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Studio di follow-up multicentrico nella vita reale delle sindromi epilettiche rare in bambini e adolescenti (EPIRARE)

23 febbraio 2026 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studio di Follow-up Multicentrico nella Vita Reale delle Sindrome Epilettiche Rare in Bambini e Adolescenti

Le epilessie rare nel loro insieme rappresentano il 20-30% delle epilessie, ma attualmente le conoscenze sui fattori prognostici sono limitate. Ciò significa che è difficile fornire informazioni adeguate alle famiglie al momento della diagnosi e durante il follow-up. I fattori prognostici sono importanti anche per la gestione, in quanto possono avere un impatto sull'esito del paziente (tempo per l'intervento, scelta di una molecola rispetto a un'altra, ecc.). Infine, attualmente sono disponibili pochi trattamenti per queste epilessie. Una delle limitazioni allo sviluppo dei trattamenti è la mancanza di dati reali, poiché è difficile creare endpoint primari affidabili, come il tasso di pazienti che diventano liberi da crisi naturalmente rispetto a un intervento terapeutico.

Lo scopo di questo studio di vita reale è valutare la risposta al trattamento e osservare l'evoluzione delle comorbilità cognitive e psichiatriche. Come spiegato sopra, ci sono pochissimi studi randomizzati, ad eccezione di 3 epilessie rare (sindrome degli spasmi infantili, sindrome di Dravet, sindrome di Lennox-Gastaut). Ciò ha portato all'assenza virtuale di raccomandazioni di gestione, anche per le tre sindromi sopra menzionate, per le quali sono stati proposti tentativi di algoritmi di trattamento, sebbene questi non siano stati in grado di essere considerati raccomandazioni basate sull'evidenza.

Di conseguenza, c'è una certa diversità nella gestione delle epilessie rare da un centro all'altro. Tuttavia, questa diversità nella gestione può essere un vantaggio in uno studio di vita reale. Ciò consentirà di confrontare diversi metodi di gestione, sia in termini di controllo delle crisi che di esito a medio termine.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
      • Bordeaux, Francia, 33076
      • Brest, Francia, 29200
        • Reclutamento
        • CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
        • Contatto:
      • Lille, Francia, 59000
      • Lyon, Francia, 69000
        • Reclutamento
        • HFME - Hospices Civils de Lyon
        • Contatto:
      • Marseille, Francia, 13005
        • Reclutamento
        • Hôpital La Timone - APHM
        • Contatto:
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hopital Necker - APHP
        • Contatto:
      • Paris, Francia, 75019
        • Reclutamento
        • Hopital Robert Debré - Neurologie
        • Contatto:
      • Strasbourg, Francia, 67098
      • Toulouse, Francia, 31000
        • Reclutamento
        • Hôpital Purpan - CHU de Toulouse
        • Contatto:
      • Tours, Francia, 37044
        • Reclutamento
        • CHU de Tours - hôpital Clocheville
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione studiata in questo lavoro sarà una popolazione pediatrica: dalla nascita alla fine dell'adolescenza. Non vi è alcuna limitazione riguardo alle sindromi epilettiche, purché si tratti di un'epilessia rara secondo i criteri con una prevalenza di 1 su 2000. Come menzionato qui in diverse occasioni, ci sono pochi dati sull'efficacia dei trattamenti e sull'esito delle epilessie rare. Un'ampia apertura riguardo alle sindromi da includere permetterà di raccogliere dati senza limitarsi a quelle oggetto delle pubblicazioni più frequenti e quindi fornire dati non disponibili fino ad oggi.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi di epilessia rara (basata sui codici ORPHA)
  • titolari dell'autorità genitoriale non contrari
  • Essere seguiti in uno dei centri dichiarati dello studio

Criteri di esclusione:

  • opposizione da parte dei titolari dell'autorità genitoriale o del paziente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tasso di riduzione delle crisi epilettiche
Lasso di tempo: 5 anni
tasso di riduzione delle crisi epilettiche in base ai trattamenti utilizzati, secondo il calendario delle crisi tenuto dai genitori come parte dell'assistenza attuale.
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Collaboratori

Orphelia Pharma

Investigatori

  • Direttore dello studio: Blandine DOZIERES, Dr, Hopital Robert Debré - Assistance Publique Hopitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

19 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P210776

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

non disponibile

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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