RW Efficacia di Capmatinib nel NSCLC disregolato da MET avanzato Incluso nel programma francese di uso compassionevole (ATU) (CapmATU)

Capmatinib è stato approvato negli Stati Uniti e in Giappone. In Francia, nel giugno 2019 è stato approvato un uso compassionevole di capmatinib per i pazienti con alterazioni MET, incluse mutazioni METex14 e amplificazione MET. Nel marzo 2021, 204 pazienti sono o sono stati trattati con capmatinib per uso compassionevole nell'ambito di questo programma, la maggior parte dei quali (n=175) portatori di una mutazione METex14.

Finora, i dati sull'attività e sulla sicurezza dei MET TKI di nuova generazione sono ancora scarsi e basati solo su studi clinici prospettici. Lo studio CapmATU è un'opportunità unica per descrivere le caratteristiche e gli esiti dei pazienti e confermare l'efficacia di capmatinib in un'ampia coorte di NSCLC METex14. Inoltre, fornirà prove originali del mondo reale (RWE). RWE può essere utilizzato in oncologia per caratterizzare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia dei farmaci nel contesto post-marketing. Ciò può includere la conferma del beneficio clinico a fini normativi, l'estensione delle dichiarazioni di etichettatura a nuove indicazioni, il test di dosi alternative e programmi di farmaci e la valutazione dell'attività del farmaco in sottogruppi definiti da biomarcatori e altre popolazioni speciali. Ciò può essere ancora più importante nel contesto dei pazienti con NSCLC METex14 poiché finora non sono stati riportati dati del mondo reale con TKI MET di nuova generazione. Infatti, questo studio consentirà di determinare se l'attività antitumorale di capmatinib riportata nello studio GEOMETRY-MONO-1 può essere osservata in pazienti meno selezionati. Data l'età avanzata e le comorbilità associate dei pazienti con NSCLC METex14, la maggior parte di loro potrebbe non essere ammissibile a una sperimentazione clinica, sottolineando così la necessità di prove del mondo reale. Infine, la parte biologica di questo studio (CapmATU-BIO) offrirà l'opportunità di identificare biomarcatori di sensibilità o resistenza acquisita al capmatinib, che è un campo di ricerca poco esplorato finora.

In questo contesto, gli obiettivi di questo studio retrospettivo non interventistico basato sulla popolazione francese sono descrivere le caratteristiche dei pazienti con NSCLC disregolato da MET, valutare l'efficacia e la sicurezza di capmatinib in questi pazienti e identificare i biomarcatori di beneficio da capmatinib.