HBCMD01- 선천성 근이영양증 치료를 위한 접근성 확대.

이 확장 액세스에는 최대 28일의 선별 검사 기간, 44주의 치료 기간 및 52주의 안전 추적 기간이 포함됩니다. 모든 기간은 특정 시점에 수행해야 하는 평가 및 절차와 관련됩니다.

-상영

스크리닝 방문(방문 1)에서, 임상시험 적격성을 평가하기 위해 위임된 직원이 연구 참가자 정보를 수집할 것입니다. 자격을 결정하려면 다음 정보가 필요합니다.

• 평가판 관련 활동을 하기 전에 부모의 허락을 받습니다.
• 연령, 인종, 민족, 생년월일, 성별, 관련 의료 및 수술 기록과 같은 인구통계학적 정보 수집.
• 연구 참가자의 과거 및 현재 건강에 대한 관련 정보를 포함하여 병력 및 병용 약물 수집.
• 포함 및 제외 기준 평가.
• 활력 징후 측정에는 호흡수, 체온, 혈압, 맥박수, 산소 포화도, 체중 및 신장 측정이 포함됩니다.
• 혈액 화학, 응고 패널, 염증 표지자 및 혈액학.
• 수석 조사관에 의한 신체 검사.

방문 1 - 스크리닝 후 28일 이내에 시험책임자는 참가자의 적격성을 결정해야 합니다. 주임 조사관이 피험자의 적격성을 확인하면 피험자는 주입 1을 받을 예정입니다.

주입 1 - 기준선

이 방문 동안 다음 평가가 수행됩니다.

• 마지막 방문 이후에 변경 사항이 발생한 경우 병력 및 병용 약물을 업데이트하십시오.
• 호흡수, 체온, 혈압, 맥박수, 산소 포화도 및 체중 측정을 포함한 활력 징후를 측정합니다.

• 수석 조사관에 의한 신체 검사. 이 2세 아이는 물리적 지원 없이는 걷거나 머리를 지탱할 수 없기 때문에 신경학적 후유증에 대한 평가에는 다음과 같은 관찰 및 퇴원 지침이 포함되어 1차 간병인이 집에서 관찰을 계속할 수 있습니다.

  • 신체 한쪽의 비정상적/새로운 쇠약 또는 무감각
  • 새롭거나 다른 불분명한 말 또는 새로운 언어 어려움
  • 새로운 시력 문제
  • 갑작스러운 무기력 또는 졸음
  • 발작
• CHOP INTEND, PDMS-2 및 PEDI-CAT는 위임된 직원에 의해 수행됩니다.
• 위임된 연구 인력에 의한 조사 제품 관리. HB-adMSCs는 2시간 동안 활력징후를 모니터링하면서 정맥주사로만 투여해야 합니다.
• 부작용의 발생률을 평가합니다.

• 연구 제품 투여 후 24시간이 지나면 부작용 발생률을 평가하기 위해 연구 참가자의 부모 또는 보호자에게 전화로 연락하게 됩니다.

  • 주입 2에서 주입 13.

이러한 방문 중에 다음 평가가 필요합니다.

• 마지막 방문 이후에 변경 사항이 발생한 경우 병력 및 병용 약물을 업데이트하십시오.
• 호흡수, 체온, 혈압, 맥박수, 산소 포화도 및 체중 측정을 포함한 활력 징후를 측정합니다.

• 수석 조사관에 의한 신체 검사. 이 2세 아이는 물리적 지원 없이는 걷거나 머리를 지탱할 수 없기 때문에 신경학적 후유증에 대한 평가에는 다음과 같은 관찰 및 퇴원 지침이 포함되어 1차 간병인이 집에서 관찰을 계속할 수 있습니다.

  • 신체 한쪽의 비정상적/새로운 쇠약 또는 무감각
  • 새롭거나 다른 불분명한 말 또는 새로운 언어 어려움
  • 새로운 시력 문제
  • 갑작스러운 무기력 또는 졸음
  • 발작
• 위임된 직원에 의한 CHOP INTEND, PDMS-2 및 PEDI-CAT(Inf. 1, 7 및 EOS).
• 응고 패널 및 혈액학. - (인퓨전 2,4,7,10 및 EOS에서).
• Infusions 2, 7 및 EOS의 염증 마커 및 혈액 화학.
• 위임된 연구 인력에 의한 조사 제품 관리. HB-adMSCs는 2시간 동안 활력징후를 모니터링하면서 정맥주사로만 투여해야 합니다.
• 부작용의 발생률을 평가합니다.

• 연구 제품 투여 후 24시간이 지나면 부작용 발생률을 평가하기 위해 연구 참가자의 부모 또는 보호자에게 전화로 연락하게 됩니다. 아이의 피부와 눈은 방문할 때마다 노랗게 변하는 증상이 있는지 확인하고 간병인은 구토, 메스꺼움 또는 평소보다 더 피곤해 보이는 대상을 본 적이 있는지 묻습니다. 퇴원 지침에는 이러한 증상에 대한 모니터링이 포함됩니다. 간 효소는 프로토콜에 따라 스크리닝, 주입 2, 4, 7, 10 및 연구 종료 시에 평가됩니다. 그러나 이러한 실험실 샘플은 주 조사관이 지시하는 경우 더 자주 수집할 수 있습니다.

  • 안전 후속 조치

이 방문 중에 다음 평가를 완료해야 합니다.

• 마지막 방문 이후에 변경 사항이 발생한 경우 병력 및 병용 약물을 업데이트하십시오.
• 호흡수, 체온, 혈압, 맥박수, 산소 포화도 및 체중 측정을 포함한 활력 징후를 측정합니다.

• 수석 조사관에 의한 신체 검사.

  -연구 방문 종료

• 마지막 방문 이후에 변경 사항이 발생한 경우 병력 및 병용 약물을 업데이트하십시오.
• 호흡수, 체온, 혈압, 맥박수, 산소 포화도 및 체중 측정을 포함한 활력 징후를 측정합니다.
• CMP(종합 대사 패널), CBC(전체 혈구 수), 염증 표지자 및 응고 패널을 포함한 실험실 샘플을 수집합니다.
• 수석 조사관에 의한 신체 검사.
• CHOP INTEND, PDMS-2 및 PEDI-CAT는 위임된 직원에 의해 수행됩니다.