Tratamiento HIFU de neurofibromas cutáneos en neurofibromatosis tipo 1: seguridad y eficacia (cNF-HFU2101)
Ultrasonido Focalizado de Alta Intensidad (HIFU), un Nuevo Método para el Tratamiento de Neurofibromas Cutáneos en Neurofibromatosis Tipo 1: Seguridad y Eficacia
El objetivo general es demostrar la seguridad y eficacia del tratamiento HIFU de neurofibromas cutáneos localizados cerca de la superficie de la piel en pacientes con la enfermedad genética Neurofibromatosis Tipo 1. El estudio utilizará un nuevo equipo de investigación que se ha desarrollado especialmente para la terapia dermatológica.
El estudio incluye 20 pacientes en total distribuidos entre los dos centros, cada uno con un mínimo de 8 neurofibromas cutáneos elegibles para tratamiento. Todos los participantes son adultos (mayores de 18 años) de ambos sexos.
El nuevo método de tratamiento se basa en enfocar ultrasonidos intensivos justo debajo de la superficie de la piel. Esto crea un calentamiento localizado muy rápido en volúmenes pequeños y muy bien definidos que contienen tejido de neurofibroma. Este calentamiento destruye o debilita el tejido y, posteriormente, los procesos naturales del cuerpo transportarán las células afectadas a través de los sistemas linfático y vascular. Durante el proceso de curación, el tejido rechazado se reemplaza por nuevas células de la piel que no se espera que sean fibrosas.
El tratamiento está destinado a realizarse sin romper la superficie de la piel y, por lo tanto, se evitan las heridas abiertas. Esta es una ventaja esencial del método en comparación con todas las terapias existentes, que se basan en la extirpación física de los tumores a través de una superficie abierta de la piel (p. cirugía o terapia con láser). Las complicaciones con riesgo de dolor, infección y cicatrización se reducirán significativamente con el nuevo método propuesto.
El tratamiento se lleva a cabo mediante el envío de ultrasonidos enfocados desde la pieza de mano del equipo hacia el área objetivo con neurofibromas. El equipo está configurado para enviar dosis de aproximadamente 150 milisegundos (0,15 segundos). El área de la piel y las dosis de HIFU se pueden seguir en la pantalla de la computadora del sistema y se colocarán una al lado de la otra con un espacio de aproximadamente 1 a 2 milímetros. Para lograr una buena transferencia de energía de la pieza de mano a la piel, se utiliza un gel de ultrasonido común. No existen otros pretratamientos o preparaciones especiales para el proceso. Se espera que el tratamiento HIFU sea menos doloroso que otros tratamientos utilizados. El tratamiento es rápido y, por lo general, toma menos de 1 minuto para cada área del tamaño de un neurofibroma típico.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres mayores de 18 años.
- Pacientes con un diagnóstico clínico de NF1 basado en pruebas genéticas de línea germinal o que cumplan con los criterios reconocidos internacionalmente proporcionados por el Consejo Asesor de Atención Clínica de la Fundación Nacional de Neurofibromatosis (ahora la Fundación de Tumores Infantiles)
- Los pacientes deben estar buscando tratamiento activo para cNF.
- Los pacientes deben tener ≥ 8 cNF emparejados que sean visibles y midan un mínimo de 2 mm de tamaño. Estos deben estar en áreas susceptibles de tratamiento y vigilancia.
- Pacientes con tipo de piel Fitzpatrick Tipo I a VI
- Capaz y dispuesto a cumplir con todas las visitas, tratamientos, evaluaciones, horarios y requisitos.
- Los pacientes deberán haber recibido información oral y escrita del estudio, aceptado la participación y firmado el documento de consentimiento informado.
- Pacientes que estén dispuestos y sean mental y físicamente capaces de comprender y seguir el programa de tratamiento y seguimiento, incluidas las instrucciones de atención posteriores al tratamiento.
- Pacientes que estén dispuestos a que se tomen fotografías e imágenes de las lesiones tratadas para utilizarlas de forma anónima o codificadas en evaluaciones y publicaciones.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que se someten a otras modalidades de tratamiento o agentes en investigación para sus lesiones de cNF.
- Individuos que no pueden dar su consentimiento informado o cumplir con el cronograma del estudio.
- Pacientes que se broncean activamente durante el transcurso del estudio.
- Pacientes con reacciones adversas a compuestos de cualquier agente externo en uso.
- Pacientes con alergia conocida a los anestésicos inyectables (relevante solo para biopsia).
- Pacientes con cualquier condición que, en opinión del Investigador, haría inseguro (para el participante o el personal del estudio) tratar al participante como parte de este estudio de investigación.
- Pacientes, en los que el tratamiento del objetivo puede hacer que el haz acústico entre en el ojo.
- Mujeres gestantes, por posibles molestias con el procedimiento a pesar de que el procedimiento es localizado y no existe un nuevo fármaco.
- Pacientes con tendencia a la formación de cicatrices queloides e hipertróficas.
- Pacientes con problemas de cicatrización de heridas.
- Pacientes con cualquier otra condición aguda o crónica que, a juicio del investigador, pudiera interferir con la realización del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Sistema TOOsonix ONE-M
Los neurofibromas cutáneos se tratarán con ultrasonido focalizado de alta intensidad.
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Los neurofibromas seleccionados se tratarán con ultrasonido focalizado de alta intensidad.
Los fibromas no tratados se utilizarán para los controles.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Perfil de seguridad a corto plazo - Eventos adversos
Periodo de tiempo: 3 meses
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El grado de cualquier evento adverso (AE) que requiera intervención médica dentro de los tres meses de tratamiento debe ser bajo. El tratamiento basado en dispositivos se considerará tolerable si menos del 30 % de los participantes tratados tienen una "puntuación general de EA" mayor que EA de grado 2 en el seguimiento de 3 meses (visita 4). Medido por una escala de calificación basada en los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE), Departamento de salud y servicios humanos de EE. UU., Ver 5.0, 27 de noviembre de 2017. |
3 meses
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Perfil de seguridad a largo plazo - Curación
Periodo de tiempo: 9 meses
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La tasa y la naturaleza de la curación espontánea de la lesión de cNF tratada y cualquier evento relacionado con la seguridad, incluida la posible formación de heridas y la cicatrización de heridas, deben ser equivalentes a las expectativas de los métodos alternativos. La evaluación de seguridad incluye la clasificación de las secuelas asociadas al tratamiento al final del estudio, p. despigmentación y cicatrización y calificación general del investigador en comparación con las expectativas. Medido en una calificación de 5 puntos desde Muy Insatisfecho hasta Muy Satisfecho. |
9 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Perfil de seguridad a largo plazo - Eventos adversos
Periodo de tiempo: 9 meses
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Cualquier efecto o evento adverso objetivo, local o sistémico, relacionado con el tratamiento y el dispositivo en investigación. Medido por una escala de calificación basada en los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE), Departamento de salud y servicios humanos de EE. UU., Ver 5.0, 27 de noviembre de 2017. |
9 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
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- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
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- Neoplasias de la vaina nerviosa
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- Neurofibromatosis
- Neurofibromatosis 1
- Neurofibroma
Otros números de identificación del estudio
- CIV-21-09-037759
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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