RW Effectiviteit van capmatinib bij geavanceerde MET-ontregelde NSCLC opgenomen in het Franse Compassionate Use Program (ATU) (CapmATU)

Capmatinib is goedgekeurd in de VS en Japan. In Frankrijk is in juni 2019 een “compassionate use” voor capmatinib goedgekeurd voor patiënten met MET-veranderingen, waaronder METex14-mutaties en MET-amplificatie. In maart 2021 werden of werden 204 patiënten behandeld met 'compassionate use' capmatinib als onderdeel van dit programma, waarvan de meeste (n=175) een METex14-mutatie bevatten.

Tot nu toe zijn gegevens over de activiteit en veiligheid van MET-TKI's van de nieuwe generatie nog schaars en alleen gebaseerd op prospectieve klinische onderzoeken. De CapmATU-studie is een unieke kans om de kenmerken en resultaten van patiënten te beschrijven en de effectiviteit van capmatinib in een groot cohort van METex14 NSCLC te bevestigen. Bovendien levert het origineel real-world bewijs (RWE). RWE kan in de oncologie worden gebruikt om de veiligheid en werkzaamheid van geneesmiddelen in de postmarketingsetting verder te karakteriseren. Dit kan de bevestiging zijn van klinisch voordeel voor regelgevingsdoeleinden, uitbreiding van etiketteringsclaims naar nieuwe indicaties, testen van alternatieve doses en schema's van geneesmiddelen, en beoordeling van geneesmiddelactiviteit in door biomarkers gedefinieerde subgroepen en andere speciale populaties. Dit kan nog belangrijker zijn in de context van METex14 NSCLC-patiënten, aangezien er tot nu toe geen gegevens uit de echte wereld met nieuwe generatie MET TKI's zijn gerapporteerd. Deze studie zal het inderdaad mogelijk maken om te bepalen of de antitumoractiviteit van capmatinib gerapporteerd in de GEOMETRY-MONO-1-studie kan worden waargenomen bij minder geselecteerde patiënten. Gezien de hogere leeftijd en de bijbehorende comorbiditeit van METex14 NSCLC-patiënten, komen de meesten van hen mogelijk niet in aanmerking voor een klinische proef, wat de noodzaak van real-world bewijs benadrukt. Ten slotte zal het biologische deel van deze studie (CapmATU-BIO) de mogelijkheid bieden om biomarkers van gevoeligheid of verworven resistentie tegen capmatinib te identificeren, wat tot nu toe een weinig onderzocht onderzoeksgebied is.

In deze context zijn de doelstellingen van dit niet-interventionele retrospectieve Franse bevolkingsonderzoek het beschrijven van de kenmerken van patiënten met MET-ontregelde NSCLC, het beoordelen van de effectiviteit en veiligheid van capmatinib bij deze patiënten en het identificeren van biomarkers die baat hebben bij capmatinib.