

Studie srovnává dva léky pro děti s nízkou hladinou hormonů pro růst: somapacitan (nový lék) podávaný jednou týdně a Norditropin® (lék již mohou předepisovat lékaři) podávaný jednou denně. Výzkumníci otestují somapacitan, aby zjistili, jak dobře funguje ve srovnání se standardní léčbou Norditropinem®. Účastníci dostanou buď Norditropin® jednou denně nebo somapacitan jednou týdně – o tom, jakou léčbu účastník dostane, rozhoduje náhoda. Účastník a lékař studie budou vědět, jakou léčbu účastník dostane. Studie zahrnuje 52týdenní léčebné období a minimálně 30denní období sledování.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

110

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Wuhan, Čína
        • Wuhan Children Hospital-Endocrine Genetics and Metabolism
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Čína, 230601
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100020
        • Capital Center for Children's Health, Capital Medical University-Endocrinology
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Čína, 361003
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University-Pediatric
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510630
        • The Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University-Pediatric
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Čína, 450018
        • Henan Children's Hospital
      • Zhengzhou, Henan, Čína, 450018
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital-Endocrine Genetics and Metabolism
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Pediatric
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Čína, 410011
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
      • Changsha, Hunan, Čína, 410007
        • Hunan Children's Hospital
      • Changsha, Hunan, Čína, 410007
        • Hunan Children's Hospital-Child Health Center
      • Shaoyang, Hunan, Čína, 422001
        • The First Affiliated Hospital of Shaoyang University-Pediatric
    • Jiangsu
      • Nanchang, Jiangsu, Čína, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital-Endocrine Genetics and Metabolism
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University-Endocrine Genetics and Metabolism
      • Wuxi, Jiangsu, Čína, 214023
        • Wuxi Children's Hospital
      • Wuxi, Jiangsu, Čína, 214023
        • Wuxi Children's Hospital-Pediatric Endocrinology
    • Jiangxi
      • Jiaxing, Jiangxi, Čína, 314001
        • The First Hospital of Jiaxing
      • Jiaxing, Jiangxi, Čína, 314001
        • The First Hospital of Jiaxing-Pediatric
      • Pingxiang, Jiangxi, Čína, 337055
        • Pingxiang Maternal and Child Health Care Hospital
      • Pingxiang, Jiangxi, Čína, 337055
        • Pingxiang Maternal and Child Health Care Hospital-Child Health Care
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Čína, 130021
        • The First Bethune Hospital of Jilin University-Pediatric
    • Julin
      • Changchun, Julin, Čína
        • The First Bethune hospital of Jilin University-Endocrinology
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Čína, 250098
        • Shandong Provincial Hospital-Pediatric
      • Linyi, Shandong, Čína, 276016
        • Women & Children's Health Care Hospital of Linyi-Endocrine Genetics and Metabolism
      • Qingdao, Shandong, Čína, 266043
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Qingdao, Shandong, Čína, 266034
        • Qingdao Women and Children's Hospital-Pediatric Endocrinology&Metabolism
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 200062
        • Shanghai Children's Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610000
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Před jakoukoli činností související se studiem je třeba získat informovaný souhlas rodiče nebo právně přijatelného zástupce účastníka a souhlas dítěte, podle věku,
  • Rodič nebo právně přijatelný zástupce dítěte musí podepsat a datovat formulář informovaného souhlasu (v souladu s místními požadavky)
  • Dítě musí podepsat a datovat formulář souhlasu dítěte nebo poskytnout ústní souhlas (pokud to vyžadují místní požadavky)
  • Prepubertální děti: a) Chlapci: Věk vyšší nebo roven 2 letům a 26 týdnům a méně nebo rovný 11,0 let v době podpisu informovaného souhlasu.
  • Objem varlat menší než 4 ml. b) Dívky: Věk vyšší nebo rovný 2 letům a 26 týdnům a nižší nebo rovný 10,0 let v době podpisu informovaného souhlasu. Tannerova fáze 1 pro vývoj prsou (bez hmatné žlázové prsní tkáně)
  • Potvrzená diagnóza deficitu růstového hormonu stanovená dvěma různými testy stimulace růstového hormonu provedenými během 12 měsíců před randomizací, definovaná jako maximální hladina růstového hormonu nižší nebo rovna 10,0 ng/ml podle standardu WHO International Somatropin 98/574
  • Pokud je před screeningem k dispozici pouze jeden stimulační test růstového hormonu, musí být potvrzen nedostatek růstového hormonu druhým a jiným testem stimulace růstového hormonu
  • U dětí s alespoň 2 dalšími deficity hypofyzárního hormonu (jiným než deficitem růstového hormonu) je zapotřebí pouze jeden test stimulace růstovým hormonem
  • Zhoršená výška definovaná jako alespoň 2,0 standardní odchylky pod průměrnou výškou pro chronologický věk a pohlaví podle standardů čínské obecné populace při screeningu
  • Zhoršená rychlost výšky definovaná jako anualizovaná rychlost výšky při screeningu méně než 7 cm/rok pro subjekty ve věku 2,5 až 3 roky a méně než 5 cm/rok pro subjekty ve věku od 3 let a více, vypočteno za časové období minimálně 3 měsíců a maximálně 18 měsíců před screeningem podle čínských doporučení a odborného konsenzu u dětí s malým vzrůstem a terapií GH
  • Žádné předchozí vystavení léčbě růstovým hormonem nebo léčbě IGF-I
  • Kostní věk nižší než chronologický věk při screeningu
  • Index tělesné hmotnosti více než 5. a méně než 95. percentil, grafy růstu tělesné hmotnosti pro věk podle standardů čínské obecné populace.
  • IGF-I < -1,0 SDS při screeningu, ve srovnání s věkem a pohlavím normalizovaným rozsahem naměřeným v centrální laboratoři
  • Žádný intrakraniální tumor potvrzený magnetickou rezonancí nebo počítačovou tomografií. Snímek nebo sken pořízený během 9 měsíců před screeningem lze použít jako screeningová data, pokud je k dispozici lékařské hodnocení a závěr

Kritéria vyloučení:

  • Známá nebo suspektní přecitlivělost na zkušební produkt(y) nebo související produkty.
  • Předchozí účast v tomto testu. Účast je definována jako randomizace.
  • Příjem jakéhokoli hodnoceného léčivého přípravku do 3 měsíců před screeningem nebo účastí v jiném klinickém hodnocení před randomizací
  • Jakákoli známá nebo předpokládaná klinicky významná abnormalita, která pravděpodobně ovlivní růst nebo schopnost hodnotit růst pomocí měření výšky ve stoje:
  • Turnerův syndrom (včetně mozaiky)
  • Chromozomální aneuploidie a významné genové mutace způsobující lékařské „syndromy“ malého vzrůstu, včetně, ale bez omezení na ně, Laronova syndromu, Noonanova syndromu, Prader-Williho syndromu, abnormální analýzy genu SHOX-1 nebo absence GH receptorů
  • Významné abnormality páteře včetně, ale bez omezení na ně, skoliózy, kyfózy a variant spina bifida
  • Vrozené abnormality (způsobující kosterní abnormality), včetně, ale bez omezení, Russell-Silverova syndromu nebo skeletálních dysplazií
  • Rodinná anamnéza kosterní dysplazie
  • Děti narozené malé na gestační věk (porodní hmotnost 10. percentil doporučené porodní hmotnosti specifické pro pohlaví pro gestační věk podle národních norem v Číně5

  • Děti s diagnózou diabetes mellitus nebo screeningové hodnoty z centrální laboratoře

    1. plazmatická glukóza nalačno vyšší nebo rovna 126 mg/dl (7,0 mmol/l) nebo
    2. HbA1c větší nebo rovno 6,5 %
  • Současná zánětlivá onemocnění vyžadující systémovou léčbu kortikosteroidy po dobu delší než 2 po sobě jdoucí týdny během posledních 3 měsíců před screeningem
  • Děti vyžadující léčbu inhalačními glukokortikoidy v dávce vyšší než 400 µg/den inhalačního budesonidu nebo ekvivalentů po dobu delší než 4 po sobě jdoucí týdny během posledních 12 měsíců před screeningem
  • Současné podávání jiné léčby, která může mít vliv na růst, např. ale bez omezení na methylfenidát pro léčbu poruchy pozornosti s hyperaktivitou (ADHD)
  • Diagnostika poruchy pozornosti s hyperaktivitou
  • Předchozí anamnéza nebo přítomnost malignity včetně intrakraniálních nádorů
  • Předchozí anamnéza nebo známá přítomnost aktivní hepatitidy B nebo hepatitidy C (výjimkou z tohoto vylučovacího kritéria je přítomnost protilátek v důsledku očkování proti hepatitidě B)
  • Jakékoli klinicky významné abnormální laboratorní screeningové testy podle posouzení lékařem studie
  • Jakákoli porucha, která by podle názoru lékaře studie mohla ohrozit bezpečnost účastníka nebo dodržování protokolu
  • Účastník nebo rodič/právně přijatelný zástupce pravděpodobně nevyhoví, pokud jde o chování ve studii, podle posouzení lékaře studie.
  • Děti s hypotyreózou a/nebo nedostatečností nadledvin, které nedostávají adekvátní a stabilní substituční léčbu po dobu nejméně 90 dnů před randomizací.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Somapacitan týdně
účastníci budou dostávat somapacitan jednou týdně po dobu 52 týdnů
Lék: somapacitan
Somapacitan (0,16 mg/kg/týden) bude podáván subkutánně (s.c.; pod kůži) jednou týdně perem PDS290. Somapacitan lze podávat injekčně kdykoli během dávkovacího dne jednou týdně. Dávka bude vypočítána na základě aktuální tělesné hmotnosti subjektu.
Aktivní komparátor: Norditropin® denně
Účastníci budou dostávat Norditropin® denně po dobu 52 týdnů
Lék: Norditropin®
Norditropin® (0,034 mg/kg/den) bude podáván s.c. jednou denně pomocí injekčního pera FlexPro®. Norditropin® by měl být podáván denně večer. Dávka bude vypočítána na základě aktuální tělesné hmotnosti subjektu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výšková rychlost
Časové okno: Výchozí stav (týden 0); 52. týden
Výšková rychlost (HV) byla odvozena z měření výšky provedených na začátku (týden 0) a v týdnu 52 jako: HV = (výška při návštěvě v 52. týdnu - výška na začátku)/(doba od výchozího stavu do 52 týdnů návštěvy v letech).
Výchozí stav (týden 0); 52. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve věku kostí
Časové okno: Týden 2, týden 52
Změna kostního věku je prezentována od týdne -2 do týdne 52. Tato výsledná míra byla analyzována na základě období pozorování „při léčbě“. Období pozorování léčby: Začíná od prvního podání zkušebního přípravku a až do posledního kontaktu při pokusu, návštěva 7 (52 týdnů + 5 dní) nebo 14 dní po posledním podání, podle toho, co nastane dříve.
Týden 2, týden 52
Změna skóre standardní odchylky výšky
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 52
Změna ve skóre směrodatné odchylky výšky (HSDS) je uvedena od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 52. HSDS byl odvozen s použitím čínských obecných populačních standardů. Vzorec pro výpočet HSDS je: HSDS = ((Výška / M)**L-1) / (L*S). L: Pohlaví a věkově specifická síla v Box-Coxově transformaci, M: Pohlaví a věkově specifický medián, S: Pohlaví a věkově specifický zobecněný variační koeficient. Rozsah pro HSDS byl -10 až +10. Negativní skóre indikovalo výšku pod průměrnou výškou u dítěte stejného věku a pohlaví, zatímco pozitivní skóre indikovalo výšku nad průměrnou výškou dítěte stejného věku a pohlaví. Tato výsledná míra byla analyzována na základě období pozorování „při léčbě“. Období pozorování léčby: Začíná od prvního podání zkušebního přípravku a až do posledního kontaktu při pokusu, návštěva 7 (52 týdnů + 5 dní) nebo 14 dní po posledním podání, podle toho, co nastane dříve.
Výchozí stav (týden 0), týden 52
Změna ve skóre standardní odchylky rychlosti výšky
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 52
Změna ve skóre směrodatné odchylky rychlosti ve výšce (HVSDS) je uvedena od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 52. HVSDS byl odvozen pomocí standardů Prader. HVSDS byla vypočtena pomocí vzorce: HVSDS = (výšková rychlost - průměr)/směrodatná odchylka (SD), kde rychlostní rychlost byla měřená proměnná rychlosti výšky, průměr a SD rychlosti výšky podle pohlaví a věku pro referenční populaci. Rozsah pro HVSDS byl -10 až +10. Negativní skóre indikovalo rychlost do výšky pod průměrnou rychlostí do výšky pro dítě stejného věku a pohlaví, zatímco pozitivní skóre indikovala rychlost do výšky nad průměrnou rychlost do výšky pro dítě stejného věku a pohlaví. Tato výsledná míra byla analyzována na základě období pozorování „při léčbě“. Období pozorování léčby: Začíná od prvního podání zkušebního přípravku a až do posledního kontaktu při pokusu, návštěva 7 (52 týdnů + 5 dní) nebo 14 dní po posledním podání, podle toho, co nastane dříve.
Výchozí stav (týden 0), týden 52
Změna plazmatické glukózy nalačno
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 52
Změna plazmatické glukózy nalačno je prezentována od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 52. Tato výsledná míra byla analyzována na základě období pozorování „při léčbě“. Období pozorování léčby: Začíná od prvního podání zkušebního přípravku a až do posledního kontaktu při pokusu, návštěva 7 (52 týdnů + 5 dní) nebo 14 dní po posledním podání, podle toho, co nastane dříve.
Výchozí stav (týden 0), týden 52
Změna HbA1c
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 52
Je uvedena změna glykosylovaného hemoglobinu (HbA1c) od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 52. Tato výsledná míra byla analyzována na základě období pozorování „při léčbě“. Období pozorování léčby: Začíná od prvního podání zkušebního přípravku a až do posledního kontaktu při pokusu, návštěva 7 (52 týdnů + 5 dní) nebo 14 dní po posledním podání, podle toho, co nastane dříve.
Výchozí stav (týden 0), týden 52
Změna skóre standardní odchylky IGF-I
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 52
Změna skóre směrodatné odchylky inzulínu podobného růstového faktoru-I (IGF-I) je uvedena od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 52. Rozsah pro IGF-I SDS byl od -10 do +10. Negativní skóre indikovalo IGF-I pod průměrem IGF-I pro dítě stejného věku a pohlaví, zatímco pozitivní skóre indikovalo IGF-I nad průměrem IGF-I pro dítě stejného věku a pohlaví. Tato výsledná míra byla analyzována na základě období pozorování „při léčbě“. Období pozorování léčby: Začíná od prvního podání zkušebního přípravku a až do posledního kontaktu při pokusu, návštěva 7 (52 týdnů + 5 dní) nebo 14 dní po posledním podání, podle toho, co nastane dříve.
Výchozí stav (týden 0), týden 52
Změna ve skóre standardní odchylky IGFBP-3
Časové okno: Výchozí stav (týden 0), týden 52
Změna skóre standardní odchylky inzulinu podobný růstový faktor vázající protein 3 (IGFBP-3) je uvedena od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 52. Rozsah pro IGFBP-3 SDS byl od -10 do +10. Negativní skóre indikovalo IGFBP-3 pod průměrem IGFBP-3 pro dítě stejného věku a pohlaví, zatímco pozitivní skóre ukazovalo IGFBP-3 nad průměrem IGFBP-3 pro dítě stejného věku a pohlaví. Tato výsledná míra byla analyzována na základě období pozorování „při léčbě“. Období pozorování léčby: Začíná od prvního podání zkušebního přípravku a až do posledního kontaktu při pokusu, návštěva 7 (52 týdnů + 5 dní) nebo 14 dní po posledním podání, podle toho, co nastane dříve.
Výchozí stav (týden 0), týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

17. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

18. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

21. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

6. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN8640-4468
  • U1111-1250-7530 (Jiný identifikátor: World Health Organization)
  • 2020-002974-28 (Jiný identifikátor: European Medicines Agency (EudraCT))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit