Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Multisenter oppfølgingsstudie i hverdagen av sjeldne epileptiske syndromer hos barn og ungdom (EPIRARE)

23. februar 2026 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multisenter studie med oppfølging i praksis av sjeldne epileptiske syndromer hos barn og ungdom

Sjeldne epilepsier utgjør samlet sett 20-30 % av alle epilepsier, men kunnskapen om prognostiske faktorer er for tiden begrenset. Dette betyr at det er vanskelig å gi tilstrekkelig informasjon til familier ved diagnosen og under oppfølgingen. Prognostiske faktorer er også viktige for behandlingen da de kan ha innvirkning på pasientens utfall (tid til intervensjon, valg av ett molekyl fremfor et annet, osv.). Til slutt er det få behandlinger tilgjengelig for disse epilepsiene for øyeblikket. En av begrensningene for utviklingen av behandlinger er mangelen på data fra virkelig liv, ettersom det er vanskelig å skape pålitelige primære endepunkter, som andelen pasienter som blir anfallsfrie naturlig sammenlignet med en terapeutisk intervensjon.

Målet med denne livsstilsstudien er å evaluere responsen på behandling samt å se utviklingen av kognitive og psykiatriske komorbiditeter. Som forklart ovenfor, er det svært få randomiserte studier unntatt for 3 sjeldne epilepsier (infantil spasmesyndrom, Dravet-syndrom, Lennox-Gastaut-syndrom). Dette har ført til at det praktisk talt ikke finnes behandlingsanbefalinger, også for de tre nevnte syndromene, hvor det er blitt foreslått forsøk på behandlingsalgoritmer, selv om disse ikke har kunnet betraktes som evidensbaserte anbefalinger.

Som et resultat er det noe variasjon i behandlingen av sjeldne epilepsier fra ett senter til et annet. Imidlertid kan denne variasjonen i behandling være en fordel i en livsstilsstudie. Dette vil gjøre det mulig å sammenligne ulike behandlingsmetoder, både når det gjelder anfallskontroll og mellomlangtidsutfall.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

1000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Blandine DOZIERES, Dr
Telefonnummer: +33 0140033667
E-post: blandine.dozieres@aphp.fr

Studiesteder

Frankrike
- - Angers, Frankrike, 49933
    - Rekruttering
    - CHU Angers
    - Ta kontakt med:
      
      Patrick VAN BOGAERT, MD
      
      Telefonnummer: 0033(0)241354445
      
      E-post: patrick.vanbogaert@chu-angers.fr
  - Bordeaux, Frankrike, 33076
    - Rekruttering
    - CHU de Bordeaux
    - Ta kontakt med:
      
      Frederic VILLEGA, MD
      
      Telefonnummer: 0033(0)556795626
      
      E-post: frederic.villega@chu-bordeaux.fr
  - Brest, Frankrike, 29200
    - Rekruttering
    - CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
    - Ta kontakt med:
      
      Jérémie LEFRANC, MD
      
      Telefonnummer: 0033(0)298223346
      
      E-post: jeremie.lefranc@chu-brest.fr
  - Lille, Frankrike, 59000
    - Rekruttering
    - CHRU Lille
    - Ta kontakt med:
      
      Adeline TRAUFFLER, MD
      
      Telefonnummer: 0033(0)320445962
      
      E-post: adeline.trauffler@chru-lille.fr
  - Lyon, Frankrike, 69000
    - Rekruttering
    - HFME - Hospices Civils de Lyon
    - Ta kontakt med:
      
      Dorothée VILLE, MD
      
      Telefonnummer: 0033(0)427855381
      
      E-post: dorothee.ville@chu-lyon.fr
  - Marseille, Frankrike, 13005
    - Rekruttering
    - Hôpital La Timone - APHM
    - Ta kontakt med:
      
      Mathieu MILH, Prof.
      
      Telefonnummer: 0033(0)491986807
      
      E-post: Mathieu.MILH@ap-hm.fr
  - Paris, Frankrike, 75015
    - Rekruttering
    - Hopital Necker - APHP
    - Ta kontakt med:
      
      Rima Nabbout, prof.
      
      Telefonnummer: 0033(0)144494008
      
      E-post: rima.nabbout@aphp.fr
  - Paris, Frankrike, 75019
    - Rekruttering
    - Hopital Robert Debré - Neurologie
    - Ta kontakt med:
      
      Blandine DOZIERES, Dr
      
      Telefonnummer: +33 0140033667
      
      E-post: blandine.dozieres@aphp.fr
  - Strasbourg, Frankrike, 67098
    - Rekruttering
    - CHU Strasbourg- Hôpital de Hautepierre
    - Ta kontakt med:
      
      Anne DE SAINT MARTIN, MD
      
      Telefonnummer: 0033(0)388128328
      
      E-post: anne.desaintmartin@chru-strasbourg.fr
  - Toulouse, Frankrike, 31000
    - Rekruttering
    - Hôpital Purpan - CHU de Toulouse
    - Ta kontakt med:
      
      Marine HACHON LE CAMUS, MD
      
      Telefonnummer: 033(0)534557423
      
      E-post: hachonlecamus.c@chu-toulouse.fr
  - Tours, Frankrike, 37044
    - Rekruttering
    - CHU de Tours - hôpital Clocheville
    - Ta kontakt med:
      
      Maximilien PERIVIEN, MD
      
      Telefonnummer: 0033(0)247474757
      
      E-post: m.perivier@chu-tours.fr

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Befolkningen som studeres i dette arbeidet vil være en barnebefolkning: fra fødsel til slutten av ungdomsårene. Det er ingen begrensning i de epileptiske syndromene forutsatt at det er en sjelden epilepsi ifølge definisjonen med en prevalens på 1 av 2000. Som nevnt her flere ganger, er det lite data om effektiviteten av behandlinger og utfallet av sjeldne epilepsier. En ganske bred åpning på syndromene som skal inkluderes vil gjøre det mulig å samle inn data uten å være begrenset til de som er gjenstand for de hyppigste publikasjonene og dermed tilby data som ikke er tilgjengelige til dags dato.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Diagnose for sjelden epilepsi (basert på ORPHA-koder)
foreldre med foreldreansvar ikke motsetter seg
Følges i ett av de erklærte sentrene i studien

Eksklusjonskriterier:

motstand fra foreldre med foreldreansvar eller pasienten

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
nedgang i epileptiske anfall Tidsramme: 5 år	nedgangen i antall epileptiske anfall i henhold til behandlingene som brukes basert på anfallskalenderen som holdes av foreldrene som en del av den nåværende behandlingen.	5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbeidspartnere

Orphelia Pharma

Etterforskere

Studieleder: Blandine DOZIERES, Dr, Hopital Robert Debré - Assistance Publique Hopitaux de Paris

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2021

Først lagt ut (Faktiske)

19. november 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

P210776

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

ikke tilgjengelig

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .