Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoeksstudie bij Chinese kinderen met een laag hormoonniveau om te groeien. De behandeling is Somapacitan eenmaal per week in vergelijking met Norditropin® eenmaal per dag.

15 december 2025 bijgewerkt door: Novo Nordisk A/S

Een proef waarin de werkzaamheid en veiligheid van een wekelijkse dosering van Somapacitan wordt vergeleken met dagelijkse Norditropin® bij Chinese kinderen met groeihormoondeficiëntie

In het onderzoek worden twee geneesmiddelen vergeleken om kinderen met een laag hormoongehalte te laten groeien: somapacitan (een nieuw geneesmiddel) eenmaal per week toegediend en Norditropin® (een geneesmiddel dat artsen al kunnen voorschrijven) eenmaal daags. Onderzoekers gaan somapacitan testen om te zien hoe goed het werkt, vergeleken met de standaardbehandeling met Norditropin®. De deelnemers krijgen eenmaal per dag Norditropin® of eenmaal per week somapacitan - welke behandeling de deelnemer krijgt, wordt door toeval bepaald. De deelnemer en de onderzoeksarts weten welke behandeling de deelnemer krijgt. De studie omvat een behandelingsperiode van 52 weken en een follow-upperiode van minimaal 30 dagen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

110

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • Wuhan, China
        • Wuhan Children Hospital-Endocrine Genetics and Metabolism
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230601
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100020
        • Capital Center for Children's Health, Capital Medical University-Endocrinology
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, China, 361003
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University-Pediatric
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510630
        • The Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University-Pediatric
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, China, 450018
        • Henan Children's Hospital
      • Zhengzhou, Henan, China, 450018
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital-Endocrine Genetics and Metabolism
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Pediatric
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410011
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
      • Changsha, Hunan, China, 410007
        • Hunan Children's Hospital
      • Changsha, Hunan, China, 410007
        • Hunan Children's Hospital-Child Health Center
      • Shaoyang, Hunan, China, 422001
        • The First Affiliated Hospital of Shaoyang University-Pediatric
    • Jiangsu
      • Nanchang, Jiangsu, China, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital-Endocrine Genetics and Metabolism
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University-Endocrine Genetics and Metabolism
      • Wuxi, Jiangsu, China, 214023
        • Wuxi Children's Hospital
      • Wuxi, Jiangsu, China, 214023
        • Wuxi Children's Hospital-Pediatric Endocrinology
    • Jiangxi
      • Jiaxing, Jiangxi, China, 314001
        • The First Hospital of Jiaxing
      • Jiaxing, Jiangxi, China, 314001
        • The First Hospital of Jiaxing-Pediatric
      • Pingxiang, Jiangxi, China, 337055
        • Pingxiang Maternal and Child Health Care Hospital
      • Pingxiang, Jiangxi, China, 337055
        • Pingxiang Maternal and Child Health Care Hospital-Child Health Care
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First Bethune Hospital of Jilin University-Pediatric
    • Julin
      • Changchun, Julin, China
        • The First Bethune hospital of Jilin University-Endocrinology
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250098
        • Shandong Provincial Hospital-Pediatric
      • Linyi, Shandong, China, 276016
        • Women & Children's Health Care Hospital of Linyi-Endocrine Genetics and Metabolism
      • Qingdao, Shandong, China, 266043
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Qingdao, Shandong, China, 266034
        • Qingdao Women and Children's Hospital-Pediatric Endocrinology&Metabolism
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200062
        • Shanghai Children's Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610000
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de deelnemer en toestemming van het kind, zoals geschikt voor de leeftijd, moet worden verkregen vóór alle onderzoeksgerelateerde activiteiten
  • De ouder of wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van het kind moet het formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekenen en dateren (volgens lokale vereisten)
  • Het kind moet het instemmingsformulier voor kinderen ondertekenen en dateren of mondelinge instemming geven (indien vereist volgens lokale vereisten)
  • Prepuberale kinderen: a) Jongens: leeftijd meer dan of gelijk aan 2 jaar en 26 weken en minder dan of gelijk aan 11,0 jaar op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  • Testisvolume minder dan 4 ml. b) Meisjes: Leeftijd ouder dan of gelijk aan 2 jaar en 26 weken en jonger dan of gelijk aan 10,0 jaar op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming. Tanner stadium 1 voor borstontwikkeling (geen voelbaar glandulair borstweefsel)
  • Bevestigde diagnose van groeihormoondeficiëntie bepaald door twee verschillende groeihormoonstimulatietesten uitgevoerd binnen 12 maanden voorafgaand aan randomisatie, gedefinieerd als een piekgroeihormoonspiegel van minder dan of gelijk aan 10,0 ng/ml met behulp van de WHO International Somatropin 98/574-standaard
  • Als er slechts één groeihormoonstimulatietest beschikbaar is vóór de screening, moet de groeihormoondeficiëntie worden bevestigd door een tweede en andere groeihormoonstimulatietest.
  • Voor kinderen met minstens 2 extra hypofysehormoondeficiënties (anders dan groeihormoondeficiëntie) is slechts één groeihormoonstimulatietest nodig
  • Verminderde lengte gedefinieerd als ten minste 2,0 standaarddeviaties onder de gemiddelde lengte voor chronologische leeftijd en geslacht volgens Chinese algemene bevolkingsnormen bij screening
  • Verminderde groeisnelheid gedefinieerd als op jaarbasis berekende groeisnelheid bij screening minder dan 7 cm/jaar voor proefpersonen tussen 2,5 en 3 jaar oud en minder dan 5 cm/jaar voor proefpersonen vanaf 3 jaar en ouder, berekend over een tijdspanne van minimaal 3 maanden en maximaal 18 maanden voorafgaand aan screening volgens Chinese richtlijn en consensus onder deskundigen over kinderen met een kleine gestalte en GH-therapie
  • Geen eerdere blootstelling aan groeihormoontherapie of IGF-I-behandeling
  • Botleeftijd lager dan chronologische leeftijd bij screening
  • Body Mass Index meer dan 5e en minder dan 95e percentiel, Body Mass Index-voor-leeftijd groeigrafieken volgens Chinese algemene bevolkingsnormen.
  • IGF-I < -1,0 SDS bij screening, vergeleken met voor leeftijd en geslacht genormaliseerd bereik gemeten in het centrale laboratorium
  • Geen intracraniale tumor bevestigd door magnetische resonantiebeeldvorming of computertomografiescan. Een beeld of scan gemaakt binnen 9 maanden voorafgaand aan de screening kan worden gebruikt als screeningsgegevens als de medische beoordeling en conclusie beschikbaar is

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende of vermoede overgevoeligheid voor proefproduct(en) of aanverwante producten.
  • Eerdere deelname aan deze proef. Deelname wordt gedefinieerd als randomisatie.
  • Ontvangst van een geneesmiddel voor onderzoek binnen 3 maanden vóór screening of deelname aan een andere klinische studie vóór randomisatie
  • Elke bekende of vermoedelijke klinisch significante afwijking die waarschijnlijk de groei beïnvloedt of het vermogen om de groei te evalueren met metingen van de stahoogte:
  • Syndroom van Turner (inclusief mozaïcisme)
  • Chromosomale aneuploïdie en significante genmutaties die medische "syndromen" met kleine gestalte veroorzaken, inclusief maar niet beperkt tot Laron-syndroom, Noonan-syndroom, Prader-Willi-syndroom, abnormale SHOX-1-genanalyse of afwezigheid van GH-receptoren
  • Aanzienlijke afwijkingen van de wervelkolom, inclusief maar niet beperkt tot varianten van scoliose, kyfose en spina bifida
  • Aangeboren afwijkingen (die skeletafwijkingen veroorzaken), inclusief maar niet beperkt tot het Russell-Silver-syndroom of skeletdysplasieën
  • Familiegeschiedenis van skeletdysplasie
  • Kinderen die klein zijn geboren voor de zwangerschapsduur (geboortegewicht 10e percentiel van het aanbevolen geslachtsspecifieke geboortegewicht voor de zwangerschapsduur volgens nationale normen in China5

  • Kinderen gediagnosticeerd met diabetes mellitus of screeningwaarden van het centrale laboratorium van

    1. nuchtere plasmaglucose hoger dan of gelijk aan 126 mg/dl (7,0 mmol/L) of
    2. HbA1c hoger dan of gelijk aan 6,5%
  • Huidige ontstekingsziekten waarvoor systemische behandeling met corticosteroïden nodig was gedurende meer dan 2 opeenvolgende weken in de laatste 3 maanden voorafgaand aan de screening
  • Kinderen die gedurende meer dan 4 opeenvolgende weken in de laatste 12 maanden voorafgaand aan de screening een behandeling met geïnhaleerde glucocorticoïden nodig hebben met een dosis hoger dan 400 µg/dag geïnhaleerde budesonide of equivalenten
  • Gelijktijdige toediening van andere behandelingen die een effect kunnen hebben op de groei, b.v. maar niet beperkt tot methylfenidaat voor de behandeling van aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit (ADHD)
  • Diagnose van aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit
  • Voorgeschiedenis of aanwezigheid van maligniteit inclusief intracraniale tumoren
  • Voorgeschiedenis of bekende aanwezigheid van actieve hepatitis B of hepatitis C (uitzondering op dit uitsluitingscriterium is de aanwezigheid van antilichamen als gevolg van vaccinatie tegen hepatitis B)
  • Alle klinisch significante abnormale laboratoriumscreeningstests, zoals beoordeeld door de onderzoeksarts
  • Elke stoornis die, naar de mening van de onderzoeksarts, de veiligheid van de Deelnemer of de naleving van het protocol in gevaar kan brengen
  • De deelnemer of de ouder/wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger is waarschijnlijk niet-compliant met betrekking tot het gedrag van de studie, zoals beoordeeld door de onderzoeksarts
  • Kinderen met hypothyreoïdie en/of bijnierinsufficiëntie die gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan randomisatie geen adequate en stabiele substitutietherapie hebben ondergaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Somapacitaans wekelijks
deelnemers krijgen gedurende 52 weken eenmaal per week somapacitan
Geneesmiddel: somapacitaans
Somapacitan (0,16 mg/kg/week) zal eenmaal per week subcutaan (s.c.; onderhuids) worden toegediend met een PDS290 pen-injector. Somapacitan kan op elk moment van de wekelijkse doseringsdag worden geïnjecteerd. De dosis wordt berekend op basis van het huidige lichaamsgewicht van de proefpersoon.
Actieve vergelijker: Norditropin® dagelijks
Deelnemers krijgen Norditropin® dagelijks gedurende 52 weken
Geneesmiddel: Norditropin®
Norditropin® (0,034 mg/kg/dag) zal s.c. eenmaal daags door FlexPro® pen-injector. Norditropin® moet dagelijks 's avonds worden geïnjecteerd. De dosis wordt berekend op basis van het huidige lichaamsgewicht van de proefpersoon.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoogte snelheid
Tijdsspanne: Basislijn (week 0); Week 52
De lengtesnelheid (HV) werd afgeleid van metingen van de lengte bij baseline (week 0) en bij het bezoek in week 52 als: HV = (lengte bij bezoek na 52 weken - lengte bij baseline)/(tijd vanaf baseline tot bezoek na 52 weken in jaren).
Basislijn (week 0); Week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in botleeftijd
Tijdsspanne: Week -2, week 52
De verandering in de botleeftijd wordt weergegeven van week -2 tot week 52. Deze uitkomstmaat werd geanalyseerd op basis van de observatieperiode 'on treatment'. Observatieperiode tijdens de behandeling: Deze begint vanaf de eerste toediening van het proefproduct en tot het laatste proefcontact, bezoek 7 (52 weken+5 dagen) of 14 dagen na de laatste toediening, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Week -2, week 52
Verandering in de score voor de standaarddeviatie van de lengte
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), week 52
De verandering in de lengtestandaardafwijkingsscore (HSDS) wordt weergegeven vanaf de uitgangswaarde (week 0) tot week 52. HSDS werd afgeleid met behulp van Chinese standaarden voor de algemene bevolking. De formule om HSDS te berekenen is: HSDS = ((Hoogte / M)**L-1) / (L*S). L: De geslachts- en leeftijdsspecifieke kracht in de Box-Cox-transformatie, M: De geslachts- en leeftijdsspecifieke mediaan, S: De geslachts- en leeftijdsspecifieke gegeneraliseerde variatiecoëfficiënt. Het bereik voor HSDS was -10 tot +10. Negatieve scores duidden op een lengte onder de gemiddelde lengte voor een kind met dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht, terwijl positieve scores een lengte aangaven boven de gemiddelde lengte voor een kind met dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Deze uitkomstmaat werd geanalyseerd op basis van de observatieperiode 'on treatment'. Observatieperiode tijdens de behandeling: Deze begint vanaf de eerste toediening van het proefproduct en tot het laatste proefcontact, bezoek 7 (52 weken+5 dagen) of 14 dagen na de laatste toediening, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Basislijn (week 0), week 52
Verandering in de standaardafwijkingsscore van de hoogtesnelheid
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), week 52
De verandering in de lengtesnelheidsstandaardafwijkingsscore (HVSDS) wordt weergegeven vanaf de uitgangswaarde (week 0) tot week 52. HVSDS is afgeleid met behulp van Prader-standaarden. HVSDS werd berekend met behulp van de formule: HVSDS = (hoogtesnelheid - gemiddelde)/standaarddeviatie (SD), waarbij de lengtesnelheid de gemeten hoogtesnelheidsvariabele was, het gemiddelde en de SD van de lengtesnelheid per geslacht en leeftijd voor de referentiepopulatie. Het bereik voor HVSDS was -10 tot +10. Negatieve scores duidden op een lengtesnelheid die lager was dan de gemiddelde lengtesnelheid voor een kind met dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht, terwijl positieve scores een lengtesnelheid aangaven die boven de gemiddelde lengtesnelheid lag voor een kind met dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Deze uitkomstmaat werd geanalyseerd op basis van de observatieperiode 'on treatment'. Observatieperiode tijdens de behandeling: Deze begint vanaf de eerste toediening van het proefproduct en tot het laatste proefcontact, bezoek 7 (52 weken+5 dagen) of 14 dagen na de laatste toediening, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Basislijn (week 0), week 52
Verandering in nuchtere plasmaglucose
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), week 52
De verandering in nuchtere plasmaglucose wordt weergegeven vanaf de uitgangswaarde (week 0) tot week 52. Deze uitkomstmaat werd geanalyseerd op basis van de observatieperiode 'on treatment'. Observatieperiode tijdens de behandeling: Deze begint vanaf de eerste toediening van het proefproduct en tot het laatste proefcontact, bezoek 7 (52 weken+5 dagen) of 14 dagen na de laatste toediening, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Basislijn (week 0), week 52
Verandering in HbA1c
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), week 52
De verandering in geglycosyleerde hemoglobine (HbA1c) wordt weergegeven vanaf de uitgangssituatie (week 0) tot en met week 52. Deze uitkomstmaat werd geanalyseerd op basis van de observatieperiode 'on treatment'. Observatieperiode tijdens de behandeling: Deze begint vanaf de eerste toediening van het proefproduct en tot het laatste proefcontact, bezoek 7 (52 weken+5 dagen) of 14 dagen na de laatste toediening, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Basislijn (week 0), week 52
Verandering in de IGF-I standaarddeviatiescore
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), week 52
De verandering in de standaarddeviatiescore voor insulineachtige groeifactor I (IGF-I) wordt weergegeven vanaf de uitgangswaarde (week 0) tot week 52. Het bereik voor IGF-I SDS was van -10 tot +10. Negatieve scores duidden op een IGF-I onder de gemiddelde IGF-I voor een kind met dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht, terwijl positieve scores een IGF-I aangaven boven de gemiddelde IGF-I voor een kind met dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Deze uitkomstmaat werd geanalyseerd op basis van de observatieperiode 'on treatment'. Observatieperiode tijdens de behandeling: Deze begint vanaf de eerste toediening van het proefproduct en tot het laatste proefcontact, bezoek 7 (52 weken+5 dagen) of 14 dagen na de laatste toediening, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Basislijn (week 0), week 52
Verandering in IGFBP-3 standaarddeviatiescore
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), week 52
De verandering in de standaarddeviatiescore voor insuline-achtige groeifactorbindend eiwit 3 (IGFBP-3) wordt weergegeven vanaf de uitgangswaarde (week 0) tot week 52. Het bereik voor IGFBP-3 SDS was van -10 tot +10. Negatieve scores duidden op een IGFBP-3 onder de gemiddelde IGFBP-3 voor een kind met dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht, terwijl positieve scores een IGFBP-3 aangaven boven de gemiddelde IGFBP-3 voor een kind met dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Deze uitkomstmaat werd geanalyseerd op basis van de observatieperiode 'on treatment'. Observatieperiode tijdens de behandeling: Deze begint vanaf de eerste toediening van het proefproduct en tot het laatste proefcontact, bezoek 7 (52 weken+5 dagen) of 14 dagen na de laatste toediening, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Basislijn (week 0), week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 juli 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

6 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NN8640-4468
  • U1111-1250-7530 (Andere identificatie: World Health Organization)
  • 2020-002974-28 (Andere identificatie: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Volgens de openbaarmakingstoezegging van Novo Nordisk op novonordisk-trials.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren