Leczenie HIFU nerwiakowłókniaków skóry w nerwiakowłókniakowatości typu 1: bezpieczeństwo i skuteczność (cNF-HFU2101)
Skoncentrowane ultradźwięki o dużym natężeniu (HIFU), nowa metoda leczenia nerwiakowłókniaków skóry w nerwiakowłókniakowatości typu 1: bezpieczeństwo i skuteczność
Ogólnym celem jest wykazanie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia HIFU nerwiakowłókniaków skóry zlokalizowanych blisko powierzchni skóry u pacjentów z genetyczną chorobą nerwiakowłókniakowatością typu 1. W badaniu zostanie wykorzystany nowy sprzęt badawczy, który został opracowany specjalnie do terapii dermatologicznej.
Badanie obejmuje łącznie 20 pacjentów rozmieszczonych między dwoma ośrodkami, z których każdy ma co najmniej 8 nerwiakowłókniaków skóry kwalifikujących się do leczenia. Wszyscy uczestnicy to osoby dorosłe (powyżej 18 lat) obojga płci.
Nowa metoda leczenia polega na skupieniu intensywnych ultradźwięków tuż pod powierzchnią skóry. Powoduje to bardzo szybkie miejscowe ogrzewanie w małych i bardzo dobrze zdefiniowanych objętościach zawierających tkankę nerwiakowłókniaka. To ogrzewanie niszczy lub osłabia tkankę, a naturalne procesy organizmu następnie transportują dotknięte nią komórki przez układ limfatyczny i naczyniowy. Podczas procesu gojenia odrzucona tkanka jest zastępowana przez nowe komórki skóry, które nie powinny być włókniste.
Zabieg ma być przeprowadzany bez przerywania powierzchni skóry, dzięki czemu unika się otwartych ran. Jest to zasadnicza zaleta metody w porównaniu ze wszystkimi istniejącymi terapiami, które opierają się na fizycznym usuwaniu guzów przez otwartą powierzchnię skóry (np. zabieg chirurgiczny lub laseroterapia). Powikłania z ryzykiem bólu, infekcji i blizn zostaną zatem znacznie zmniejszone dzięki nowej proponowanej metodzie.
Zabieg polega na wysyłaniu zogniskowanych ultradźwięków z rękojeści sprzętu w obszar docelowy z nerwiakowłókniakami. Sprzęt jest ustawiony na wysyłanie dawek o długości około 150 milisekund (0,15 sekundy). Obszar skóry i dawki HIFU można śledzić na ekranie komputera systemowego i zostaną umieszczone obok siebie w odstępach około 1-2 milimetrów. Aby uzyskać dobry transfer energii z rękojeści do skóry, stosuje się zwykły żel ultradźwiękowy. Nie ma żadnych innych specjalnych zabiegów wstępnych ani przygotowań do procesu. Oczekuje się, że zabieg HIFU będzie mniej bolesny niż inne stosowane zabiegi. Leczenie jest szybkie i zwykle zajmuje mniej niż 1 minutę na każdy obszar wielkości typowego nerwiakowłókniaka.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni i kobiety w wieku 18 lat lub starsi.
- Pacjenci z klinicznym rozpoznaniem NF1 na podstawie badań genetycznych linii zarodkowej lub spełniających uznane na całym świecie kryteria podane przez Radę Doradczą ds. Opieki Klinicznej Narodowej Fundacji Nerwiakowłókniakowatości (obecnie Children's Tumor Foundation)
- Pacjenci muszą szukać aktywnego leczenia cNF.
- Pacjenci muszą mieć ≥ 8 sparowanych cNF, które są widoczne i mierzą co najmniej 2 mm. Muszą one znajdować się na obszarach podlegających leczeniu i nadzorowi.
- Pacjenci z typem skóry I do VI wg Fitzpatricka
- Zdolny i chętny do przestrzegania wszystkich wizyt, zabiegów, ocen, harmonogramów i wymagań.
- Pacjenci powinni otrzymać ustne i pisemne informacje o badaniu, zaakceptować udział i podpisać dokument świadomej zgody.
- Pacjenci, którzy są chętni i zdolni psychicznie i fizycznie do zrozumienia i przestrzegania harmonogramu leczenia i obserwacji, w tym instrukcji dotyczących opieki po leczeniu.
- Pacjenci, którzy wyrażą zgodę na zrobienie zdjęć i obrazów leczonych zmian, do wykorzystania anonimowego lub zakodowania w ocenach i publikacjach.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci poddawani innym metodom leczenia lub badanym lekom z powodu zmian cNF.
- Osoby, które nie mogą wyrazić świadomej zgody lub przestrzegać harmonogramu badań.
- Pacjenci aktywnie opalający się w trakcie badania.
- Pacjenci z reakcjami niepożądanymi na związki dowolnego stosowanego czynnika zewnętrznego.
- Pacjenci ze stwierdzoną alergią na środki znieczulające podawane we wstrzyknięciach (dotyczy tylko biopsji).
- Pacjenci z jakimkolwiek schorzeniem, które w opinii badacza mogłoby spowodować niebezpieczeństwo (dla uczestnika lub personelu badawczego) leczenia uczestnika w ramach tego badania naukowego.
- Pacjenci, u których leczenie celowane może spowodować przedostanie się wiązki akustycznej do oka.
- Kobiety w ciąży, ze względu na możliwy dyskomfort podczas zabiegu, mimo że zabieg jest zlokalizowany i nie ma nowego leku.
- Pacjenci ze skłonnością do powstawania bliznowców i blizn przerostowych.
- Pacjenci z zaburzeniami gojenia się ran.
- Pacjenci z jakimkolwiek innym stanem ostrym lub przewlekłym, który w opinii badacza mógłby zakłócić przebieg badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: System TOOsonix ONE-M
Nerwiakowłókniaki skóry będą leczone skoncentrowanymi ultradźwiękami o wysokiej intensywności.
|
Wybrane nerwiakowłókniaki będą leczone skoncentrowanymi ultradźwiękami o wysokim natężeniu.
Nieleczone włókniaki zostaną użyte jako kontrole.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Krótkoterminowy profil bezpieczeństwa — zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Stopień jakichkolwiek zdarzeń niepożądanych (AE) wymagających interwencji medycznej w ciągu trzech miesięcy leczenia powinien być niski. Leczenie oparte na urządzeniu zostanie uznane za tolerowane, jeśli mniej niż 30% leczonych uczestników ma „ogólny wynik AE” większy niż AE stopnia 2 podczas 3-miesięcznej obserwacji (wizyta 4). Mierzone za pomocą skali ocen opartej na Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych, wersja 5.0, 27 listopada 2017 r. |
3 miesiące
|
|
Długoterminowy profil bezpieczeństwa — leczenie
Ramy czasowe: 9 miesięcy
|
Szybkość i charakter samoistnego gojenia leczonej zmiany cNF oraz wszelkie zdarzenia związane z bezpieczeństwem, w tym potencjalne tworzenie się ran i gojenie się ran, powinny odpowiadać oczekiwaniom wynikającym z alternatywnych metod. Ocena bezpieczeństwa obejmuje ocenę następstw związanych z leczeniem do końca badania, np. dyspigmentacja i bliznowacenie oraz ogólna ocena badacza w porównaniu z oczekiwaniami. Mierzona na 5-punktowej skali od bardzo niezadowolonego do bardzo zadowolonego. |
9 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Długoterminowy profil bezpieczeństwa — zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 9 miesięcy
|
Wszelkie obiektywne niepożądane skutki lub zdarzenia, miejscowe lub ogólnoustrojowe, związane z leczeniem i badanym wyrobem. Mierzone za pomocą skali ocen opartej na Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych, wersja 5.0, 27 listopada 2017 r. |
9 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Nowotwory, tkanka nerwowa
- Choroby obwodowego układu nerwowego
- Nowotwory Układu Nerwowego
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zespoły nowotworowe, dziedziczne
- Nowotwory osłonek nerwowych
- Zespoły nerwowo-skórne
- Nowotwory obwodowego układu nerwowego
- Nerwiakowłókniakowatość
- Nerwiakowłókniakowatość 1
- Nerwiakowłókniak
Inne numery identyfikacyjne badania
- CIV-21-09-037759
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .