Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Multicenter opfølgningsstudie af sjældne epileptiske syndromer hos børn og unge i den virkelige verden (EPIRARE)

23. februar 2026 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Multicenter Real-life Opfølgningsstudie af Sjældne Epileptiske Syndromer hos Børn og Unge

Sjældne epilepsier udgør som helhed 20-30% af alle epilepsier, men viden om prognostiske faktorer er i øjeblikket begrænset. Dette betyder, at det er svært at give tilstrækkelig information til familier ved diagnosen og under opfølgningen. Prognostiske faktorer er også vigtige for behandlingen, da de kan have indflydelse på patientens udfald (tid til intervention, valg af et molekyle frem for et andet, osv.). Endelig er der i øjeblikket få behandlinger tilgængelige for disse epilepsier. En af begrænsningerne for udviklingen af behandlinger er mangel på data fra virkeligheden, da det er svært at skabe pålidelige primære endepunkter, såsom andelen af patienter, der bliver anfaldsfri naturligt i forhold til en terapeutisk intervention.

Formålet med denne virkelighedsstudie er at evaluere responsen på behandling samt at se udviklingen af kognitive og psykiatriske komorbiditeter. Som forklaret ovenfor er der meget få randomiserede forsøg undtagen for 3 sjældne epilepsier (infantil spasmesyndrom, Dravet syndrom, Lennox-Gastaut syndrom). Dette har ført til en næsten fraværende mængde af behandlingsanbefalinger, inklusive for de tre nævnte syndromer, hvor der er blevet foreslået forsøg på behandlingsalgoritmer, selvom disse ikke har kunnet betragtes som evidensbaserede anbefalinger.

Som et resultat er der en vis diversitet i behandlingen af sjældne epilepsier fra et center til et andet. Denne diversitet i behandlingen kan dog være en fordel i en virkelighedsstudie. Dette vil gøre det muligt at sammenligne forskellige behandlingsmetoder, både med hensyn til anfaldskontrol og mellemlangt udfald.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

1000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
      • Brest, Frankrig, 29200
        • Rekruttering
        • CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
        • Kontakt:
      • Lille, Frankrig, 59000
      • Lyon, Frankrig, 69000
        • Rekruttering
        • HFME - Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Rekruttering
        • Hôpital La Timone - APHM
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Rekruttering
        • Hopital Necker - APHP
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Rekruttering
        • Hopital Robert Debré - Neurologie
        • Kontakt:
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
      • Toulouse, Frankrig, 31000
        • Rekruttering
        • Hôpital Purpan - CHU de Toulouse
        • Kontakt:
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Rekruttering
        • CHU de Tours - hôpital Clocheville
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 15 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Befolkningen undersøgt i dette arbejde vil være en pædiatrisk befolkning: fra fødsel til slutningen af ungdomsårene. Der er ingen begrænsning i de epileptiske syndromer, forudsat at det er en sjælden epilepsi ifølge voksere med en prævalens på 1 ud af 2000. Som nævnt her på flere lejligheder, er der få data om det. effektiviteten af behandlinger og udfaldet af sjældne epilepsier. En ret bred åbning på de syndromer, der skal inkluderes, vil gøre det muligt at indsamle data uden at være begrænset til dem, der er genstand for de hyppigste publikationer og dermed give data, der ikke er tilgængelige i dag.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose for sjælden epilepsi (baseret på ORPHA-koder)
  • indehavere af forældremyndighed ikke imod
  • Følges i et af de erklærede centre i studiet

Eksklusionskriterier:

  • modstand fra indehavere af forældremyndighed eller patienten

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
hastigheden af fald i epileptiske anfald
Tidsramme: 5 år
hastigheden af fald i epileptiske anfald i henhold til de anvendte behandlinger baseret på anfallskalenderen, som forældrene fører som en del af den nuværende behandling.
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbejdspartnere

Orphelia Pharma

Efterforskere

  • Studieleder: Blandine DOZIERES, Dr, Hopital Robert Debré - Assistance Publique Hopitaux de Paris

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2021

Først opslået (Faktiske)

19. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P210776

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

ikke tilgængelig

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner