Eine Forschungsstudie an chinesischen Kindern mit einem niedrigen Hormonspiegel zum Wachsen. Die Behandlung erfolgt mit Somapacitan einmal wöchentlich im Vergleich zu Norditropin® einmal täglich.

Einschlusskriterien:

• Die Einverständniserklärung der Eltern oder des gesetzlich zulässigen Vertreters des Teilnehmers und des Kindes muss je nach Alter vor allen studienbezogenen Aktivitäten eingeholt werden
• Der Elternteil oder gesetzlich zulässige Vertreter des Kindes muss die Einwilligungserklärung (gemäß den örtlichen Anforderungen) unterschreiben und datieren.
• Das Kind muss die Einverständniserklärung für das Kind unterschreiben und datieren oder mündlich zustimmen (falls gemäß den örtlichen Anforderungen erforderlich).
• Präpubertäre Kinder: a) Jungen: Alter größer oder gleich 2 Jahre und 26 Wochen und kleiner oder gleich 11,0 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
• Hodenvolumen weniger als 4 ml. b) Mädchen: Alter größer oder gleich 2 Jahre und 26 Wochen und kleiner oder gleich 10,0 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung. Tanner-Stadium 1 für die Brustentwicklung (kein tastbares Drüsenbrustgewebe)
• Bestätigte Diagnose eines Wachstumshormonmangels, bestimmt durch zwei verschiedene Wachstumshormon-Stimulationstests, die innerhalb von 12 Monaten vor der Randomisierung durchgeführt wurden, definiert als ein Wachstumshormon-Spitzenspiegel von weniger als oder gleich 10,0 ng/ml unter Verwendung des internationalen Somatropin-Standards 98/574 der WHO
• Wenn vor dem Screening nur ein Wachstumshormon-Stimulationstest verfügbar ist, muss der Wachstumshormonmangel durch einen zweiten und anderen Wachstumshormon-Stimulationstest bestätigt werden
• Bei Kindern mit mindestens 2 zusätzlichen Hypophysenhormonmangel (außer Wachstumshormonmangel) ist nur ein Wachstumshormon-Stimulationstest erforderlich
• Beeinträchtigte Größe, definiert als mindestens 2,0 Standardabweichungen unter der mittleren Größe für chronologisches Alter und Geschlecht gemäß den chinesischen allgemeinen Bevölkerungsstandards beim Screening
• Beeinträchtigte Größengeschwindigkeit, definiert als annualisierte Größengeschwindigkeit beim Screening von weniger als 7 cm/Jahr für Probanden zwischen 2,5 und 3 Jahren und weniger als 5 cm/Jahr für Probanden ab 3 Jahren, berechnet über einen Zeitraum von mindestens 3 Monaten und maximal 18 Monaten vor Screening nach chinesischer Leitlinie und Expertenkonsens bei Kindern mit Kleinwuchs und GH-Therapie
• Keine vorherige Behandlung mit Wachstumshormon oder IGF-I
• Knochenalter geringer als das chronologische Alter beim Screening
• Body-Mass-Index mehr als 5. und weniger als 95. Perzentil, Body-Mass-Index-Wachstumsdiagramme für das Alter gemäß den Standards der chinesischen Allgemeinbevölkerung.
• IGF-I < -1,0 SDS beim Screening, verglichen mit alters- und geschlechtsnormalisiertem Bereich, gemessen im Zentrallabor
• Kein intrakranieller Tumor, der durch Magnetresonanztomographie oder Computertomographie bestätigt wurde. Ein Bild oder Scan, das innerhalb von 9 Monaten vor dem Screening aufgenommen wurde, kann als Screening-Daten verwendet werden, wenn die medizinische Bewertung und Schlussfolgerung verfügbar ist

Ausschlusskriterien:

• Bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegenüber Testprodukten oder verwandten Produkten.
• Frühere Teilnahme an dieser Studie. Die Teilnahme wird als Randomisierung definiert.
• Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening oder Teilnahme an einer anderen klinischen Studie vor der Randomisierung
• Jede bekannte oder vermutete klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit zur Bewertung des Wachstums mit Stehhöhenmessungen beeinträchtigt:
• Turner-Syndrom (einschließlich Mosaiken)
• Chromosomale Aneuploidie und signifikante Genmutationen, die medizinische „Syndrome“ mit Kleinwuchs verursachen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf das Laron-Syndrom, das Noonan-Syndrom, das Prader-Willi-Syndrom, eine abnormale SHOX-1-Genanalyse oder das Fehlen von GH-Rezeptoren
• Signifikante Wirbelsäulenanomalien, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Skoliose, Kyphose und Spina bifida-Varianten
• Angeborene Anomalien (die Skelettanomalien verursachen), einschließlich, aber nicht beschränkt auf das Russell-Silver-Syndrom oder Skelettdysplasien
• Familiengeschichte von Skelettdysplasie
• Für das Gestationsalter klein geborene Kinder (Geburtsgewicht 10. Perzentil des empfohlenen geschlechtsspezifischen Geburtsgewichts für das Gestationsalter gemäß den nationalen Standards in China5

• Kinder mit diagnostiziertem Diabetes mellitus oder Screening-Werte aus dem Zentrallabor von

  1. Nüchtern-Plasmaglukose größer oder gleich 126 mg/dl (7,0 mmol/L) oder
  2. HbA1c größer oder gleich 6,5 %
• Aktuelle entzündliche Erkrankungen, die eine systemische Behandlung mit Kortikosteroiden für länger als 2 aufeinanderfolgende Wochen innerhalb der letzten 3 Monate vor dem Screening erfordern
• Kinder, die innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening eine inhalative Glukokortikoidtherapie mit einer Dosis von mehr als 400 µg/Tag von inhaliertem Budesonid oder Äquivalent für mehr als 4 aufeinanderfolgende Wochen benötigen
• Die gleichzeitige Verabreichung anderer Behandlungen, die sich auf das Wachstum auswirken können, z. aber nicht beschränkt auf Methylphenidat zur Behandlung der Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS)
• Diagnose der Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung
• Vorgeschichte oder Vorhandensein von Malignität, einschließlich intrakranialer Tumoren
• Vorgeschichte oder bekanntes Vorhandensein einer aktiven Hepatitis B oder Hepatitis C (Ausnahmen von diesem Ausschlusskriterium ist das Vorhandensein von Antikörpern aufgrund einer Impfung gegen Hepatitis B)
• Alle klinisch signifikanten abnormalen Labor-Screening-Tests, wie vom Studienarzt beurteilt
• Jede Störung, die nach Ansicht des Studienarztes die Sicherheit des Teilnehmers oder die Einhaltung des Protokolls gefährden könnte
• Der Teilnehmer oder das Elternteil/der rechtlich zulässige Vertreter ist nach Einschätzung des Studienarztes wahrscheinlich nicht konform in Bezug auf die Studiendurchführung
• Kinder mit Hypothyreose und/oder Nebenniereninsuffizienz, die mindestens 90 Tage vor der Randomisierung keine adäquate und stabile Ersatztherapie erhalten haben.