Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di ricerca sui bambini cinesi con un basso livello di ormone da crescere. Il trattamento è Somapacitan una volta alla settimana rispetto a Norditropin® una volta al giorno.

15 dicembre 2025 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio che confronta l'efficacia e la sicurezza del dosaggio una volta alla settimana di Somapacitan con Norditropin® giornaliero nei bambini cinesi con deficit dell'ormone della crescita

Lo studio mette a confronto due medicinali per la crescita dei bambini con un basso livello di ormoni: somapacitan (un nuovo medicinale) somministrato una volta alla settimana e Norditropin® (un medicinale che i medici possono già prescrivere) somministrato una volta al giorno. I ricercatori testeranno il somapacitan per vedere come funziona, rispetto al trattamento standard con Norditropin®. I partecipanti riceveranno Norditropin® una volta al giorno o somapacitan una volta alla settimana - quale trattamento riceve il partecipante viene deciso per caso. Il partecipante e il medico dello studio sapranno quale trattamento riceve il partecipante. Lo studio include un periodo di trattamento di 52 settimane e un periodo di follow-up minimo di 30 giorni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

110

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Wuhan, Cina
        • Wuhan Children Hospital-Endocrine Genetics and Metabolism
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Cina, 230601
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100020
        • Capital Center for Children's Health, Capital Medical University-Endocrinology
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Cina, 361003
        • The First Affiliated Hospital of Xiamen University-Pediatric
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510080
        • The First Affiliated Hospital, Sun Yat-sen University
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510630
        • The Third Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University-Pediatric
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450018
        • Henan Children's Hospital
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450018
        • Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital-Endocrine Genetics and Metabolism
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College of HUST-Pediatric
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410011
        • The Second Xiangya Hospital of Central South University
      • Changsha, Hunan, Cina, 410007
        • Hunan Children's Hospital
      • Changsha, Hunan, Cina, 410007
        • Hunan Children's Hospital-Child Health Center
      • Shaoyang, Hunan, Cina, 422001
        • The First Affiliated Hospital of Shaoyang University-Pediatric
    • Jiangsu
      • Nanchang, Jiangsu, Cina, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital-Endocrine Genetics and Metabolism
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University-Endocrine Genetics and Metabolism
      • Wuxi, Jiangsu, Cina, 214023
        • Wuxi Children's Hospital
      • Wuxi, Jiangsu, Cina, 214023
        • Wuxi Children's Hospital-Pediatric Endocrinology
    • Jiangxi
      • Jiaxing, Jiangxi, Cina, 314001
        • The First Hospital of Jiaxing
      • Jiaxing, Jiangxi, Cina, 314001
        • The First Hospital of Jiaxing-Pediatric
      • Pingxiang, Jiangxi, Cina, 337055
        • Pingxiang Maternal and Child Health Care Hospital
      • Pingxiang, Jiangxi, Cina, 337055
        • Pingxiang Maternal and Child Health Care Hospital-Child Health Care
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • The First Bethune Hospital of Jilin University-Pediatric
    • Julin
      • Changchun, Julin, Cina
        • The First Bethune hospital of Jilin University-Endocrinology
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina, 250098
        • Shandong Provincial Hospital-Pediatric
      • Linyi, Shandong, Cina, 276016
        • Women & Children's Health Care Hospital of Linyi-Endocrine Genetics and Metabolism
      • Qingdao, Shandong, Cina, 266043
        • Qingdao Women and Children's Hospital
      • Qingdao, Shandong, Cina, 266034
        • Qingdao Women and Children's Hospital-Pediatric Endocrinology&Metabolism
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 200062
        • Shanghai Children's Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610000
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310052
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il consenso informato del genitore o del rappresentante legalmente riconosciuto del partecipante e il consenso del bambino, in base all'età, devono essere ottenuti prima di qualsiasi attività correlata alla sperimentazione
  • Il genitore o il rappresentante legalmente riconosciuto del bambino deve firmare e datare il modulo di consenso informato (secondo i requisiti locali)
  • Il bambino deve firmare e datare il modulo di assenso del bambino o fornire il consenso orale (se richiesto in base ai requisiti locali)
  • Bambini in età prepuberale: a) Ragazzi: età superiore o uguale a 2 anni e 26 settimane e inferiore o uguale a 11,0 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Volume del testicolo inferiore a 4 ml. b) Ragazze: Età maggiore o uguale a 2 anni e 26 settimane e minore o uguale a 10,0 anni al momento della firma del consenso informato. Tanner stadio 1 per lo sviluppo del seno (nessun tessuto mammario ghiandolare palpabile)
  • Diagnosi confermata di deficit dell'ormone della crescita determinato da due diversi test di stimolazione dell'ormone della crescita eseguiti entro 12 mesi prima della randomizzazione, definito come un livello di picco dell'ormone della crescita inferiore o uguale a 10,0 ng/ml utilizzando lo standard OMS International Somatropin 98/574
  • Se è disponibile un solo test di stimolazione dell'ormone della crescita prima dello screening, è necessario eseguire la conferma del deficit dell'ormone della crescita mediante un secondo e un altro test di stimolazione dell'ormone della crescita
  • Per i bambini con almeno 2 ulteriori deficit dell'ormone ipofisario (diversi dal deficit dell'ormone della crescita) è necessario un solo test di stimolazione dell'ormone della crescita
  • Altezza compromessa definita come almeno 2,0 deviazioni standard al di sotto dell'altezza media per età cronologica e sesso secondo gli standard della popolazione generale cinese allo screening
  • Velocità dell'altezza compromessa definita come velocità dell'altezza annualizzata allo screening inferiore a 7 cm/anno per soggetti di età compresa tra 2,5 e 3 anni e inferiore a 5 cm/anno per soggetti di età pari o superiore a 3 anni calcolata su un arco di tempo compreso tra un minimo di 3 mesi e un massimo di 18 mesi prima dello screening secondo le linee guida cinesi e il consenso degli esperti sui bambini con bassa statura e terapia con GH
  • Nessuna precedente esposizione alla terapia con ormone della crescita o al trattamento con IGF-I
  • Età ossea inferiore all'età cronologica allo screening
  • Indice di massa corporea superiore al 5° e inferiore al 95° percentile, grafici di crescita dell'indice di massa corporea per età secondo gli standard della popolazione generale cinese.
  • IGF-I < -1,0 SDS allo screening, rispetto all'intervallo normalizzato per età e sesso misurato presso il laboratorio centrale
  • Nessun tumore intracranico confermato da risonanza magnetica o tomografia computerizzata. Un'immagine o una scansione acquisita entro 9 mesi prima dello screening può essere utilizzata come dati di screening se la valutazione medica e la conclusione sono disponibili

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota o sospetta al/i prodotto/i in prova o prodotti correlati.
  • Precedente partecipazione a questo processo. La partecipazione è definita come randomizzazione.
  • Ricezione di qualsiasi medicinale sperimentale entro 3 mesi prima dello screening o partecipazione a un altro studio clinico prima della randomizzazione
  • Qualsiasi anomalia clinicamente significativa nota o sospetta che possa influenzare la crescita o la capacità di valutare la crescita con misurazioni dell'altezza in piedi:
  • Sindrome di Turner (compresi i mosaicismi)
  • Aneuploidia cromosomica e mutazioni genetiche significative che causano "sindromi" mediche con bassa statura, incluse ma non limitate a sindrome di Laron, sindrome di Noonan, sindrome di Prader-Willi, analisi del gene SHOX-1 anormale o assenza di recettori GH
  • Anomalie spinali significative incluse ma non limitate a varianti di scoliosi, cifosi e spina bifida
  • Anomalie congenite (che causano anomalie scheletriche), incluse ma non limitate alla sindrome di Russell-Silver o displasie scheletriche
  • Storia familiare di displasia scheletrica
  • Bambini nati piccoli per l'età gestazionale (peso alla nascita 10° percentile del peso alla nascita specifico per genere raccomandato per l'età gestazionale secondo gli standard nazionali in Cina5

  • Bambini con diagnosi di diabete mellito o valori di screening dal laboratorio centrale di

    1. glicemia a digiuno superiore o uguale a 126 mg/dl (7,0 mmol/L) o
    2. HbA1c maggiore o uguale al 6,5%
  • Attuali malattie infiammatorie che richiedono un trattamento sistemico con corticosteroidi per più di 2 settimane consecutive negli ultimi 3 mesi prima dello screening
  • Bambini che necessitano di terapia con glucocorticoidi per via inalatoria a una dose superiore a 400 µg/giorno di budesonide per via inalatoria o equivalenti per più di 4 settimane consecutive negli ultimi 12 mesi prima dello screening
  • Somministrazione concomitante di altri trattamenti che possono avere un effetto sulla crescita, ad es. ma non limitato al metilfenidato per il trattamento del disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD)
  • Diagnosi del disturbo da deficit di attenzione e iperattività
  • Precedenti anamnesi o presenza di tumori maligni inclusi tumori intracranici
  • Storia precedente o presenza nota di epatite B attiva o epatite C (l'eccezione a questo criterio di esclusione è la presenza di anticorpi dovuti alla vaccinazione contro l'epatite B)
  • Eventuali test di screening di laboratorio anomali clinicamente significativi, secondo il giudizio del medico dello studio
  • Qualsiasi disturbo che, a giudizio del medico dello studio, potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del Partecipante o il rispetto del protocollo
  • È probabile che il partecipante o il genitore/rappresentante legalmente riconosciuto non rispetti la condotta dello studio, a giudizio del medico dello studio
  • Bambini con ipotiroidismo e/o insufficienza surrenalica non in terapia sostitutiva adeguata e stabile per almeno 90 giorni prima della randomizzazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Settimanale somapacitano
i partecipanti riceveranno somapacitan una volta alla settimana per 52 settimane
Droga: somapacitan
Il somapacitan (0,16 mg/kg/settimana) verrà somministrato per via sottocutanea (s.c.; sotto la pelle) una volta alla settimana mediante l'iniettore a penna PDS290. Somapacitan può essere iniettato in qualsiasi momento durante il giorno di somministrazione settimanale. La dose sarà calcolata in base al peso corporeo attuale del soggetto.
Comparatore attivo: Norditropin® al giorno
I partecipanti riceveranno Norditropin® ogni giorno per 52 settimane
Droga: Norditropin®
Norditropin® (0,034 mg/kg/giorno) verrà somministrato s.c. una volta al giorno con l'iniettore a penna FlexPro®. Norditropin® deve essere iniettato quotidianamente alla sera. La dose sarà calcolata in base al peso corporeo attuale del soggetto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità in altezza
Lasso di tempo: Linea di base (settimana 0); Settimana 52
La velocità dell'altezza (HV) è stata derivata dalle misurazioni dell'altezza effettuate al basale (settimana 0) e alla visita della settimana 52 come: HV = (altezza alla visita a 52 settimane - altezza al basale)/(tempo dal basale alla visita a 52 settimane in anni).
Linea di base (settimana 0); Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nell'età ossea
Lasso di tempo: Settimana -2, settimana 52
La variazione dell'età ossea viene presentata dalla settimana -2 alla settimana 52. Questa misura di risultato è stata analizzata sulla base del periodo di osservazione "in trattamento". Periodo di osservazione del trattamento: inizia dalla prima somministrazione del prodotto in prova e fino all'ultimo contatto per lo studio, visita 7 (52 settimane+5 giorni) o 14 giorni dopo l'ultima somministrazione, a seconda di quale evento si verifica per primo.
Settimana -2, settimana 52
Variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), settimana 52
La variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza (HSDS) viene presentata dal basale (settimana 0) alla settimana 52. L'HSDS è stato derivato utilizzando gli standard cinesi della popolazione generale. La formula per calcolare l'HSDS è: HSDS = ((Altezza / M)**L-1) / (L*S). L: il potere specifico per sesso ed età nella trasformazione Box-Cox, M: la mediana specifica per sesso ed età, S: il coefficiente di variazione generalizzato specifico per sesso ed età. L'intervallo per HSDS era compreso tra -10 e +10. I punteggi negativi indicavano un’altezza inferiore all’altezza media per un bambino della stessa età e sesso, mentre i punteggi positivi indicavano un’altezza superiore all’altezza media per un bambino con la stessa età e sesso. Questa misura di risultato è stata analizzata sulla base del periodo di osservazione "in trattamento". Periodo di osservazione del trattamento: inizia dalla prima somministrazione del prodotto in prova e fino all'ultimo contatto per lo studio, visita 7 (52 settimane+5 giorni) o 14 giorni dopo l'ultima somministrazione, a seconda di quale evento si verifica per primo.
Basale (settimana 0), settimana 52
Variazione del punteggio di deviazione standard della velocità di altezza
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), settimana 52
