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Estudo de Seguimento Multicêntrico em Vida Real de Síndromes Epilépticas Raras em Crianças e Adolescentes (EPIRARE)

23 de fevereiro de 2026 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Estudo Multicêntrico de Seguimento em Vida Real de Síndromes Epilépticas Raras em Crianças e Adolescentes

As epilepsias raras, no seu conjunto, representam 20-30% das epilepsias, mas o conhecimento sobre fatores prognósticos é atualmente limitado. Isto significa que é difícil fornecer informações adequadas às famílias no momento do diagnóstico e durante o acompanhamento. Os fatores prognósticos também são importantes para a gestão, uma vez que podem ter impacto no resultado do paciente (tempo até à intervenção, escolha de uma molécula em detrimento de outra, etc.). Finalmente, atualmente existem poucos tratamentos disponíveis para estas epilepsias. Uma das limitações ao desenvolvimento de tratamentos é a falta de dados da vida real, uma vez que é difícil criar endpoints primários fiáveis, como a taxa de pacientes que ficam naturalmente livres de crises em comparação com uma intervenção terapêutica.

O objetivo deste estudo da vida real é avaliar a resposta ao tratamento, bem como ver a evolução das comorbilidades cognitivas e psiquiátricas. Como explicado acima, existem muito poucos ensaios randomizados, exceto para 3 epilepsias raras (síndrome de espasmos infantis, síndrome de Dravet, síndrome de Lennox-Gastaut). Isto levou à virtual ausência de recomendações de gestão, inclusive para as três síndromes mencionadas acima, onde foram propostas tentativas de algoritmos de tratamento, embora estes não tenham sido considerados como recomendações baseadas em evidências.

Como resultado, existe alguma diversidade na gestão das epilepsias raras de um centro para outro. No entanto, esta diversidade na gestão pode ser uma vantagem num estudo da vida real. Isto permitirá comparar diferentes métodos de gestão, tanto em termos de controlo de crises como de resultado a médio prazo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

1000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • França
      • Angers, França, 49933
      • Bordeaux, França, 33076
      • Brest, França, 29200
        • Recrutamento
        • CHU de Brest - Hopital de la Cavale Blanche
        • Contato:
      • Lille, França, 59000
      • Lyon, França, 69000
        • Recrutamento
        • HFME - Hospices Civils de Lyon
        • Contato:
      • Marseille, França, 13005
        • Recrutamento
        • Hôpital La Timone - APHM
        • Contato:
      • Paris, França, 75015
        • Recrutamento
        • Hopital Necker - APHP
        • Contato:
      • Paris, França, 75019
        • Recrutamento
        • Hopital Robert Debré - Neurologie
        • Contato:
      • Strasbourg, França, 67098
      • Toulouse, França, 31000
        • Recrutamento
        • Hôpital Purpan - CHU de Toulouse
        • Contato:
      • Tours, França, 37044
        • Recrutamento
        • CHU de Tours - hôpital Clocheville
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 15 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população estudada neste trabalho será uma população pediátrica: desde o nascimento até ao final da adolescência. Não há limitação nas síndromes epiléticas desde que seja uma epilepsia rara de acordo com os critérios com uma prevalência de 1 em 2000. Como mencionado aqui em várias ocasiões, existem poucos dados sobre a eficácia dos tratamentos e o resultado das epilepsias raras. Uma abertura bastante ampla sobre as síndromes a incluir permitirá recolher dados sem se limitar àquelas que são objeto das publicações mais frequentes e, portanto, fornecer dados não disponíveis até à data.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Diagnóstico de epilepsia rara (com base nos códigos ORPHA)
  • titulares da autoridade parental não se opõem
  • Ser acompanhado num dos centros declarados do estudo

Critérios de Exclusão:

  • oposição dos titulares da autoridade parental ou do paciente

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
taxa de diminuição das crises epilépticas
Prazo: 5 anos
taxa de redução das crises epilépticas de acordo com os tratamentos utilizados, com base no calendário de crises mantido pelos pais no âmbito dos cuidados atuais.
5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Colaboradores

Orphelia Pharma

Investigadores

  • Diretor de estudo: Blandine DOZIERES, Dr, Hopital Robert Debré - Assistance Publique Hopitaux de Paris

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de outubro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

19 de novembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • P210776

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

não disponível

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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