RW Účinnost kapmatinibu u pokročilého MET-dysregulovaného NSCLC zahrnuta do francouzského programu pro použití ze soucitu (ATU) (CapmATU)

Capmatinib byl schválen v USA a Japonsku. Ve Francii bylo v červnu 2019 schváleno použití kapmatinibu ze soucitu pro pacienty se změnami MET, včetně mutací METex14 a amplifikace MET. V březnu 2021 bylo nebo bylo v rámci tohoto programu léčeno kapmatinibem ze soucitu 204 pacientů, z nichž většina (n=175) měla mutaci METex14.

Údaje o aktivitě a bezpečnosti MET TKI nové generace jsou zatím řídké a jsou založeny pouze na prospektivních klinických studiích. Studie CapmATU je jedinečnou příležitostí popsat charakteristiky a výsledky pacientů a potvrdit účinnost kapmatinibu u velké kohorty METex14 NSCLC. Navíc poskytne originální důkazy z reálného světa (RWE). RWE lze použít v onkologii k další charakterizaci bezpečnosti a účinnosti léků v postmarketingovém prostředí. To může zahrnovat potvrzení klinického přínosu pro regulační účely, rozšíření tvrzení o označování na nové indikace, testování alternativních dávek a schémat léků a hodnocení aktivity léku v biomarkerem definovaných podskupinách a dalších speciálních populacích. To může být ještě důležitější v kontextu pacientů s METex14 NSCLC, protože dosud nebyly hlášeny žádné skutečné údaje o nové generaci MET TKI. Tato studie skutečně umožní určit, zda protinádorovou aktivitu kapmatinibu uváděnou ve studii GEOMETRY-MONO-1 lze pozorovat u méně vybraných pacientů. Vzhledem k vyššímu věku a souvisejícím komorbiditám pacientů s METex14 NSCLC nemusí být většina z nich způsobilá pro klinickou studii, což zdůrazňuje potřebu důkazů z reálného světa. Konečně biologická část této studie (CapmATU-BIO) nabídne možnost identifikovat biomarkery senzitivity nebo získané rezistence na kapmatinib, což je zatím málo prozkoumaná oblast výzkumu.

V této souvislosti je cílem této neintervenční retrospektivní francouzské populační studie popsat charakteristiky pacientů s MET-dysregulovaným NSCLC, posoudit účinnost a bezpečnost kapmatinibu u těchto pacientů a identifikovat biomarkery přínosu kapmatinibu.