RW-effektivitet af Capmatinib i avanceret MET-dysreguleret NSCLC inkluderet i det franske Compassionate Use Program (ATU) (CapmATU)

Capmatinib er godkendt i USA og Japan. I Frankrig er en compassionate use for capmatinib blevet godkendt i juni 2019 til patienter med MET-ændringer, herunder METex14-mutationer og MET-amplifikation. I marts 2021 var 204 patienter eller er blevet behandlet med compassionate use capmatinib som en del af dette program, hvoraf de fleste (n=175) huser en METex14-mutation.

Indtil videre er data om aktivitet og sikkerhed af den nye generation MET TKI'er stadig sparsomme og kun baseret på prospektive kliniske undersøgelser. CapmATU-studiet er en unik mulighed for at beskrive patienters karakteristika og resultater og bekræfte effektiviteten af ​​capmatinib i en stor kohorte af METex14 NSCLC. Desuden vil det give originale beviser fra den virkelige verden (RWE). RWE kan bruges i onkologi til yderligere at karakterisere sikkerheden og effektiviteten af ​​lægemidler i post-marketing-miljøet. Dette kan omfatte bekræftelse af klinisk fordel til regulatoriske formål, udvidelse af mærkningskrav til nye indikationer, test af alternative doser og skemaer af lægemidler og vurdering af lægemiddelaktivitet i biomarkør-definerede undergrupper og andre særlige populationer. Dette kan være endnu vigtigere i forbindelse med METex14 NSCLC-patienter, da der hidtil ikke er blevet rapporteret data fra den virkelige verden med den nye generation MET TKI'er. Faktisk vil denne undersøgelse gøre det muligt at bestemme, om antitumoraktiviteten af ​​capmatinib rapporteret i GEOMETRY-MONO-1 undersøgelsen kan observeres hos mindre udvalgte patienter. I betragtning af den højere alder og associerede komorbiditeter hos METex14 NSCLC-patienter er de fleste af dem muligvis ikke kvalificerede til et klinisk forsøg, hvilket understreger behovet for beviser fra den virkelige verden. Endelig vil den biologiske del af denne undersøgelse (CapmATU-BIO) give mulighed for at identificere biomarkører for følsomhed eller erhvervet resistens over for capmatinib, som indtil videre er et dårligt udforsket forskningsfelt.

I denne sammenhæng er formålene med denne ikke-interventionelle retrospektive franske befolkningsbaseundersøgelse at beskrive karakteristika for patienter med MET-dysreguleret NSCLC, vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​capmatinib hos disse patienter og identificere biomarkører af fordele ved capmatinib.