Trattamento HIFU dei neurofibromi cutanei nella neurofibromatosi di tipo 1: sicurezza ed efficacia (cNF-HFU2101)
Ultrasuoni focalizzati ad alta intensità (HIFU), un nuovo metodo per il trattamento dei neurofibromi cutanei nella neurofibromatosi di tipo 1: sicurezza ed efficacia
L'obiettivo generale è dimostrare la sicurezza e l'efficacia del trattamento HIFU dei neurofibromi cutanei localizzati vicino alla superficie della pelle in pazienti con la malattia genetica Neurofibromatosi di tipo 1. Lo studio utilizzerà una nuova apparecchiatura sperimentale sviluppata appositamente per la terapia dermatologica.
Lo studio include 20 pazienti in totale distribuiti tra i due centri, ciascuno con un minimo di 8 neurofibromi cutanei idonei al trattamento. Tutti i partecipanti sono adulti (oltre 18 anni) di entrambi i sessi.
Il nuovo metodo di trattamento si basa sulla focalizzazione intensiva degli ultrasuoni appena sotto la superficie della pelle. Questo crea un riscaldamento localizzato molto veloce in volumi piccoli e molto ben definiti contenenti tessuto di neurofibroma. Questo riscaldamento distrugge o indebolisce il tessuto e i processi naturali del corpo trasporteranno successivamente le cellule colpite attraverso i sistemi linfatico e vascolare. Durante il processo di guarigione, il tessuto rifiutato viene sostituito da nuove cellule della pelle che non dovrebbero essere fibrose.
Il trattamento deve essere eseguito senza ledere la superficie cutanea, evitando così ferite aperte. Questo è un vantaggio essenziale del metodo rispetto a tutte le terapie esistenti, che si basano sulla rimozione fisica dei tumori attraverso una superficie cutanea aperta (ad es. chirurgia o laserterapia). Le complicanze con rischio di dolore, infezione e cicatrizzazione saranno quindi significativamente ridotte con il nuovo metodo proposto.
Il trattamento viene effettuato inviando ultrasuoni focalizzati dal manipolo dell'apparecchiatura nell'area bersaglio con neurofibromi. L'apparecchiatura è impostata per inviare dosi di circa 150 millisecondi (0,15 secondi). L'area cutanea e le dosi HIFU possono essere seguite sullo schermo del computer del sistema e verranno posizionate fianco a fianco con una distanza di circa 1-2 millimetri. Per ottenere un buon trasferimento di energia dal manipolo alla pelle, viene utilizzato un normale gel per ultrasuoni. Non ci sono altri pretrattamenti o preparazioni speciali per il processo. Il trattamento HIFU dovrebbe essere meno doloroso rispetto ad altri trattamenti utilizzati. Il trattamento è rapido e in genere richiede meno di 1 minuto per ogni area delle dimensioni di un tipico neurofibroma.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni.
- Pazienti con una diagnosi clinica di NF1 basata su test genetici germinali o che soddisfano i criteri riconosciuti a livello internazionale forniti dal Clinical Care Advisory Board della National Neurofibromatosis Foundation (ora Children's Tumor Foundation)
- I pazienti devono cercare un trattamento attivo per il cNF.
- I pazienti devono avere ≥ 8 cNF accoppiati visibili e misurare una dimensione minima di 2 mm. Questi devono trovarsi in aree suscettibili di trattamento e sorveglianza.
- Pazienti con fototipo Fitzpatrick da I a VI
- In grado e disposto a rispettare tutte le visite, i trattamenti, le valutazioni, gli orari e i requisiti.
- I pazienti devono aver ricevuto informazioni orali e scritte sullo studio, accettato la partecipazione e firmato il documento di consenso informato.
- Pazienti disposti e mentalmente e fisicamente in grado di comprendere e seguire il programma di trattamento e di follow-up, comprese le istruzioni per l'assistenza post-trattamento.
- Pazienti disposti a richiedere fotografie e immagini delle lesioni trattate da utilizzare in forma anonima o codificate in valutazioni e pubblicazioni.
Criteri di esclusione:
- Pazienti sottoposti ad altre modalità di trattamento o agenti sperimentali per le loro lesioni da cNF.
- Individui che non possono dare il consenso informato o aderire al programma di studio.
- Pazienti che si abbronzano attivamente durante il corso dello studio.
- Pazienti con reazioni avverse a composti di qualsiasi agente esterno in uso.
- Pazienti con allergia nota agli anestetici iniettabili (rilevante solo per la biopsia).
- Pazienti con qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe pericoloso (per il partecipante o il personale dello studio) trattare il partecipante come parte di questo studio di ricerca.
- Pazienti in cui il trattamento mirato può causare l'ingresso del raggio acustico nell'occhio.
- Donne in gravidanza, a causa di possibili disagi con la procedura anche se la procedura è localizzata e non esiste un nuovo farmaco.
- Pazienti con tendenza alla formazione di cheloidi e cicatrici ipertrofiche.
- Pazienti con compromissione della guarigione delle ferite.
- Pazienti con qualsiasi altra condizione acuta o cronica che, a parere dello sperimentatore, potrebbe interferire con la conduzione dello studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Sistema TOOsonix ONE-M
I neurofibromi cutanei saranno trattati mediante ultrasuoni focalizzati ad alta intensità.
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I neurofibromi selezionati saranno trattati con ultrasuoni focalizzati ad alta intensità.
I fibromi non trattati saranno utilizzati per i controlli.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Profilo di sicurezza a breve termine - Eventi avversi
Lasso di tempo: 3 mesi
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Il grado di eventuali eventi avversi (AE) che richiedono un intervento medico entro tre mesi dal trattamento dovrebbe essere basso. Il trattamento basato sul dispositivo sarà considerato tollerabile se meno del 30% dei partecipanti trattati presenta un "punteggio AE complessivo" superiore al grado 2 AE al follow-up di 3 mesi (visita 4). Misurato da una scala di valutazione basata sui Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Ver 5.0, 27 novembre 2017. |
3 mesi
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Profilo di sicurezza a lungo termine - Guarigione
Lasso di tempo: 9 mesi
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Il tasso e la natura della guarigione spontanea della lesione cNF trattata e qualsiasi evento correlato alla sicurezza, inclusa la potenziale formazione e guarigione della ferita, devono essere equivalenti alle aspettative derivanti da metodi alternativi. La valutazione della sicurezza include la classificazione delle sequele associate al trattamento entro la fine dello studio, ad es. dispigmentazione e cicatrici e valutazione complessiva dell'investigatore rispetto alle aspettative. Misurato su 5 punti da Molto insoddisfatto a Molto soddisfatto. |
9 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Profilo di sicurezza a lungo termine - Eventi avversi
Lasso di tempo: 9 mesi
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Qualsiasi effetto o evento avverso oggettivo, locale o sistemico, correlato al trattamento e al dispositivo sperimentale. Misurato da una scala di valutazione basata sui Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Dipartimento della salute e dei servizi umani degli Stati Uniti, Ver 5.0, 27 novembre 2017. |
9 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Neoplasie, tessuto nervoso
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Neoplasie del sistema nervoso
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Sindromi neoplastiche, ereditarie
- Neoplasie della guaina nervosa
- Sindromi neurocutanee
- Neoplasie del sistema nervoso periferico
- Neurofibromatosi
- Neurofibromatosi 1
- Neurofibroma
Altri numeri di identificazione dello studio
- CIV-21-09-037759
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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