HIFU léčba kožních neurofibromů u neurofibromatózy typu 1: Bezpečnost a účinnost (cNF-HFU2101)
High-Intensity Focused Ultrasound (HIFU), nová metoda pro léčbu kožních neurofibromů u neurofibromatózy typu 1: Bezpečnost a účinnost
Celkovým cílem je prokázat bezpečnost a účinnost HIFU léčby kožních neurofibromů lokalizovaných blízko povrchu kůže u pacientů s genetickým onemocněním Neurofibromatóza typu 1. Studie bude využívat nové výzkumné zařízení, které bylo speciálně vyvinuto pro dermatologickou terapii.
Studie zahrnuje celkem 20 pacientů rozdělených mezi dvě centra, z nichž každé má minimálně 8 kožních neurofibromů vhodných pro léčbu. Všichni účastníci jsou dospělí (nad 18 let) obou pohlaví.
Nová metoda ošetření je založena na zaostření intenzivního ultrazvuku těsně pod povrch kůže. To vytváří velmi rychlé lokalizované zahřívání v malých a velmi dobře definovaných objemech obsahujících neurofibromovou tkáň. Toto zahřívání ničí nebo oslabuje tkáň a přirozené procesy těla následně transportují postižené buňky pryč lymfatickým a cévním systémem. Během procesu hojení je odmítnutá tkáň nahrazena novými kožními buňkami, u kterých se neočekává, že budou vláknité.
Ošetření je zamýšleno tak, aby bylo prováděno bez porušení povrchu kůže, a proto je zabráněno otevřeným ranám. To je zásadní výhoda metody oproti všem existujícím terapiím, které jsou založeny na fyzickém odstranění nádorů přes otevřený povrch kůže (např. operace nebo laserová terapie). Komplikace s rizikem bolesti, infekce a zjizvení se proto s nově navrženou metodou výrazně sníží.
Léčba se provádí odesláním zaostřeného ultrazvuku z násadce zařízení do cílové oblasti s neurofibromy. Zařízení je nastaveno na odesílání dávek v délce přibližně 150 milisekund (0,15 sekundy). Oblast kůže a dávky HIFU lze sledovat na obrazovce systémového počítače a budou umístěny vedle sebe v rozestupech přibližně 1-2 milimetry. K dosažení dobrého přenosu energie z násadce na kůži se používá běžný ultrazvukový gel. Neexistují žádné další speciální předúpravy nebo přípravky pro proces. Očekává se, že léčba HIFU bude méně bolestivá než jiná používaná léčba. Ošetření je rychlé a typicky trvá méně než 1 minutu pro každou oblast velikosti typického neurofibromu.
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku 18 let nebo starší.
- Pacienti s klinickou diagnózou NF1 na základě genetického testování v zárodečné linii nebo splňujících mezinárodně uznávaná kritéria stanovená Poradním výborem pro klinickou péči Národní nadace pro neurofibromatózu (nyní Children's Tumor Foundation)
- Pacienti musí vyhledávat aktivní léčbu cNF.
- Pacienti musí mít ≥ 8 párových cNF, které jsou viditelné a měří minimálně 2 mm. Musí se nacházet v oblastech přístupných pro léčbu a dohled.
- Pacienti s typem pleti Fitzpatrick typu I až VI
- Schopný a ochotný splnit všechny návštěvy, ošetření, hodnocení, plány a požadavky.
- Pacienti musí obdržet ústní a písemné informace o studii, přijmout účast a podepsat dokument informovaného souhlasu.
- Pacienti, kteří jsou ochotni a duševně a fyzicky schopni porozumět a dodržovat léčebný a následný plán včetně pokynů pro péči po léčbě.
- Pacienti, kteří jsou ochotni nechat si pořídit fotografie a snímky léčených lézí, aby je mohli anonymně použít nebo je zakódovat do hodnocení a publikací.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, kteří pro své cNF léze podstupují jiné léčebné modality nebo zkoumaná činidla.
- Jedinci, kteří nemohou dát informovaný souhlas nebo dodržet studijní plán.
- Pacienti, kteří se v průběhu studie aktivně opalují.
- Pacienti s nežádoucími reakcemi na sloučeniny jakéhokoli používaného externího činidla.
- Pacienti se známou alergií na injekční anestetika (relevantní pouze pro biopsii).
- Pacienti s jakýmkoli stavem, který by podle názoru zkoušejícího způsobil, že by nebylo bezpečné (pro účastníka nebo personál studie) léčit účastníka v rámci této výzkumné studie.
- Pacienti, u kterých může cílená léčba způsobit, že akustický paprsek pronikne do oka.
- Těhotné ženy z důvodu možného nepohodlí při zákroku, i když je zákrok lokalizovaný a neexistuje žádný nový lék.
- Pacienti se sklonem k tvorbě keloidních a hypertrofických jizev.
- Pacienti se zhoršeným hojením ran.
- Pacienti s jakýmkoli jiným akutním nebo chronickým onemocněním, které by podle názoru zkoušejícího mohlo narušovat provádění studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Systém TOOsonix ONE-M
Kožní neurofibromy budou léčeny vysoce intenzivním fokusovaným ultrazvukem.
|
Vybrané neurofibromy budou léčeny vysoce intenzivním fokusovaným ultrazvukem.
Neléčené fibromy budou použity pro kontroly.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Krátkodobý bezpečnostní profil – nežádoucí příhody
Časové okno: 3 měsíce
|
Stupeň jakýchkoli nežádoucích příhod (AE) vyžadujících lékařskou intervenci do tří měsíců od léčby by měl být nízký. Léčba založená na zařízení bude považována za tolerovatelnou, pokud méně než 30 % léčených účastníků má „Celkové skóre AE“ vyšší než AE 2. stupně při 3měsíčním sledování (návštěva 4). Měřeno hodnotící stupnicí na základě Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE), Ministerstvo zdravotnictví a sociálních služeb USA, verze 5.0, 27. listopadu 2017. |
3 měsíce
|
|
Dlouhodobý bezpečnostní profil – léčení
Časové okno: 9 měsíců
|
Rychlost a povaha spontánního hojení léčené cNF léze a jakékoli události související s bezpečností, včetně potenciální tvorby rány a hojení rány, by měly odpovídat očekáváním od alternativních metod. Hodnocení bezpečnosti zahrnuje hodnocení pokračování souvisejícího s léčbou na konci studie, např. dyspigmentace a zjizvení a celkové hodnocení vyšetřovatele ve srovnání s očekáváním. Měřeno na 5 bodech od velmi nespokojený do velmi spokojený. |
9 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dlouhodobý bezpečnostní profil – nežádoucí příhody
Časové okno: 9 měsíců
|
Jakýkoli objektivní nežádoucí účinek nebo událost, místní nebo systémová, související s léčbou a zkoumaným zařízením. Měřeno hodnotící stupnicí na základě Společných terminologických kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE), Ministerstvo zdravotnictví a sociálních služeb USA, verze 5.0, 27. listopadu 2017. |
9 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Genetické choroby, vrozené
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Novotvary, nervová tkáň
- Onemocnění periferního nervového systému
- Novotvary nervového systému
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Neoplastické syndromy, dědičné
- Novotvary nervových pochev
- Neurokutánní syndromy
- Novotvary periferního nervového systému
- Neurofibromatózy
- Neurofibromatóza 1
- Neurofibrom
Další identifikační čísla studie
- CIV-21-09-037759
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .