RW Skuteczność kapmatinibu w zaawansowanym NSCLC z dysregulacją MET objęta francuskim programem współczucia (ATU) (CapmATU)

Kapmatinib został zarejestrowany w USA i Japonii. We Francji w czerwcu 2019 r. zatwierdzono stosowanie kapmatinibu w trybie współczucia u pacjentów ze zmianami MET, w tym mutacjami METex14 i amplifikacją MET. W marcu 2021 r. 204 pacjentów jest lub było leczonych kapmatinibem w trybie współczucia w ramach tego programu, większość z nich (n=175) ma mutację METex14.

Jak dotąd dane dotyczące działania i bezpieczeństwa TKI nowej generacji MET są nadal skąpe i opierają się jedynie na prospektywnych badaniach klinicznych. Badanie CapmATU jest wyjątkową okazją do opisania charakterystyki i wyników leczenia pacjentów oraz potwierdzenia skuteczności kapmatinibu w dużej kohorcie METex14 NSCLC. Co więcej, dostarczy oryginalnych dowodów rzeczywistych (RWE). RWE można wykorzystać w onkologii do dalszego scharakteryzowania bezpieczeństwa i skuteczności leków po wprowadzeniu ich do obrotu. Może to obejmować potwierdzenie korzyści klinicznej do celów regulacyjnych, rozszerzenie oświadczeń na etykiecie o nowe wskazania, testowanie alternatywnych dawek i schematów podawania leków oraz ocenę aktywności leku w podgrupach zdefiniowanych za pomocą biomarkerów i innych specjalnych populacjach. Może to być jeszcze ważniejsze w kontekście pacjentów z METex14 NSCLC, ponieważ jak dotąd nie zgłoszono żadnych rzeczywistych danych dotyczących TKI nowej generacji MET. Rzeczywiście, badanie to pozwoli określić, czy działanie przeciwnowotworowe kapmatinibu opisane w badaniu GEOMETRY-MONO-1 można zaobserwować u mniej wyselekcjonowanych pacjentów. Biorąc pod uwagę starszy wiek i współistniejące choroby pacjentów z NSCLC METex14, większość z nich może nie kwalifikować się do badania klinicznego, co podkreśla potrzebę rzeczywistych dowodów. Wreszcie część biologiczna tego badania (CapmATU-BIO) umożliwi identyfikację biomarkerów wrażliwości lub nabytej oporności na kapmatinib, który jest dotychczas słabo rozpoznanym obszarem badań.

W tym kontekście celem tego nieinterwencyjnego retrospektywnego badania populacyjnego we Francji jest opisanie charakterystyki pacjentów z NSCLC z dysregulacją MET, ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania kapmatinibu u tych pacjentów oraz identyfikacja biomarkerów korzyści ze stosowania kapmatinibu.