Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe badanie obserwacyjne rzadkich zespołów padaczkowych u dzieci i młodzieży w warunkach rzeczywistych (EPIRARE)

23 lutego 2026 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rzadkie padaczki jako całość stanowią 20-30% wszystkich padaczek, jednak obecnie wiedza na temat czynników prognostycznych jest ograniczona. Oznacza to, że trudno jest dostarczyć odpowiednich informacji rodzinom w momencie diagnozy oraz podczas dalszej opieki. Czynniki prognostyczne są również ważne dla postępowania, ponieważ mogą mieć wpływ na wynik leczenia pacjenta (czas do interwencji, wybór jednej cząsteczki zamiast innej itp.). Wreszcie, obecnie dostępnych jest niewiele metod leczenia tych padaczek. Jednym z ograniczeń w rozwoju terapii jest brak danych z życia codziennego, ponieważ trudno jest stworzyć wiarygodne punkty końcowe, takie jak odsetek pacjentów, u których napady ustępują samoistnie w porównaniu z interwencją terapeutyczną.

Celem tego badania z życia codziennego jest ocena odpowiedzi na leczenie, a także obserwacja ewolucji współistniejących zaburzeń poznawczych i psychiatrycznych. Jak wyjaśniono powyżej, istnieje bardzo niewiele badań randomizowanych, z wyjątkiem 3 rzadkich padaczek (zespół skurczów niemowlęcych, zespół Dravet, zespół Lennoxa-Gastauta). Doprowadziło to do praktycznego braku zaleceń dotyczących postępowania, w tym dla trzech wymienionych powyżej zespołów, gdzie zaproponowano próby algorytmów leczenia, chociaż nie można ich uznać za zalecenia oparte na dowodach.

W rezultacie istnieje pewna różnorodność w postępowaniu w przypadku rzadkich padaczek w różnych ośrodkach. Jednak ta różnorodność w postępowaniu może być atutem w badaniu z życia codziennego. Umożliwi to porównanie różnych metod postępowania, zarówno pod względem kontroli napadów, jak i wyników w średnim okresie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

1000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Nazwa: Blandine DOZIERES, Dr
Numer telefonu: +33 0140033667
E-mail: blandine.dozieres@aphp.fr

Lokalizacje studiów

Francja
- - Angers, Francja, 49933
    - Rekrutacyjny
    - CHU Angers
    - Kontakt:
      
      Patrick VAN BOGAERT, MD
      
      Numer telefonu: 0033(0)241354445
      
      E-mail: patrick.vanbogaert@chu-angers.fr
  - Bordeaux, Francja, 33076
    - Rekrutacyjny
    - CHU de Bordeaux
    - Kontakt:
      
      Frederic VILLEGA, MD
      
      Numer telefonu: 0033(0)556795626
      
      E-mail: frederic.villega@chu-bordeaux.fr
  - Brest, Francja, 29200
    - Rekrutacyjny
    - CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
    - Kontakt:
      
      Jérémie LEFRANC, MD
      
      Numer telefonu: 0033(0)298223346
      
      E-mail: jeremie.lefranc@chu-brest.fr
  - Lille, Francja, 59000
    - Rekrutacyjny
    - CHRU Lille
    - Kontakt:
      
      Adeline TRAUFFLER, MD
      
      Numer telefonu: 0033(0)320445962
      
      E-mail: adeline.trauffler@chru-lille.fr
  - Lyon, Francja, 69000
    - Rekrutacyjny
    - HFME - Hospices Civils de Lyon
    - Kontakt:
      
      Dorothée VILLE, MD
      
      Numer telefonu: 0033(0)427855381
      
      E-mail: dorothee.ville@chu-lyon.fr
  - Marseille, Francja, 13005
    - Rekrutacyjny
    - Hôpital La Timone - APHM
    - Kontakt:
      
      Mathieu MILH, Prof.
      
      Numer telefonu: 0033(0)491986807
      
      E-mail: Mathieu.MILH@ap-hm.fr
  - Paris, Francja, 75015
    - Rekrutacyjny
    - Hopital Necker - APHP
    - Kontakt:
      
      Rima Nabbout, prof.
      
      Numer telefonu: 0033(0)144494008
      
      E-mail: rima.nabbout@aphp.fr
  - Paris, Francja, 75019
    - Rekrutacyjny
    - Hopital Robert Debré - Neurologie
    - Kontakt:
      
      Blandine DOZIERES, Dr
      
      Numer telefonu: +33 0140033667
      
      E-mail: blandine.dozieres@aphp.fr
  - Strasbourg, Francja, 67098
    - Rekrutacyjny
    - CHU Strasbourg- Hôpital de Hautepierre
    - Kontakt:
      
      Anne DE SAINT MARTIN, MD
      
      Numer telefonu: 0033(0)388128328
      
      E-mail: anne.desaintmartin@chru-strasbourg.fr
  - Toulouse, Francja, 31000
    - Rekrutacyjny
    - Hôpital Purpan - CHU de Toulouse
    - Kontakt:
      
      Marine HACHON LE CAMUS, MD
      
      Numer telefonu: 033(0)534557423
      
      E-mail: hachonlecamus.c@chu-toulouse.fr
  - Tours, Francja, 37044
    - Rekrutacyjny
    - CHU de Tours - hôpital Clocheville
    - Kontakt:
      
      Maximilien PERIVIEN, MD
      
      Numer telefonu: 0033(0)247474757
      
      E-mail: m.perivier@chu-tours.fr

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana w tej pracy populacja będzie populacją pediatryczną: od urodzenia do końca okresu dojrzewania. Nie ma ograniczeń dotyczących zespołów padaczkowych, pod warunkiem, że jest to rzadka padaczka według klasyfikacji z częstością występowania 1 na 2000. Jak wspomniano tu kilkukrotnie, istnieje niewiele danych na temat skuteczności leczenia i wyników rzadkich padaczek. Dość szerokie otwarcie na zespoły, które mają zostać uwzględnione, umożliwi zbieranie danych bez ograniczania się do tych, które są przedmiotem najczęstszych publikacji, a tym samym dostarczy danych dotychczas niedostępnych.

Opis

Kryteria włączenia:

Diagnoza rzadkiej padaczki (w oparciu o kody ORPHA)
nie sprzeciwiający się posiadacze władzy rodzicielskiej
Będący pod opieką w jednym ze zadeklarowanych ośrodków badania

Kryteria wyłączenia:

sprzeciw posiadaczy władzy rodzicielskiej lub pacjenta

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
stopień zmniejszenia liczby napadów padaczkowych Ramy czasowe: 5 lat	wskaźnik spadku liczby napadów padaczkowych w zależności od stosowanych metod leczenia na podstawie kalendarza napadów prowadzonego przez rodziców w ramach aktualnej opieki.	5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

Orphelia Pharma

Śledczy

Dyrektor Studium: Blandine DOZIERES, Dr, Hopital Robert Debré - Assistance Publique Hopitaux de Paris

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

P210776

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

niedostępny

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .