Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Multicentrická studie sledování v reálném životě vzácných epileptických syndromů u dětí a dospívajících (EPIRARE)

23. února 2026 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multicentrická studie dlouhodobého sledování v reálných podmínkách u vzácných epileptických syndromů u dětí a dospívajících

Vzácné epilepsie jako celek představují 20–30 % všech epilepsií, ale znalosti o prognostických faktorech jsou v současnosti omezené. To znamená, že je obtížné poskytnout rodinám adekvátní informace při diagnóze a během sledování. Prognostické faktory jsou také důležité pro léčbu, protože mohou mít vliv na výsledek pacienta (čas do zásahu, volba jedné molekuly oproti jiné atd.). Konečně, pro tyto epilepsie je v současnosti k dispozici jen málo léčebných postupů. Jedním z omezení pro vývoj léčby je nedostatek dat z reálného života, protože je obtížné vytvořit spolehlivé primární koncové body, jako je podíl pacientů, kteří se přirozeně zbaví záchvatů ve srovnání s terapeutickým zásahem.

Cílem této studie z reálného života je vyhodnotit odpověď na léčbu a také sledovat vývoj kognitivních a psychiatrických komorbidit. Jak bylo vysvětleno výše, existuje velmi málo randomizovaných studií kromě 3 vzácných epilepsií (syndrom infantilních křečí, Dravetův syndrom, Lennox-Gastautův syndrom). To vedlo k téměř úplné absenci doporučení pro léčbu, včetně tří výše zmíněných syndromů, kde byly navrženy pokusy o léčebné algoritmy, i když ty nemohly být považovány za doporučení založená na důkazech.

V důsledku toho existuje určitá různorodost v přístupu k léčbě vzácných epilepsií mezi jednotlivými centry. Tato různorodost v léčbě však může být přínosem ve studii z reálného života. To umožní porovnat různé metody léčby, a to jak z hlediska kontroly záchvatů, tak střednědobých výsledků.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

1000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Jméno: Blandine DOZIERES, Dr
Telefonní číslo: +33 0140033667
E-mail: blandine.dozieres@aphp.fr

Studijní místa

Francie
- - Angers, Francie, 49933
    - Nábor
    - CHU Angers
    - Kontakt:
      
      Patrick VAN BOGAERT, MD
      
      Telefonní číslo: 0033(0)241354445
      
      E-mail: patrick.vanbogaert@chu-angers.fr
  - Bordeaux, Francie, 33076
    - Nábor
    - CHU de Bordeaux
    - Kontakt:
      
      Frederic VILLEGA, MD
      
      Telefonní číslo: 0033(0)556795626
      
      E-mail: frederic.villega@chu-bordeaux.fr
  - Brest, Francie, 29200
    - Nábor
    - CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
    - Kontakt:
      
      Jérémie LEFRANC, MD
      
      Telefonní číslo: 0033(0)298223346
      
      E-mail: jeremie.lefranc@chu-brest.fr
  - Lille, Francie, 59000
    - Nábor
    - CHRU lille
    - Kontakt:
      
      Adeline TRAUFFLER, MD
      
      Telefonní číslo: 0033(0)320445962
      
      E-mail: adeline.trauffler@chru-lille.fr
  - Lyon, Francie, 69000
    - Nábor
    - HFME - Hospices Civils de Lyon
    - Kontakt:
      
      Dorothée VILLE, MD
      
      Telefonní číslo: 0033(0)427855381
      
      E-mail: dorothee.ville@chu-lyon.fr
  - Marseille, Francie, 13005
    - Nábor
    - Hôpital La Timone - APHM
    - Kontakt:
      
      Mathieu MILH, Prof.
      
      Telefonní číslo: 0033(0)491986807
      
      E-mail: Mathieu.MILH@ap-hm.fr
  - Paris, Francie, 75015
    - Nábor
    - Hopital Necker - APHP
    - Kontakt:
      
      Rima Nabbout, prof.
      
      Telefonní číslo: 0033(0)144494008
      
      E-mail: rima.nabbout@aphp.fr
  - Paris, Francie, 75019
    - Nábor
    - Hopital Robert Debré - Neurologie
    - Kontakt:
      
      Blandine DOZIERES, Dr
      
      Telefonní číslo: +33 0140033667
      
      E-mail: blandine.dozieres@aphp.fr
  - Strasbourg, Francie, 67098
    - Nábor
    - CHU Strasbourg- Hôpital de Hautepierre
    - Kontakt:
      
      Anne DE SAINT MARTIN, MD
      
      Telefonní číslo: 0033(0)388128328
      
      E-mail: anne.desaintmartin@chru-strasbourg.fr
  - Toulouse, Francie, 31000
    - Nábor
    - Hôpital Purpan - CHU de Toulouse
    - Kontakt:
      
      Marine HACHON LE CAMUS, MD
      
      Telefonní číslo: 033(0)534557423
      
      E-mail: hachonlecamus.c@chu-toulouse.fr
  - Tours, Francie, 37044
    - Nábor
    - CHU de Tours - hôpital Clocheville
    - Kontakt:
      
      Maximilien PERIVIEN, MD
      
      Telefonní číslo: 0033(0)247474757
      
      E-mail: m.perivier@chu-tours.fr

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 15 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studovanou populací v této práci bude dětská populace: od narození do konce dospívání. Neexistuje žádné omezení v epileptických syndromech za předpokladu, že se jedná o vzácnou epilepsii podle kritérií s prevalencí 1 z 2000. Jak bylo zde několikrát zmíněno, existuje málo údajů o účinnosti léčby a výsledcích vzácných epilepsií. Poměrně široké otevření na syndromy, které mají být zahrnuty, umožní shromažďovat data bez omezení na ty, které jsou předmětem nejčastějších publikací, a tím poskytnout dosud nedostupná data.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Diagnóza vzácné epilepsie (na základě ORPHA kódů)
držitelé rodičovské autority nejsou proti
Být sledován v jednom z deklarovaných center studie

Kritéria pro vyloučení:

nesouhlas držitelů rodičovské autority nebo pacienta

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
rychlost poklesu epileptických záchvatů Časové okno: 5 let	míra poklesu epileptických záchvatů podle použitých léčebných postupů na základě kalendáře záchvatů, který vedou rodiče jako součást stávající péče.	5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Spolupracovníci

Orphelia Pharma

Vyšetřovatelé

Ředitel studie: Blandine DOZIERES, Dr, Hopital Robert Debré - Assistance Publique Hopitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

19. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

P210776

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Popis plánu IPD

není k dispozici

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .