中国儿童荷尔蒙水平低下的生长发育研究。与每天一次的 Norditropin® 相比，Somapacitan 每周一次。
2024年4月25日 更新者：Novo Nordisk A/S
比较每周服用一次 Somapacitan 与每日服用 Norditropin® 治疗中国生长激素缺乏症儿童的疗效和安全性的试验
该研究比较了两种用于生长激素水平低的儿童的药物：每周一次的 somapacitan（一种新药）和每天一次的 Norditropin®（一种医生已经可以开的药）。
研究人员将测试 somapacitan 以了解其与使用 Norditropin® 的标准治疗相比效果如何。
参与者将每天接受一次 Norditropin® 或每周接受一次 somapacitan - 参与者接受哪种治疗由机会决定。
参与者和研究医生将知道参与者接受的治疗。
该研究包括 52 周的治疗期和至少 30 天的随访期。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
110
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Novo Nordisk
- 电话号码：(+1) 866-867-7178
- 邮箱：clinicaltrials@novonordisk.com
学习地点
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Anhui
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Hefei、Anhui、中国、230601
- The Second Hospital of Anhui Medical University
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100045
- Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
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Beijing、Beijing、中国、100020
- Capital Institute of Paediatrics
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Guangdong
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Guangzhou、Guangdong、中国、510080
- The First Affiliated Hospital , Sun Yat-sen University
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Henan
-
Zhengzhou、Henan、中国、450018
- Henan Children's Hospital Zhengzhou Children's Hospital
-
Zhengzhou、Henan、中国、450018
- Henan Children's Hospital
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Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital，Tongji Medical College of Huazhong University of Science &Technology
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410011
- The Second Xiangya Hospital of Central South University
-
Changsha、Hunan、中国、410007
- Hunan Children's Hospital
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Shaoyang、Hunan、中国、422001
- The First Affiliated Hospital of Shaoyang University
-
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Jiangsu
-
Suzhou、Jiangsu、中国、215025
- Children's Hospital of Soochow University
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Wuxi、Jiangsu、中国、214023
- Wuxi Children's Hospital
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Jiangxi
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Jiaxing、Jiangxi、中国、314001
- The First hospital of Jiaxing
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Nanchang、Jiangxi、中国、330006
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
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Pingxiang、Jiangxi、中国、337055
- Pingxiang Maternal and Child Health Care Hospital
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-
Jilin
-
Changchun、Jilin、中国、130021
- The First Hospital of Jilin University
-
-
Shandong
-
Jinan、Shandong、中国、250098
- Shandong Provincial Hospital
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Qingdao、Shandong、中国、266034
- Qingdao Women and Children's Hospital
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Qingdao、Shandong、中国、266043
- Qingdao Women and Children's Hospital
-
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Sichuan
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Chengdu、Sichuan、中国、610000
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
-
Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310052
- The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在进行任何与试验相关的活动之前，必须征得父母或参与者的合法代表的知情同意以及儿童同意（视年龄而定）
- 孩子的父母或法律上可接受的代表必须在知情同意书上签名并注明日期（根据当地要求）
- 孩子必须在孩子同意书上签名并注明日期或提供口头同意（如果当地要求有要求）
- 青春期前儿童： a) 男孩：签署知情同意书时年龄大于或等于 2 岁 26 周且小于或等于 11.0 岁。
- 睾丸体积小于 4 毫升。 b) 女孩：签署知情同意书时年龄大于或等于 2 岁零 26 周且小于或等于 10.0 岁。 Tanner 乳房发育第 1 阶段（无可触及的腺体乳房组织）
- 通过在随机分组前 12 个月内进行的两种不同的生长激素刺激试验确定的生长激素缺乏症的确诊诊断，使用 WHO 国际生长激素 98/574 标准定义为生长激素峰值水平小于或等于 10.0 ng/ml
- 如果筛选前只有一种生长激素刺激试验可用，则必须通过第二种不同的生长激素刺激试验确认生长激素缺乏
- 对于至少有 2 种额外垂体激素缺乏症（生长激素缺乏症除外）的儿童，只需进行一次生长激素刺激试验
- 根据筛选时的中国一般人口标准，身高受损定义为低于实际年龄和性别的平均身高至少 2.0 个标准偏差
- 身高增长速度受损定义为筛选时 2.5 至 3 岁受试者的年化身高增长速度低于 7 厘米/年，3 岁及以上受试者的年化身高增长速度低于 5 厘米/年，计算时间跨度至少为 3 个月至最长 18 个月根据中国矮身高儿童指南和专家共识筛查前进行GH治疗
- 之前没有接受过生长激素治疗或 IGF-I 治疗
- 筛查时骨龄小于实足年龄
- Body Mass Index 大于5th 小于95th 百分位数，按中国一般人口标准的年龄增长体重指数图表。
- 筛选时 IGF-I < -1.0 SDS，与中心实验室测量的年龄和性别标准化范围相比
- 经磁共振成像或计算机断层扫描证实无颅内肿瘤。 如果医学评估和结论可用，则筛选前 9 个月内拍摄的图像或扫描可用作筛选数据
排除标准：
- 已知或怀疑对试验产品或相关产品过敏。
- 以前参加过这个试验。 参与被定义为随机化。
- 在筛选前 3 个月内收到任何研究性医药产品或在随机化前参与另一项临床试验
- 可能影响生长或通过站立高度测量评估生长的能力的任何已知或怀疑的临床显着异常：
- 特纳综合症（包括嵌合体）
- 染色体非整倍体和重大基因突变导致身材矮小的医学“综合症”，包括但不限于 Laron 综合症、Noonan 综合症、Prader-Willi 综合症、SHOX-1 基因分析异常或 GH 受体缺失
- 明显的脊柱异常，包括但不限于脊柱侧凸、脊柱后凸和脊柱裂变体
- 先天性异常（导致骨骼异常），包括但不限于罗素-银综合征或骨骼发育不良
- 骨骼发育不良家族史
- 小于胎龄儿（出生体重为中国国家标准推荐的不同性别出生体重的第10个百分位数5
被诊断患有糖尿病的儿童或来自中央实验室的筛查值
- 空腹血糖大于或等于 126 mg/dl (7.0 mmol/L) 或
- HbA1c 大于等于 6.5%
- 在筛选前的最后 3 个月内需要全身性皮质类固醇治疗连续 2 周以上的当前炎症性疾病
- 在筛选前的最后 12 个月内，需要吸入型糖皮质激素治疗且剂量大于 400 µg/天的吸入型布地奈德或等效物连续 4 周以上的儿童
- 同时服用可能影响生长的其他治疗，例如但不限于哌醋甲酯用于治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD）
- 注意力缺陷多动障碍的诊断
- 既往病史或存在恶性肿瘤，包括颅内肿瘤
- 既往史或已知存在活动性乙型肝炎或丙型肝炎（此排除标准的例外是由于接种乙型肝炎疫苗而出现抗体）
- 由研究医生判断的任何具有临床意义的异常实验室筛查测试
- 研究医生认为可能危及参与者安全或遵守方案的任何疾病
- 根据研究医生的判断，参与者或父母/法律上可接受的代表可能在试验行为方面不合规
- 患有甲状腺功能减退症和/或肾上腺功能不全的儿童在随机分组前至少 90 天未接受充分且稳定的替代疗法。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：周刊
参与者将接受每周一次的 somapacitan，持续 52 周
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Somapacitan（0.16 mg/kg/周）将通过 PDS290 笔式注射器每周皮下（皮下注射；皮下）给药一次。
Somapacitan 可以在每周一次给药日的任何时间注射。
剂量将根据受试者当前的体重计算。
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有源比较器：Norditropin® 每日
参与者将在 52 周内每天接受 Norditropin®
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Norditropin®（0.034 mg/kg/天）将皮下给药。
每天一次，使用 FlexPro® 笔式注射器。
Norditropin® 应每天晚上注射。
剂量将根据受试者当前的体重计算。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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高度速度
大体时间：第 0 - 52 周
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身高增长速度 (HV) 以厘米/年为单位测量。
HV =（52 周就诊时的身高 - 基线时的身高）/（从基线到 52 周就诊的时间，以年计）。
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第 0 - 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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身高变化标准偏差分数 (SDS)
大体时间：从基线（第 0 周）到第 52 周
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以分数（-10 到 +10）衡量。
身高 SDS 将使用疾病控制和预防中心 (CDC) 标准得出。
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从基线（第 0 周）到第 52 周
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高度变化速度标准差得分
大体时间：从基线（第 0 周）到第 52 周
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以分数（-10 到 +10）衡量。
HV SDS 将使用 Prader 标准作为参考数据导出。
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从基线（第 0 周）到第 52 周
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骨龄变化
大体时间：从访问 1 到第 52 周
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以年计算
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从访问 1 到第 52 周
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空腹血糖的变化
大体时间：从基线（第 0 周）到第 52 周
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以 mmol/L 为单位测量。
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从基线（第 0 周）到第 52 周
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糖化血红蛋白 (HbA1c) 的变化
大体时间：从基线（第 0 周）到第 52 周
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以百分比衡量
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从基线（第 0 周）到第 52 周
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IGF-I 标准偏差分数的变化
大体时间：从基线（第 0 周）到第 52 周
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以分数衡量（-10 到 +10）
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从基线（第 0 周）到第 52 周
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IGFBP-3 标准偏差分数的变化
大体时间：从基线（第 0 周）到第 52 周
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以分数衡量（-10 到 +10）
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从基线（第 0 周）到第 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Transparency (dept. 1452)、Novo Nordisk A/S
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年7月22日
初级完成 (实际的)
2023年11月17日
研究完成 (实际的)
2023年12月18日
研究注册日期
首次提交
2021年7月12日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月12日
首次发布 (实际的)
2021年7月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月25日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- NN8640-4468
- U1111-1250-7530 (其他标识符：World Health Organization)
- 2020-002974-28 (其他标识符：European Medicines Agency (EudraCT))
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
根据诺和诺德在novonordisk-trials.com上的披露承诺
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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生长激素的临床试验
-
Novo Nordisk A/S完全的