HIFU-Behandlung von kutanen Neurofibromen bei Neurofibromatose Typ 1: Sicherheit und Wirksamkeit (cNF-HFU2101)
Hochintensiver fokussierter Ultraschall (HIFU), eine neuartige Methode zur Behandlung von kutanen Neurofibromen bei Neurofibromatose Typ 1: Sicherheit und Wirksamkeit
Das übergeordnete Ziel besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit der HIFU-Behandlung von kutanen Neurofibromen nahe der Hautoberfläche bei Patienten mit der genetischen Erkrankung Neurofibromatose Typ 1 nachzuweisen. In der Studie kommt ein neues Prüfgerät zum Einsatz, das speziell für die dermatologische Therapie entwickelt wurde.
Die Studie umfasst insgesamt 20 Patienten, die auf die beiden Zentren verteilt sind und jeweils mindestens 8 kutane Neurofibrome aufweisen, die für eine Behandlung in Frage kommen. Alle Teilnehmer sind Erwachsene (über 18 Jahre) beiderlei Geschlechts.
Die neue Behandlungsmethode basiert auf der Fokussierung intensiven Ultraschalls direkt unter der Hautoberfläche. Dies erzeugt eine sehr schnelle lokalisierte Erwärmung in kleinen und sehr gut definierten Volumina, die Neurofibromgewebe enthalten. Diese Erwärmung zerstört oder schwächt das Gewebe, und die natürlichen Prozesse des Körpers werden anschließend betroffene Zellen durch das Lymph- und Gefäßsystem abtransportieren. Während des Heilungsprozesses wird das abgestoßene Gewebe durch neue Hautzellen ersetzt, von denen nicht erwartet wird, dass sie faserig sind.
Die Behandlung soll ohne Verletzung der Hautoberfläche durchgeführt werden, offene Wunden werden daher vermieden. Dies ist ein wesentlicher Vorteil des Verfahrens gegenüber allen bisherigen Therapien, die auf der physikalischen Entfernung von Tumoren durch eine offene Hautoberfläche (z. Operation oder Lasertherapie). Komplikationen mit dem Risiko von Schmerzen, Infektionen und Narbenbildung werden daher mit der neuen vorgeschlagenen Methode deutlich reduziert.
Die Behandlung wird durchgeführt, indem fokussierter Ultraschall vom Handstück des Geräts in das Zielgebiet mit Neurofibromen gesendet wird. Das Gerät ist so eingestellt, dass es Dosen von ungefähr 150 Millisekunden (0,15 Sekunden) sendet. Der Hautbereich und die HIFU-Dosen können auf dem Computerbildschirm des Systems verfolgt werden und werden nebeneinander mit einem Abstand von etwa 1-2 Millimeter platziert. Um eine gute Energieübertragung vom Handstück zur Haut zu erreichen, wird gewöhnliches Ultraschallgel verwendet. Es gibt keine weiteren speziellen Vorbehandlungen oder Vorbereitungen für das Verfahren. Es wird erwartet, dass die HIFU-Behandlung weniger schmerzhaft ist als andere verwendete Behandlungen. Die Behandlung ist schnell und dauert in der Regel weniger als 1 Minute für jeden Bereich von der Größe eines typischen Neurofibroms.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männer und Frauen ab 18 Jahren.
- Patienten mit einer klinischen Diagnose von NF1 basierend auf Keimbahn-Gentests oder durch Erfüllung der international anerkannten Kriterien des Clinical Care Advisory Board der National Neurofibromatose Foundation (jetzt Children's Tumor Foundation)
- Die Patienten müssen eine aktive Behandlung für cNF suchen.
- Die Patienten müssen ≥ 8 gepaarte cNF haben, die sichtbar sind und mindestens 2 mm groß sind. Diese müssen sich in Bereichen befinden, die einer Behandlung und Überwachung zugänglich sind.
- Patienten mit Hauttyp Fitzpatrick Typ I bis VI
- In der Lage und bereit, alle Besuche, Behandlungen, Bewertungen, Zeitpläne und Anforderungen einzuhalten.
- Die Patienten müssen mündliche und schriftliche Studieninformationen erhalten, die Teilnahme akzeptiert und die Einverständniserklärung unterzeichnet haben.
- Patienten, die bereit und geistig und körperlich in der Lage sind, den Behandlungs- und Nachsorgeplan einschließlich Anweisungen zur Pflege nach der Behandlung zu verstehen und zu befolgen.
- Patienten, die bereit sind, Fotos und Bilder der behandelten Läsionen zur anonymen oder verschlüsselten Verwendung in Auswertungen und Veröffentlichungen anfertigen zu lassen.
Ausschlusskriterien:
- Patienten, die sich anderen Behandlungsmodalitäten oder Prüfsubstanzen für ihre cNF-Läsionen unterziehen.
- Personen, die keine Einverständniserklärung abgeben oder den Studienplan nicht einhalten können.
- Patienten, die sich im Verlauf der Studie aktiv bräunen.
- Patienten mit Nebenwirkungen auf Verbindungen eines externen Mittels, das verwendet wird.
- Patienten mit bekannter Allergie gegen injizierbare Anästhetika (nur für Biopsie relevant).
- Patienten mit einem Zustand, der es nach Meinung des Prüfarztes (für den Teilnehmer oder das Studienpersonal) unsicher machen würde, den Teilnehmer im Rahmen dieser Forschungsstudie zu behandeln.
- Patienten, bei denen eine Zielbehandlung dazu führen kann, dass der Schallstrahl in das Auge eindringt.
- Schwangere Frauen, aufgrund möglicher Beschwerden durch das Verfahren, obwohl das Verfahren lokalisiert ist und es kein neues Medikament gibt.
- Patienten mit Tendenz zur Keloid- und hypertrophen Narbenbildung.
- Patienten mit gestörter Wundheilung.
- Patienten mit anderen akuten oder chronischen Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: TOOsonix-System ONE-M
Kutane Neurofibrome werden mit hochintensivem fokussiertem Ultraschall behandelt.
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Ausgewählte Neurofibrome werden mit hochintensivem fokussiertem Ultraschall behandelt.
Unbehandelte Fibrome werden als Kontrollen verwendet.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Kurzfristiges Sicherheitsprofil – Nebenwirkungen
Zeitfenster: 3 Monate
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Der Grad der unerwünschten Ereignisse (AE), die eine medizinische Intervention innerhalb von drei Monaten nach der Behandlung erfordern, sollte niedrig sein. Eine gerätebasierte Behandlung wird als tolerierbar angesehen, wenn weniger als 30 % der behandelten Teilnehmer bei der 3-Monats-Nachuntersuchung (Besuch 4) einen „UE-Gesamtwert“ von mehr als Grad 2 UE aufweisen. Gemessen anhand einer Bewertungsskala basierend auf den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), US Department of Health and Human Services, Ver 5.0, 27. November 2017. |
3 Monate
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Langfristiges Sicherheitsprofil – Heilung
Zeitfenster: 9 Monate
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Die Geschwindigkeit und Art der Spontanheilung der behandelten cNF-Läsion und alle sicherheitsrelevanten Ereignisse, einschließlich potenzieller Wundbildung und Wundheilung, sollten den Erwartungen an alternative Methoden entsprechen. Die Sicherheitsbewertung umfasst die Bewertung der mit der Behandlung verbundenen Folgen bis zum Ende der Studie, z. Dyspigmentierung und Narbenbildung und Gesamtbewertung des Prüfarztes im Vergleich zu den Erwartungen. Gemessen anhand einer 5-Punkte-Einstufung von „sehr unzufrieden“ bis „sehr zufrieden“. |
9 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Langfristiges Sicherheitsprofil – Nebenwirkungen
Zeitfenster: 9 Monate
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Alle objektiven Nebenwirkungen oder Ereignisse, lokal oder systemisch, im Zusammenhang mit der Behandlung und dem Prüfprodukt. Gemessen anhand einer Bewertungsskala basierend auf den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), US Department of Health and Human Services, Ver 5.0, 27. November 2017. |
9 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neubildungen nach histologischem Typ
- Neubildungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Neubildungen, Nervengewebe
- Erkrankungen des peripheren Nervensystems
- Neubildungen des Nervensystems
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Neoplastische Syndrome, erblich
- Neubildungen der Nervenhülle
- Neurokutane Syndrome
- Neubildungen des peripheren Nervensystems
- Neurofibromatosen
- Neurofibromatose 1
- Neurofibrom
Andere Studien-ID-Nummern
- CIV-21-09-037759
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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