Un estudio de investigación en niños chinos con bajo nivel de hormonas para crecer. El tratamiento es Somapacitan una vez a la semana en comparación con Norditropin® una vez al día.

Criterios de inclusión:

• Se debe obtener el consentimiento informado del padre o representante legalmente aceptable del participante y el asentimiento del niño, según corresponda a la edad, antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo.
• El padre o representante legalmente aceptable del niño debe firmar y fechar el formulario de consentimiento informado (según los requisitos locales)
• El niño debe firmar y fechar el formulario de consentimiento del niño o proporcionar un consentimiento oral (si es necesario de acuerdo con los requisitos locales)
• Niños prepúberes: a) Varones: Edad mayor o igual a 2 años y 26 semanas y menor o igual a 11,0 años al momento de firmar el consentimiento informado.
• Volumen testicular inferior a 4 ml. b) Niñas: Edad mayor o igual a 2 años y 26 semanas y menor o igual a 10,0 años al momento de firmar el consentimiento informado. Etapa 1 de Tanner para el desarrollo mamario (sin tejido mamario glandular palpable)
• Diagnóstico confirmado de deficiencia de la hormona del crecimiento determinado por dos pruebas diferentes de estimulación de la hormona del crecimiento realizadas dentro de los 12 meses anteriores a la aleatorización, definido como un nivel máximo de la hormona del crecimiento inferior o igual a 10,0 ng/ml utilizando el estándar internacional de somatropina 98/574 de la OMS
• Si solo se dispone de una prueba de estimulación de la hormona del crecimiento antes de la selección, se debe realizar la confirmación de la deficiencia de la hormona del crecimiento mediante una segunda y diferente prueba de estimulación de la hormona del crecimiento.
• Para los niños con al menos 2 deficiencias adicionales de la hormona pituitaria (aparte de la deficiencia de la hormona del crecimiento), solo se necesita una prueba de estimulación de la hormona del crecimiento.
• Deterioro de la estatura definido como al menos 2,0 desviaciones estándar por debajo de la estatura media para la edad cronológica y el sexo según los estándares de la población general china en la selección
• Deterioro de la velocidad de altura definida como velocidad de altura anualizada en la selección inferior a 7 cm/año para sujetos entre 2,5 y 3 años y menos de 5 cm/año para sujetos a partir de 3 años, calculada durante un período de tiempo de un mínimo de 3 meses y un máximo de 18 meses antes de la selección según la guía china y el consenso de expertos en niños con baja estatura y terapia con GH
• Sin exposición previa a la terapia con hormona de crecimiento o al tratamiento con IGF-I
• Edad ósea inferior a la edad cronológica en la selección
• Índice de masa corporal superior al percentil 5 y inferior al 95, tablas de crecimiento del índice de masa corporal por edad de acuerdo con los estándares de la población general china.
• IGF-I < -1,0 SDS en la selección, en comparación con el rango normalizado de edad y sexo medido en el laboratorio central
• Sin tumor intracraneal confirmado por resonancia magnética o tomografía computarizada. Una imagen o escaneo tomado dentro de los 9 meses previos a la evaluación puede usarse como datos de evaluación si la evaluación médica y la conclusión están disponibles.

Criterio de exclusión:

• Hipersensibilidad conocida o sospechada a los productos del ensayo o productos relacionados.
• Participación previa en este ensayo. La participación se define como aleatorización.
• Recepción de cualquier medicamento en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la selección o participación en otro ensayo clínico antes de la aleatorización
• Cualquier anomalía clínicamente significativa conocida o sospechosa que pueda afectar el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento con mediciones de la altura de pie:
• Síndrome de Turner (incluyendo mosaicismos)
• Aneuploidía cromosómica y mutaciones genéticas significativas que causan "síndromes" médicos con baja estatura, incluidos, entre otros, el síndrome de Laron, el síndrome de Noonan, el síndrome de Prader-Willi, el análisis anormal del gen SHOX-1 o la ausencia de receptores de GH
• Anomalías espinales significativas que incluyen, entre otras, escoliosis, cifosis y variantes de espina bífida
• Anomalías congénitas (que causan anomalías esqueléticas), incluidos, entre otros, el síndrome de Russell-Silver o las displasias esqueléticas
• Antecedentes familiares de displasia esquelética
• Niños que nacen pequeños para la edad gestacional (peso al nacer percentil 10 del peso al nacer específico de género recomendado para la edad gestacional según los estándares nacionales en China5

• Niños diagnosticados con diabetes mellitus o valores de detección del laboratorio central de

  1. glucosa plasmática en ayunas mayor o igual a 126 mg/dl (7,0 mmol/L) o
  2. HbA1c superior o igual al 6,5 %
• Enfermedades inflamatorias actuales que requieren tratamiento con corticosteroides sistémicos durante más de 2 semanas consecutivas en los últimos 3 meses antes de la selección
• Niños que requieren terapia con glucocorticoides inhalados a una dosis superior a 400 µg/día de budesonida inhalada o equivalentes durante más de 4 semanas consecutivas en los últimos 12 meses antes de la selección
• La administración concomitante de otros tratamientos que puedan tener un efecto sobre el crecimiento, p. pero no limitado a metilfenidato para el tratamiento del trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH)
• Diagnóstico del trastorno por déficit de atención con hiperactividad
• Antecedentes previos o presencia de malignidad, incluidos tumores intracraneales
• Historia previa o presencia conocida de Hepatitis B o Hepatitis C activa (excepciones a este criterio de exclusión es la presencia de anticuerpos debido a la vacunación contra la Hepatitis B)
• Cualquier prueba de detección de laboratorio anormal clínicamente significativa, según lo juzgado por el médico del estudio.
• Cualquier trastorno que, en opinión del médico del estudio, pueda poner en peligro la seguridad del Participante o el cumplimiento del protocolo.
• Es probable que el participante o el padre/representante legalmente aceptable no cumpla con la conducta del ensayo, según lo juzgue el médico del estudio.
• Niños con hipotiroidismo y/o insuficiencia suprarrenal que no hayan recibido una terapia de reemplazo adecuada y estable durante al menos 90 días antes de la aleatorización.