HBCMD01 – Rozšířený přístup k léčbě vrozené svalové dystrofie.

Tento rozšířený přístup zahrnuje až 28denní období screeningu, 44týdenní období léčby a 52týdenní období následného bezpečnostního sledování. Všechna období jsou spojena s hodnoceními a postupy, které musí být provedeny v konkrétních časových bodech.

-Promítání

Při screeningové návštěvě (návštěva 1) budou delegovaní pracovníci shromážděni informace o účastnících studie za účelem vyhodnocení způsobilosti ke studii. K určení způsobilosti jsou vyžadovány následující informace:

• Povolení rodiče před jakýmikoli aktivitami souvisejícími se studiem.
• Shromažďování demografických informací, jako je věk, rasa, etnická příslušnost, datum narození, pohlaví a relevantní lékařská a chirurgická historie.
• Sbírka anamnézy a souběžně podávaných léků, včetně relevantních informací o minulém a současném zdraví účastníků studie.
• Vyhodnocení kritérií zařazení a vyloučení.
• Měření vitálních funkcí zahrnuje dechovou frekvenci, tělesnou teplotu, krevní tlak, tepovou frekvenci, saturaci kyslíkem a měření hmotnosti a výšky.
• Chemie krve, koagulační panel, zánětlivé markery a hematologie.
• Fyzikální vyšetření hlavním zkoušejícím.

Do 28 dnů od návštěvy 1 – screeningu musí hlavní zkoušející rozhodnout o způsobilosti účastníka. Jakmile hlavní zkoušející potvrdí způsobilost subjektu, bude subjektu naplánováno podání infuze 1.

Infuze 1 – základní linie

Během této návštěvy budou provedena následující hodnocení:

• Aktualizujte anamnézu a současně užívané léky, pokud od poslední návštěvy došlo k nějaké změně.
• Změřte vitální funkce, včetně dechové frekvence, tělesné teploty, krevního tlaku, tepové frekvence, saturace kyslíkem a měření hmotnosti.

• Fyzikální vyšetření hlavním zkoušejícím. Vzhledem k tomu, že toto 2leté dítě není schopno chodit nebo držet hlavu nahoře bez fyzické podpory, posouzení neurologických následků bude zahrnovat následující pozorování a pokyny pro propuštění k pozorování, které bude pokračovat doma primárními pečovateli:

  • Neobvyklá / nová slabost nebo necitlivost na jedné straně těla
  • Nová nebo jinak nezřetelná řeč nebo nové jazykové potíže
  • Nové problémy se zrakem
  • Náhlá letargie nebo ospalost
  • Záchvat
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT pověřeným personálem.
• Administrace zkoumaného produktu delegovaným personálem studie. HB-adMSC by měly být podávány pouze intravenózně s monitorováním vitálních funkcí po dobu dvou hodin.
• Posuďte výskyt jakékoli nežádoucí příhody.

• Dvacet čtyři hodin po podání hodnoceného přípravku budou telefonicky kontaktováni rodiče nebo opatrovníci účastníků studie za účelem posouzení výskytu nežádoucích účinků.

  • Infuze 2 až Infuze 13.

Během těchto návštěv jsou nutná následující hodnocení:

• Aktualizujte anamnézu a současně užívané léky, pokud od poslední návštěvy došlo k nějaké změně.
• Změřte vitální funkce, včetně dechové frekvence, tělesné teploty, krevního tlaku, tepové frekvence, saturace kyslíkem a měření hmotnosti.

• Fyzikální vyšetření hlavním zkoušejícím. Vzhledem k tomu, že toto 2leté dítě není schopno chodit nebo držet hlavu nahoře bez fyzické podpory, posouzení neurologických následků bude zahrnovat následující pozorování a pokyny pro propuštění k pozorování, které bude pokračovat doma primárními pečovateli:

  • Neobvyklá / nová slabost nebo necitlivost na jedné straně těla
  • Nová nebo jinak nezřetelná řeč nebo nové jazykové potíže
  • Nové problémy se zrakem
  • Náhlá letargie nebo ospalost
  • Záchvat
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT delegovaným personálem (na Inf. 1, 7 a EOS).
• Koagulační panel a hematologie. - (u infuzí 2, 4, 7, 10 a EOS).
• Zánětlivé markery a krevní chemie na infuzích 2, 7 a EOS.
• Administrace zkoumaného produktu delegovaným personálem studie. HB-adMSC by měly být podávány pouze intravenózně s monitorováním vitálních funkcí po dobu dvou hodin.
• Posuďte výskyt jakékoli nežádoucí příhody.

• Dvacet čtyři hodin po podání hodnoceného přípravku budou telefonicky kontaktováni rodiče nebo opatrovníci účastníků studie za účelem posouzení výskytu nežádoucích účinků. Kůže a oči dítěte budou zkontrolovány na příznaky žloutnutí při každé návštěvě a pečovatelé budou dotázáni, zda viděli nějaké zvracení, nevolnost nebo subjekt, který vypadal unaveněji než obvykle. Pokyny k propuštění budou zahrnovat sledování těchto příznaků. Jaterní enzymy budou hodnoceny při screeningu, infuzi 2, 4, 7, 10 a na konci studie podle protokolu; tyto laboratorní vzorky však mohou být odebírány častěji, pokud to hlavní zkoušející dá.

  • Bezpečnostní sledování

Během této návštěvy bude nutné provést následující hodnocení:

• Aktualizujte anamnézu a současně užívané léky, pokud od poslední návštěvy došlo k nějaké změně.
• Změřte vitální funkce, včetně dechové frekvence, tělesné teploty, krevního tlaku, tepové frekvence, saturace kyslíkem a měření hmotnosti.

• Fyzikální vyšetření hlavním zkoušejícím.

  -Konec studijní návštěvy

• Aktualizujte anamnézu a současně užívané léky, pokud od poslední návštěvy došlo k nějaké změně.
• Změřte vitální funkce, včetně dechové frekvence, tělesné teploty, krevního tlaku, tepové frekvence, saturace kyslíkem a měření hmotnosti.
• Odebírejte laboratorní vzorky, včetně komplexního metabolického panelu (CMP), kompletního krevního obrazu (CBC), zánětlivých markerů a panelu koagulace.
• Fyzikální vyšetření hlavním zkoušejícím.
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT pověřeným personálem.