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Étude multicentrique de suivi en vie réelle des syndromes épileptiques rares chez les enfants et les adolescents (EPIRARE)

23 février 2026 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Étude multicentrique de suivi en vie réelle des syndromes épileptiques rares chez l'enfant et l'adolescent

Les épilepsies rares dans leur ensemble représentent 20 à 30 % des épilepsies, mais les connaissances sur les facteurs pronostiques sont actuellement limitées. Cela signifie qu'il est difficile de fournir des informations adéquates aux familles au moment du diagnostic et pendant le suivi. Les facteurs pronostiques sont également importants pour la prise en charge car ils peuvent avoir un impact sur l'évolution du patient (délai d'intervention, choix d'une molécule plutôt qu'une autre, etc.). Enfin, peu de traitements sont actuellement disponibles pour ces épilepsies. L'une des limites au développement des traitements est le manque de données en vie réelle, car il est difficile de créer des critères d'évaluation primaires fiables, tels que le taux de patients devenant naturellement libres de crises par rapport à une intervention thérapeutique.

L'objectif de cette étude en vie réelle est d'évaluer la réponse au traitement ainsi que d'observer l'évolution des comorbidités cognitives et psychiatriques. Comme expliqué ci-dessus, il existe très peu d'essais randomisés, à l'exception de 3 épilepsies rares (syndrome des spasmes infantiles, syndrome de Dravet, syndrome de Lennox-Gastaut). Cela a conduit à une quasi-absence de recommandations de prise en charge, y compris pour les trois syndromes mentionnés ci-dessus, où des tentatives d'algorithmes de traitement ont été proposées, bien que celles-ci n'aient pas pu être considérées comme des recommandations fondées sur des preuves.

Par conséquent, il existe une certaine diversité dans la prise en charge des épilepsies rares d'un centre à l'autre. Cependant, cette diversité dans la prise en charge peut être un atout dans une étude en vie réelle. Cela permettra de comparer différentes méthodes de prise en charge, tant en termes de contrôle des crises que d'évolution à moyen terme.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

1000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • France
      • Angers, France, 49933
      • Bordeaux, France, 33076
      • Brest, France, 29200
        • Recrutement
        • CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
        • Contact:
      • Lille, France, 59000
      • Lyon, France, 69000
        • Recrutement
        • HFME - Hospices Civils de Lyon
        • Contact:
      • Marseille, France, 13005
        • Recrutement
        • Hôpital La Timone - APHM
        • Contact:
      • Paris, France, 75015
        • Recrutement
        • Hopital Necker - APHP
        • Contact:
      • Paris, France, 75019
        • Recrutement
        • Hopital Robert Debré - Neurologie
        • Contact:
      • Strasbourg, France, 67098
      • Toulouse, France, 31000
        • Recrutement
        • Hôpital Purpan - CHU de Toulouse
        • Contact:
      • Tours, France, 37044
        • Recrutement
        • CHU de Tours - hôpital Clocheville
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 15 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population étudiée dans ce travail sera une population pédiatrique : de la naissance à la fin de l'adolescence. Il n'y a pas de limitation dans les syndromes épileptiques à condition qu'il s'agisse d'une épilepsie rare selon les experts avec une prévalence de 1 sur 2000. Comme mentionné ici à plusieurs reprises, il existe peu de données sur l'efficacité des traitements et l'évolution des épilepsies rares. Une ouverture assez large sur les syndromes à inclure permettra de collecter des données sans se limiter à ceux qui font l'objet des publications les plus fréquentes et donc de fournir des données non disponibles à ce jour.

La description

Critères d'inclusion :

  • Diagnostic d'épilepsie rare (basé sur les codes ORPHA)
  • Titulaires de l'autorité parentale non opposés
  • Être suivi dans l'un des centres déclarés de l'étude

Critères d'exclusion :

  • Opposition des titulaires de l'autorité parentale ou du patient

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
taux de diminution des crises d'épilepsie
Délai: 5 ans
taux de diminution des crises d'épilepsie selon les traitements utilisés, basé sur le calendrier des crises tenu par les parents dans le cadre des soins actuels.
5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaborateurs

Orphelia Pharma

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Blandine DOZIERES, Dr, Hopital Robert Debré - Assistance Publique Hopitaux de Paris

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 octobre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 novembre 2021

Première publication (Réel)

19 novembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P210776

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

non disponible

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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