HBCMD01-Расширенный доступ к лечению врожденной мышечной дистрофии.

Этот расширенный доступ включает период скрининга до 28 дней, 44-недельный период лечения и 52-недельный период наблюдения за безопасностью. Все периоды связаны с оценками и процедурами, которые должны выполняться в определенные моменты времени.

-Скрининг

Во время скринингового посещения (посещение 1) информация об участниках исследования будет собрана делегированным персоналом для оценки приемлемости исследования. Для определения правомочности необходима следующая информация:

• Разрешение родителей перед любыми действиями, связанными с испытанием.
• Сбор демографической информации, такой как возраст, раса, этническая принадлежность, дата рождения, пол и соответствующий медицинский и хирургический анамнез.
• Сбор истории болезни и сопутствующих лекарств, включая соответствующую информацию о прошлом и настоящем состоянии здоровья участников исследования.
• Оценка критериев включения и исключения.
• Измерение показателей жизнедеятельности включает частоту дыхания, температуру тела, кровяное давление, частоту пульса, насыщение кислородом, а также измерение веса и роста.
• Химический анализ крови, панель коагуляции, маркеры воспаления и гематология.
• Физикальное обследование, проведенное главным исследователем.

В течение 28 дней после Визита 1 - Скрининг главный исследователь должен принять решение о соответствии участника критериям. Как только главный исследователь подтвердит соответствие субъекта критериям, ему будет назначено введение инфузии 1.

Инфузия 1 — Исходный уровень

Во время этого визита будут проведены следующие оценки:

• Обновите историю болезни и сопутствующие лекарства, если со времени последнего визита произошли какие-либо изменения.
• Измеряйте жизненные показатели, включая частоту дыхания, температуру тела, кровяное давление, частоту пульса, насыщение кислородом и измерение веса.

• Физикальное обследование, проведенное главным исследователем. Поскольку этот 2-летний ребенок не может ходить или держать голову без физической поддержки, оценка неврологических осложнений будет включать следующие наблюдения и инструкции при выписке для продолжения наблюдения дома основными опекунами:

  • Необычная/новая слабость или онемение на одной стороне тела
  • Новая или другая невнятная речь или новые языковые трудности
  • Новые проблемы со зрением
  • Внезапная вялость или сонливость
  • Захват
• CHOP INTEND, PDMS-2 и PEDI-CAT делегированным персоналом.
• Администрирование исследовательского продукта делегированным исследовательским персоналом. HB-adMSC следует вводить только внутривенно с мониторингом основных показателей жизнедеятельности в течение двух часов.
• Оцените частоту любого неблагоприятного события.

• Через 24 часа после введения исследуемого продукта с родителями или опекунами участников исследования свяжутся по телефону для оценки частоты нежелательных явлений.

  • Инфузия 2 - Инфузия 13.

Во время этих посещений необходимы следующие оценки:

• Обновите историю болезни и сопутствующие лекарства, если со времени последнего визита произошли какие-либо изменения.
• Измеряйте жизненные показатели, включая частоту дыхания, температуру тела, кровяное давление, частоту пульса, насыщение кислородом и измерение веса.

• Физикальное обследование, проведенное главным исследователем. Поскольку этот 2-летний ребенок не может ходить или держать голову без физической поддержки, оценка неврологических осложнений будет включать следующие наблюдения и инструкции при выписке для продолжения наблюдения дома основными опекунами:

  • Необычная/новая слабость или онемение на одной стороне тела
  • Новая или другая невнятная речь или новые языковые трудности
  • Новые проблемы со зрением
  • Внезапная вялость или сонливость
  • Захват
• CHOP INTEND, PDMS-2 и PEDI-CAT делегированным персоналом (в Inf. 1, 7 и EOS).
• Коагуляционная панель и гематология. - (на инфузиях 2,4,7,10 и ЭОС).
• Маркеры воспаления и биохимический анализ крови на инфузиях 2, 7 и EOS.
• Администрирование исследовательского продукта делегированным исследовательским персоналом. HB-adMSC следует вводить только внутривенно с мониторингом основных показателей жизнедеятельности в течение двух часов.
• Оцените частоту любого неблагоприятного события.

• Через 24 часа после введения исследуемого продукта с родителями или опекунами участников исследования свяжутся по телефону для оценки частоты нежелательных явлений. Кожа и глаза ребенка будут проверяться на наличие симптомов пожелтения при каждом посещении, а опекунов будут спрашивать, не видели ли они рвоты, тошноты или того, что субъект выглядит более уставшим, чем обычно. Инструкции при выписке будут включать мониторинг этих симптомов. Ферменты печени будут оцениваться при скрининге, инфузии 2, 4, 7, 10 и в конце исследования в соответствии с протоколом; однако эти лабораторные пробы можно собирать чаще, если главный исследователь укажет.

  • Безопасность

Во время визита необходимо будет провести следующие оценки:

• Обновите историю болезни и сопутствующие лекарства, если со времени последнего визита произошли какие-либо изменения.
• Измеряйте жизненные показатели, включая частоту дыхания, температуру тела, кровяное давление, частоту пульса, насыщение кислородом и измерение веса.

• Физикальное обследование, проведенное главным исследователем.

  -Конец учебного визита

• Обновите историю болезни и сопутствующие лекарства, если со времени последнего визита произошли какие-либо изменения.
• Измеряйте жизненные показатели, включая частоту дыхания, температуру тела, кровяное давление, частоту пульса, насыщение кислородом и измерение веса.
• Соберите лабораторные образцы, включая комплексную метаболическую панель (CMP), полный анализ крови (CBC), маркеры воспаления и панель коагуляции.
• Физикальное обследование, проведенное главным исследователем.
• CHOP INTEND, PDMS-2 и PEDI-CAT делегированным персоналом.