HIFU-behandling av kutane nevrofibromer ved nevrofibromatose type 1: Sikkerhet og effekt (cNF-HFU2101)
Høyintensitetsfokusert ultralyd (HIFU), en ny metode for behandling av kutane nevrofibromer ved nevrofibromatose type 1: Sikkerhet og effekt
Det overordnede målet er å demonstrere sikkerhet og effekt av HIFU-behandling av kutane nevrofibromer lokalisert nær overflaten av huden hos pasienter med den genetiske sykdommen Neurofibromatosis Type 1. Studien vil bruke et nytt undersøkelsesutstyr som er spesielt utviklet for dermatologisk terapi.
Studien inkluderer totalt 20 pasienter fordelt mellom de to sentrene, som hver har minimum 8 kutane nevrofibromer som er kvalifisert for behandling. Alle deltakere er voksne (over 18 år) av begge kjønn.
Den nye behandlingsmetoden er basert på å fokusere intensiv ultralyd rett under hudoverflaten. Dette skaper en veldig rask lokalisert oppvarming i små og meget veldefinerte volumer som inneholder nevrofibromvev. Denne oppvarmingen ødelegger eller svekker vevet, og kroppens naturlige prosesser vil deretter transportere berørte celler bort gjennom lymfe- og karsystemet. Under helingsprosessen erstattes det avstøttede vevet med nye hudceller som ikke forventes å være fibrøse.
Behandlingen er ment å gjennomføres uten å knekke hudoverflaten, og åpne sår unngås derfor. Dette er en vesentlig fordel med metoden sammenlignet med alle eksisterende terapier, som er basert på fysisk fjerning av svulster gjennom en åpen hudoverflate (f. kirurgi eller laserterapi). Komplikasjoner med risiko for smerte, infeksjon og arrdannelse vil derfor reduseres betydelig med den nye foreslåtte metoden.
Behandlingen utføres ved å sende fokusert ultralyd fra håndstykket til utstyret inn i målområdet med nevrofibromer. Utstyret er satt til å sende doser på omtrent 150 millisekunder (0,15 sekunder). Hudområdet og HIFU-dosene kan følges på systemets dataskjerm og vil bli plassert side ved side med ca. 1-2 millimeters mellomrom. For å oppnå god energioverføring fra håndstykke til hud, brukes vanlig ultralydgelé. Det er ingen andre spesielle forbehandlinger eller forberedelser for prosessen. HIFU-behandling forventes å være mindre smertefull enn andre behandlinger som brukes. Behandlingen er rask, og tar vanligvis mindre enn 1 minutt for hvert område på størrelse med et typisk nevrofibrom.
Studieoversikt
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn og kvinner 18 år eller eldre.
- Pasienter med en klinisk diagnose av NF1 basert på genetisk testing av kimlinje eller ved å oppfylle de internasjonalt anerkjente kriteriene gitt av Clinical Care Advisory Board of the National Neurofibromatosis Foundation (nå Children's Tumor Foundation)
- Pasienter må søke aktiv behandling for cNF.
- Pasienter må ha ≥ 8 paret cNF som er synlig og måler minimum 2 mm i størrelse. Disse må være i områder som kan behandles og overvåkes.
- Pasienter med Fitzpatrick type I til VI hudtype
- Evne og villig til å overholde alle besøk, behandlinger, evalueringer, tidsplaner og krav.
- Pasienter skal ha mottatt muntlig og skriftlig studieinformasjon, akseptert deltakelse og signert dokumentet om informert samtykke.
- Pasienter som er villige og mentalt og fysisk i stand til å forstå og følge behandlings- og oppfølgingsplanen inkludert pleieinstruksjoner etter behandling.
- Pasienter som er villige til å få tatt bilder og bilder av de behandlede lesjonene som skal brukes anonymt eller kodet i evalueringer og publikasjoner.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som gjennomgår andre behandlingsmodaliteter eller undersøkelsesmidler for sine cNF-lesjoner.
- Personer som ikke kan gi informert samtykke eller overholde studieplanen.
- Pasienter som soler seg aktivt i løpet av studien.
- Pasienter med uønskede reaksjoner på forbindelser av et eksternt middel som er i bruk.
- Pasienter med kjent allergi mot injiserbare anestetika (kun relevant for biopsi).
- Pasienter med en hvilken som helst tilstand som etter etterforskerens mening ville gjøre det utrygt (for deltakeren eller studiepersonell) å behandle deltakeren som en del av denne forskningsstudien.
- Pasienter der målbehandling kan føre til at den akustiske strålen kommer inn i øyet.
- Gravide kvinner, på grunn av mulig ubehag med prosedyren selv om prosedyren er lokalisert og det ikke er noe nytt medikament.
- Pasienter med tendens til keloid og hypertrofisk arrdannelse.
- Pasienter med nedsatt sårtilheling.
- Pasienter med en hvilken som helst annen akutt eller kronisk tilstand som etter etterforskerens mening kan forstyrre gjennomføringen av studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: TOOsonix System ONE-M
Kutane nevrofibromer vil bli behandlet med høyintensitetsfokusert ultralyd.
|
Utvalgte nevrofibromer vil bli behandlet med høyintensitetsfokusert ultralyd.
Ubehandlede fibromer vil bli brukt til kontroller.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kortsiktig sikkerhetsprofil - Uønskede hendelser
Tidsramme: 3 måneder
|
Graden av eventuelle bivirkninger (AE) som krever medisinsk intervensjon innen tre måneder etter behandling bør være lav. Utstyrsbasert behandling vil bli ansett som tolerabel hvis mindre enn 30 % av deltakerne som behandles har en "Total AE Score" høyere enn grad 2 AE ved 3-måneders oppfølging (besøk 4). Målt ved en karakterskala basert på Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), U.S. Department of Health and Human Services, Ver 5.0, 27. november 2017. |
3 måneder
|
|
Langsiktig sikkerhetsprofil - Healing
Tidsramme: 9 måneder
|
Frekvensen og arten av spontan tilheling av den behandlede cNF-lesjonen og enhver sikkerhetsrelatert hendelse, inkludert potensiell sårdannelse og sårheling, bør svare til forventningene fra alternative metoder. Sikkerhetsevaluering inkluderer vurdering av behandlingsassosiert oppfølger ved slutten av studien, f.eks. dyspigmentering og arrdannelse og total etterforskervurdering sammenlignet med forventningene. Målt på 5-punktskarakter fra Svært lite fornøyd til Svært fornøyd. |
9 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langsiktig sikkerhetsprofil - Uønskede hendelser
Tidsramme: 9 måneder
|
Enhver objektiv bivirkning eller hendelse, lokal eller systemisk, relatert til behandlingen og undersøkelsesutstyret. Målt ved en karakterskala basert på Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), U.S. Department of Health and Human Services, Ver 5.0, 27. november 2017. |
9 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Neoplasmer, nervevev
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Neoplastiske syndromer, arvelig
- Neoplasmer i nerveskjede
- Nevrokutane syndromer
- Neoplasmer i det perifere nervesystemet
- Nevrofibromatoser
- Nevrofibromatose 1
- Nevrofibrom
Andre studie-ID-numre
- CIV-21-09-037759
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .