HIFU:n ihon neurofibroomien hoito tyypin 1 neurofibromatoosissa: Turvallisuus ja teho (cNF-HFU2101)
Korkean intensiteetin fokusoitu ultraääni (HIFU), uusi menetelmä ihon neurofibroomien hoitoon tyypin 1 neurofibromatoosissa: Turvallisuus ja teho
Yleisenä tavoitteena on osoittaa ihon lähellä ihon pintaa sijaitsevien neurofibroomien HIFU-hoidon turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on geneettinen sairaus tyypin 1 neurofibromatoosi. Tutkimuksessa käytetään uutta tutkimuslaitteistoa, joka on kehitetty erityisesti dermatologiseen hoitoon.
Tutkimukseen kuuluu yhteensä 20 potilasta, jotka on jaettu kahden keskuksen välillä, ja kummallakin on vähintään 8 hoitoon kelpaavaa ihon neurofibroomaa. Kaikki osallistujat ovat aikuisia (yli 18-vuotiaita) molemmista sukupuolista.
Uusi hoitomenetelmä perustuu intensiivisen ultraäänen fokusointiin juuri ihon pinnan alle. Tämä saa aikaan erittäin nopean paikallisen kuumenemisen pienissä ja hyvin määritellyissä hermofibromakudosta sisältävissä tilavuuksissa. Tämä lämmitys tuhoaa tai heikentää kudosta, ja kehon luonnolliset prosessit kuljettavat myöhemmin vahingoittuneet solut pois imusolmukkeiden ja verisuonijärjestelmien kautta. Paranemisprosessin aikana hylätty kudos korvataan uusilla ihosoluilla, joiden ei odoteta olevan kuituisia.
Hoito on tarkoitettu suoritettavaksi ihon pintaa rikkomatta, jolloin vältytään avohaavoilta. Tämä on menetelmän olennainen etu verrattuna kaikkiin olemassa oleviin hoitoihin, jotka perustuvat kasvainten fyysiseen poistoon avoimen ihopinnan kautta (esim. leikkaus tai laserhoito). Kivun, infektion ja arpeutumisen riskin aiheuttamat komplikaatiot vähenevät siten merkittävästi uuden ehdotetun menetelmän avulla.
Hoito suoritetaan lähettämällä fokusoitu ultraääni laitteen käsikappaleesta kohdealueelle, jossa on neurofibroomeja. Laite on asetettu lähettämään noin 150 millisekunnin (0,15 sekunnin) annoksia. Ihon aluetta ja HIFU-annoksia voidaan seurata järjestelmän tietokoneen näytöltä ja ne asetetaan vierekkäin noin 1-2 millimetrin etäisyydellä. Hyvän energiansiirron saavuttamiseksi käsikappaleesta iholle käytetään tavallista ultraäänigeeliä. Prosessille ei ole muita erityisiä esikäsittelyjä tai valmisteluja. HIFU-hoidon odotetaan olevan vähemmän kivulias kuin muut käytetyt hoidot. Hoito on nopeaa ja kestää tyypillisesti alle 1 minuutin kullakin tyypillisen neurofibrooman kokoisella alueella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta täyttäneet miehet ja naiset.
- Potilaat, joilla on kliininen NF1-diagnoosi ituradan geenitestien perusteella tai jotka täyttävät Kansallisen neurofibromatoosisäätiön (nykyisin Children's Tumor Foundation) kliinisen hoidon neuvoa-antavan toimikunnan (National Neurofibromatosis Foundation) antamat kansainvälisesti tunnustetut kriteerit
- Potilaiden tulee hakea aktiivista hoitoa cNF:lle.
- Potilailla on oltava ≥ 8 parillista cNF:tä, jotka ovat näkyvissä ja joiden koko on vähintään 2 mm. Niiden on sijaittava hoidossa ja valvonnassa olevilla alueilla.
- Potilaat, joilla on Fitzpatrick-tyypin I–VI ihotyyppi
- Pystyy ja haluaa noudattaa kaikkia käyntejä, hoitoja, arviointeja, aikatauluja ja vaatimuksia.
- Potilaiden tulee olla vastaanottaneet suulliset ja kirjalliset tutkimustiedot, hyväksyneet osallistumisen ja allekirjoittaneet tietoisen suostumuksen.
- Potilaat, jotka ovat halukkaita ja henkisesti ja fyysisesti kykeneviä ymmärtämään ja noudattamaan hoito- ja seuranta-aikataulua, mukaan lukien hoidon jälkeiset hoito-ohjeet.
- Potilaat, jotka haluavat ottaa valokuvia ja kuvia hoidetuista leesioista käytettäväksi nimettömänä tai koodattuina arvioinneissa ja julkaisuissa.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka saavat muita hoitomuotoja tai tutkimusaineita cNF-leesioidensa vuoksi.
- Henkilöt, jotka eivät voi antaa tietoista suostumusta tai noudattaa opiskeluaikataulua.
- Potilaat, jotka ruskettavat aktiivisesti tutkimuksen aikana.
- Potilaat, joilla on haittavaikutuksia käytössä olevien ulkoisten aineiden yhdisteille.
- Potilaat, joiden tiedetään olevan allergisia injektoiville anestesiaaineille (koskee vain biopsiaa).
- Potilaat, joilla on jokin sairaus, joka tutkijan mielestä tekisi (osallistujan tai tutkimushenkilöstön) vaaralliseksi hoitaa osallistujaa osana tätä tutkimusta.
- Potilaat, joissa kohdehoito voi aiheuttaa akustisen säteen pääsyn silmään.
- Raskaana olevat naiset johtuen toimenpiteestä mahdollisesti aiheutuvasta epämukavuudesta, vaikka toimenpide on paikallinen eikä uutta lääkettä ole olemassa.
- Potilaat, joilla on taipumusta keloidisten ja hypertrofisten arpien muodostumiseen.
- Potilaat, joiden haavan paraneminen on heikentynyt.
- Potilaat, joilla on jokin muu akuutti tai krooninen sairaus, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimuksen suorittamista.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: TOOsonix System ONE-M
Ihon neurofibroomat hoidetaan korkean intensiteetin fokusoidulla ultraäänellä.
|
Valitut neurofibroomit hoidetaan korkean intensiteetin fokusoidulla ultraäänellä.
Käsittelemättömiä fibroomia käytetään kontrollina.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lyhyen aikavälin turvallisuusprofiili – haittatapahtumat
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Lääketieteellistä toimenpiteitä vaativien haittatapahtumien (AE) asteen tulee olla alhainen kolmen kuukauden kuluessa hoidosta. Laitepohjaista hoitoa pidetään siedettävänä, jos alle 30 %:lla hoidetuista osallistujista on AE:n kokonaispistemäärä suurempi kuin asteen 2 AE 3 kuukauden seurannassa (käynti 4). Mitattu luokitusasteikolla, joka perustuu haittatapahtumien yleisiin terminologiakriteereihin (CTCAE), Yhdysvaltain terveys- ja ihmispalveluministeriö, versio 5.0, 27. marraskuuta 2017. |
3 kuukautta
|
|
Pitkän aikavälin turvallisuusprofiili - paranemista
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Käsitellyn cNF-leesion ja kaikkien turvallisuuteen liittyvien tapahtumien spontaanin paranemisen nopeuden ja luonteen, mukaan lukien mahdollinen haavan muodostuminen ja haavan paraneminen, tulisi vastata vaihtoehtoisista menetelmistä/menetelmistä aiheutuvia odotuksia. Turvallisuusarviointi sisältää hoitoon liittyvän seurauksen arvioinnin tutkimuksen loppuun mennessä, esim. dyspigmentaatio ja arpeutuminen sekä tutkijan yleinen luokitus verrattuna odotuksiin. Mitattu 5 pisteen arvosanalla Erittäin tyytymätön erittäin tyytyväinen. |
9 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitkän aikavälin turvallisuusprofiili – haittatapahtumat
Aikaikkuna: 9 kuukautta
|
Mikä tahansa objektiivinen haittavaikutus tai tapahtuma, paikallinen tai systeeminen, joka liittyy hoitoon ja tutkimuslaitteeseen. Mitattu luokitusasteikolla, joka perustuu haittatapahtumien yleisiin terminologiakriteereihin (CTCAE), Yhdysvaltain terveys- ja ihmispalveluministeriö, versio 5.0, 27. marraskuuta 2017. |
9 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Kasvaimet, hermokudos
- Ääreishermoston sairaudet
- Hermoston kasvaimet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Hermotupen kasvaimet
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Ääreishermoston kasvaimet
- Neurofibromatoosit
- Neurofibromatoosi 1
- Neurofibroma
Muut tutkimustunnusnumerot
- CIV-21-09-037759
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .