HBCMD01- Acesso Expandido para o Tratamento da Distrofia Muscular Congênita.

Este acesso expandido inclui um período de triagem de até 28 dias, um período de tratamento de 44 semanas e um período de acompanhamento de segurança de 52 semanas. Todos os períodos estão associados a avaliações e procedimentos que devem ser realizados em momentos específicos.

-Triagem

Na visita de triagem (visita 1), as informações dos participantes do estudo serão coletadas por pessoal delegado para avaliar a elegibilidade do estudo. As seguintes informações são necessárias para determinar a elegibilidade:

• Permissão dos pais antes de qualquer atividade relacionada ao teste.
• Coleta de informações demográficas, como idade, raça, etnia, data de nascimento, sexo e histórico médico e cirúrgico relevante.
• Coleta de histórico médico e medicamentos concomitantes, incluindo informações relevantes sobre a saúde passada e presente dos participantes do estudo.
• Avaliação dos critérios de inclusão e exclusão.
• A medição dos sinais vitais inclui frequência respiratória, temperatura corporal, pressão arterial, frequência cardíaca, saturação de oxigênio e medição de peso e altura.
• Química do sangue, painel de coagulação, marcadores inflamatórios e hematologia.
• Exame físico pelo Investigador Principal.

Dentro de 28 dias da Visita 1 - Triagem, o investigador principal deve decidir a elegibilidade do participante. Uma vez que o investigador principal tenha confirmado a elegibilidade do sujeito, o sujeito será agendado para receber a Infusão 1.

Infusão 1 - linha de base

As seguintes avaliações serão realizadas durante esta visita:

• Atualize o histórico médico e as medicações concomitantes, caso tenha ocorrido alguma alteração desde a última visita.
• Meça os sinais vitais, incluindo frequência respiratória, temperatura corporal, pressão arterial, frequência cardíaca, saturação de oxigênio e medição de peso.

• Exame físico pelo Investigador Principal. Como esta criança de 2 anos é incapaz de andar ou manter a cabeça erguida sem apoio físico, a avaliação de sequelas neurológicas incluirá as seguintes observações e instruções de alta para que as observações continuem em casa pelos cuidadores principais:

  • Fraqueza ou dormência incomum/nova em um lado do corpo
  • Fala arrastada nova ou diferente ou nova dificuldade de linguagem
  • Novos problemas de visão
  • Letargia ou sonolência repentina
  • Convulsão
• CHOP INTEND, PDMS-2 e PEDI-CAT por pessoal delegado.
• Administração de produto experimental por pessoal de estudo delegado. As HB-adMSCs devem ser administradas apenas por via intravenosa, com monitoramento de sinais vitais de duas horas.
• Avalie a incidência de qualquer evento adverso.

• Vinte e quatro horas após a administração do produto experimental, os pais ou responsáveis ​​dos participantes do estudo serão contatados por telefone para avaliar a incidência de eventos adversos.

  • Infusão 2 até Infusão 13.

As seguintes avaliações são necessárias durante essas visitas:

• Atualize o histórico médico e as medicações concomitantes, caso tenha ocorrido alguma alteração desde a última visita.
• Meça os sinais vitais, incluindo frequência respiratória, temperatura corporal, pressão arterial, frequência cardíaca, saturação de oxigênio e medição de peso.

• Exame físico pelo Investigador Principal. Como esta criança de 2 anos é incapaz de andar ou manter a cabeça erguida sem apoio físico, a avaliação de sequelas neurológicas incluirá as seguintes observações e instruções de alta para que as observações continuem em casa pelos cuidadores principais:

  • Fraqueza ou dormência incomum/nova em um lado do corpo
  • Fala arrastada nova ou diferente ou nova dificuldade de linguagem
  • Novos problemas de visão
  • Letargia ou sonolência repentina
  • Convulsão
• CHOP INTEND, PDMS-2 e PEDI-CAT por pessoal delegado (em Inf. 1, 7 e EOS).
• Painel de Coagulação e Hematologia. - (em infusões 2,4,7,10 e EOS).
• Marcadores Inflamatórios e Química Sanguínea nas Infusões 2, 7 e EOS.
• Administração de produto experimental por pessoal de estudo delegado. As HB-adMSCs devem ser administradas apenas por via intravenosa, com monitoramento de sinais vitais de duas horas.
• Avalie a incidência de qualquer evento adverso.

• Vinte e quatro horas após a administração do produto experimental, os pais ou responsáveis ​​dos participantes do estudo serão contatados por telefone para avaliar a incidência de eventos adversos. A pele e os olhos da criança serão verificados em busca de sintomas de amarelecimento a cada visita, e os cuidadores serão questionados se viram algum vômito, náusea ou se o sujeito parece estar mais cansado do que o normal. As instruções de alta incluirão o monitoramento desses sintomas. As enzimas hepáticas serão avaliadas na Triagem, Infusão 2, 4, 7, 10 e Fim do Estudo por protocolo; no entanto, essas amostras laboratoriais podem ser coletadas com mais frequência se o investigador principal indicar.

  • Acompanhamento de segurança

As seguintes avaliações deverão ser concluídas durante esta visita:

• Atualize o histórico médico e as medicações concomitantes, caso tenha ocorrido alguma alteração desde a última visita.
• Meça os sinais vitais, incluindo frequência respiratória, temperatura corporal, pressão arterial, frequência cardíaca, saturação de oxigênio e medição de peso.

• Exame físico pelo Investigador Principal.

  - Visita de fim de estudo

• Atualize o histórico médico e as medicações concomitantes, caso tenha ocorrido alguma alteração desde a última visita.
• Meça os sinais vitais, incluindo frequência respiratória, temperatura corporal, pressão arterial, frequência cardíaca, saturação de oxigênio e medição de peso.
• Colete amostras de laboratório, incluindo painel metabólico abrangente (CMP), hemograma completo (CBC), marcadores inflamatórios e painel de coagulação.
• Exame físico pelo Investigador Principal.
• CHOP INTEND, PDMS-2 e PEDI-CAT por pessoal delegado.