La variazione del punteggio di deviazione standard della velocità di altezza (HVSDS) è presentata dal basale (settimana 0) alla settimana 52. L'HVSDS è stato derivato utilizzando gli standard Prader. L'HVSDS è stato calcolato utilizzando la formula: HVSDS = (velocità dell'altezza - media)/deviazione standard (SD), dove la velocità dell'altezza era la variabile della velocità dell'altezza misurata, media e SD della velocità dell'altezza per sesso ed età per la popolazione di riferimento. L'intervallo per HVSDS era compreso tra -10 e +10. I punteggi negativi indicavano una velocità di altezza inferiore alla velocità di altezza media per un bambino con la stessa età e sesso, mentre i punteggi positivi indicavano una velocità di altezza superiore alla velocità di altezza media per un bambino con la stessa età e sesso. Questa misura di risultato è stata analizzata sulla base del periodo di osservazione "in trattamento". Periodo di osservazione del trattamento: inizia dalla prima somministrazione del prodotto in prova e fino all'ultimo contatto per lo studio, visita 7 (52 settimane+5 giorni) o 14 giorni dopo l'ultima somministrazione, a seconda di quale evento si verifica per primo.
Basale (settimana 0), settimana 52
Variazione della glicemia a digiuno
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), settimana 52
La variazione della glicemia a digiuno viene presentata dal basale (settimana 0) alla settimana 52. Questa misura di risultato è stata analizzata sulla base del periodo di osservazione "in trattamento". Periodo di osservazione del trattamento: inizia dalla prima somministrazione del prodotto in prova e fino all'ultimo contatto per lo studio, visita 7 (52 settimane+5 giorni) o 14 giorni dopo l'ultima somministrazione, a seconda di quale evento si verifica per primo.
Basale (settimana 0), settimana 52
Variazione dell'HbA1c
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), settimana 52
Viene presentata la variazione dell'emoglobina glicosilata (HbA1c) dal basale (settimana 0) alla settimana 52. Questa misura di risultato è stata analizzata sulla base del periodo di osservazione "in trattamento". Periodo di osservazione del trattamento: inizia dalla prima somministrazione del prodotto in prova e fino all'ultimo contatto per lo studio, visita 7 (52 settimane+5 giorni) o 14 giorni dopo l'ultima somministrazione, a seconda di quale evento si verifica per primo.
Basale (settimana 0), settimana 52
Variazione del punteggio di deviazione standard IGF-I
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), settimana 52
La variazione del punteggio della deviazione standard del fattore di crescita insulino-simile I (IGF-I) è presentata dal basale (settimana 0) alla settimana 52. L'intervallo per la SDS IGF-I era compreso tra -10 e +10. I punteggi negativi indicavano un IGF-I inferiore alla media dell’IGF-I per un bambino della stessa età e dello stesso sesso, mentre i punteggi positivi indicavano un IGF-I superiore alla media dell’IGF-I per un bambino della stessa età e dello stesso sesso. Questa misura di risultato è stata analizzata sulla base del periodo di osservazione "in trattamento". Periodo di osservazione del trattamento: inizia dalla prima somministrazione del prodotto in prova e fino all'ultimo contatto per lo studio, visita 7 (52 settimane+5 giorni) o 14 giorni dopo l'ultima somministrazione, a seconda di quale evento si verifica per primo.
Basale (settimana 0), settimana 52
Variazione del punteggio di deviazione standard IGFBP-3
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), settimana 52
La variazione del punteggio di deviazione standard della proteina legante il fattore di crescita insulino-simile 3 (IGFBP-3) è presentata dal basale (settimana 0) alla settimana 52. L'intervallo per l'SDS IGFBP-3 era compreso tra -10 e +10. I punteggi negativi indicavano un IGFBP-3 inferiore alla media dell’IGFBP-3 per un bambino della stessa età e dello stesso sesso, mentre i punteggi positivi indicavano un IGFBP-3 superiore alla media dell’IGFBP-3 per un bambino della stessa età e dello stesso sesso. Questa misura di risultato è stata analizzata sulla base del periodo di osservazione "in trattamento". Periodo di osservazione del trattamento: inizia dalla prima somministrazione del prodotto in prova e fino all'ultimo contatto per lo studio, visita 7 (52 settimane+5 giorni) o 14 giorni dopo l'ultima somministrazione, a seconda di quale evento si verifica per primo.
Basale (settimana 0), settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Transparency (dept. 1452), Novo Nordisk A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

17 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

18 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

21 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

6 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN8640-4468
  • U1111-1250-7530 (Altro identificatore: World Health Organization)
  • 2020-002974-28 (Altro identificatore: European Medicines Agency (EudraCT))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi