HIFU-behandeling van cutane neurofibromen bij neurofibromatose type 1: veiligheid en werkzaamheid (cNF-HFU2101)
High-Intensity Focused Ultrasound (HIFU), een nieuwe methode voor de behandeling van cutane neurofibromen bij neurofibromatose type 1: veiligheid en werkzaamheid
Het algemene doel is om de veiligheid en werkzaamheid aan te tonen van HIFU-behandeling van cutane neurofibromen die zich dicht bij het huidoppervlak bevinden bij patiënten met de genetische ziekte Neurofibromatose Type 1. De studie zal gebruik maken van een nieuwe onderzoeksapparatuur die speciaal is ontwikkeld voor dermatologische therapie.
De studie omvat in totaal 20 patiënten verdeeld over de twee centra, elk met minimaal 8 cutane neurofibromen die in aanmerking komen voor behandeling. Alle deelnemers zijn volwassenen (ouder dan 18 jaar) van beide geslachten.
De nieuwe behandelmethode is gebaseerd op het scherpstellen van intensief ultrageluid net onder het huidoppervlak. Dit creëert een zeer snelle gelokaliseerde verwarming in kleine en zeer goed gedefinieerde volumes die neurofibroomweefsel bevatten. Deze verwarming vernietigt of verzwakt het weefsel, en de natuurlijke processen van het lichaam zullen vervolgens de aangetaste cellen afvoeren via het lymfatische en vasculaire systeem. Tijdens het genezingsproces wordt het afgestoten weefsel vervangen door nieuwe huidcellen waarvan niet verwacht wordt dat ze vezelig zijn.
De behandeling is bedoeld om te worden uitgevoerd zonder het huidoppervlak te breken en open wonden worden daarom vermeden. Dit is een essentieel voordeel van de methode in vergelijking met alle bestaande therapieën, die gebaseerd zijn op fysieke verwijdering van tumoren via een open huidoppervlak (bijv. operatie of lasertherapie). Complicaties met risico op pijn, infectie en littekens zullen daarom aanzienlijk worden verminderd met de nieuwe voorgestelde methode.
De behandeling wordt uitgevoerd door gefocusseerd ultrageluid van het handstuk van de apparatuur naar het doelgebied met neurofibromen te sturen. De apparatuur is ingesteld om doses van ongeveer 150 milliseconden (0,15 seconden) te verzenden. Het huidgebied en de HIFU-doses kunnen worden gevolgd op het computerscherm van het systeem en worden naast elkaar geplaatst met een tussenruimte van ongeveer 1-2 millimeter. Voor een goede energieoverdracht van het handstuk naar de huid wordt gewone ultrasone gel gebruikt. Er zijn geen andere speciale voorbehandelingen of voorbereidingen voor het proces. HIFU-behandeling zal naar verwachting minder pijnlijk zijn dan andere gebruikte behandelingen. De behandeling is snel en duurt doorgaans minder dan 1 minuut voor elk gebied ter grootte van een typisch neurofibroom.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Hovedstaden
-
Copenhagen, Hovedstaden, Denemarken, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Zweden, 41318
- Sahlgrenska University Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen en vrouwen van 18 jaar of ouder.
- Patiënten met een klinische diagnose van NF1 op basis van genetische kiembaantesten of door te voldoen aan de internationaal erkende criteria van de Clinical Care Advisory Board van de National Neurofibromatosis Foundation (nu de Children's Tumor Foundation)
- Patiënten moeten een actieve behandeling voor cNF zoeken.
- Patiënten moeten ≥ 8 gepaarde cNF hebben die zichtbaar zijn en minimaal 2 mm groot zijn. Deze moeten zich in gebieden bevinden die vatbaar zijn voor behandeling en toezicht.
- Patiënten met Fitzpatrick Type I tot VI huidtype
- In staat en bereid om te voldoen aan alle bezoeken, behandelingen, evaluaties, schema's en vereisten.
- Patiënten moeten mondelinge en schriftelijke onderzoeksinformatie hebben ontvangen, deelname hebben aanvaard en het document voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend.
- Patiënten die bereid en mentaal en fysiek in staat zijn om het behandelings- en follow-upschema, inclusief instructies voor zorg na de behandeling, te begrijpen en te volgen.
- Patiënten die bereid zijn foto's en afbeeldingen van de behandelde laesies te laten maken om anoniem te gebruiken of te coderen in evaluaties en publicaties.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die andere behandelingsmodaliteiten of onderzoeksmiddelen ondergaan voor hun cNF-laesies.
- Personen die geen geïnformeerde toestemming kunnen geven of zich niet aan het studieschema kunnen houden.
- Patiënten die tijdens de studie actief zonnen.
- Patiënten met bijwerkingen op verbindingen van een extern middel dat wordt gebruikt.
- Patiënten met een bekende allergie voor injecteerbare anesthetica (alleen relevant voor biopsie).
- Patiënten met een aandoening die het naar de mening van de onderzoeker onveilig zou maken (voor de deelnemer of het onderzoekspersoneel) om de deelnemer als onderdeel van dit onderzoek te behandelen.
- Patiënten bij wie de gerichte behandeling ervoor kan zorgen dat de akoestische straal het oog binnendringt.
- Zwangere vrouwen, vanwege mogelijk ongemak met de procedure, ook al is de procedure gelokaliseerd en is er geen nieuw medicijn.
- Patiënten met neiging tot keloïde en hypertrofische littekenvorming.
- Patiënten met verminderde wondgenezing.
- Patiënten met een andere acute of chronische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de uitvoering van het onderzoek zou kunnen verstoren.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: TOOsonix Systeem ONE-M
Cutane neurofibromen worden behandeld met ultrageluid met hoge intensiteit.
|
Geselecteerde neurofibromen zullen worden behandeld door ultrageluid met hoge intensiteit.
Onbehandelde fibromen zullen worden gebruikt voor controles.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheidsprofiel op korte termijn - Bijwerkingen
Tijdsspanne: 3 maanden
|
De graad van bijwerkingen die binnen drie maanden na de behandeling medische interventie vereisen, moet laag zijn. Op apparaten gebaseerde behandeling wordt als aanvaardbaar beschouwd als minder dan 30% van de behandelde deelnemers een "Algemene AE-score" heeft die hoger is dan Graad 2 AE bij de follow-up van 3 maanden (bezoek 4). Gemeten door een beoordelingsschaal gebaseerd op Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), U.S. Department of Health and Human Services, Ver 5.0, 27 nov 2017. |
3 maanden
|
|
Veiligheidsprofiel op lange termijn - Genezing
Tijdsspanne: 9 maanden
|
De snelheid en aard van spontane genezing van de behandelde cNF-laesie en eventuele veiligheidsgerelateerde gebeurtenissen, inclusief mogelijke wondvorming en wondgenezing, moeten overeenkomen met de verwachtingen van alternatieve methode(n). Veiligheidsevaluatie omvat beoordeling van behandelingsgerelateerde gevolgen aan het einde van de studie, b.v. dyspigmentatie en littekens en algemene beoordeling van de onderzoeker in vergelijking met de verwachtingen. Gemeten op 5 punten van Zeer Ontevreden tot Zeer Tevreden. |
9 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheidsprofiel op lange termijn - Bijwerkingen
Tijdsspanne: 9 maanden
|
Elke objectieve bijwerking of gebeurtenis, lokaal of systemisch, gerelateerd aan de behandeling en het onderzoeksapparaat. Gemeten door een beoordelingsschaal gebaseerd op Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), U.S. Department of Health and Human Services, Ver 5.0, 27 nov 2017. |
9 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Neoplasmata, zenuwweefsel
- Ziekten van het perifere zenuwstelsel
- Neoplasmata van het zenuwstelsel
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Neoplastische syndromen, erfelijk
- Zenuwschede neoplasmata
- Neurocutane syndromen
- Neoplasmata van het perifere zenuwstelsel
- Neurofibromatose
- Neurofibromatose 1
- Neurofibroom
Andere studie-ID-nummers
- CIV-21-09-037759
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .