HBCMD01- 先天性筋ジストロフィーの治療へのアクセス拡大。

この拡張アクセスには、最大 28 日間のスクリーニング期間、44 週間の治療期間、および 52 週間の安全性フォローアップ期間が含まれます。 すべての期間は、特定の時点で実行する必要がある評価と手順に関連付けられています。

-ふるい分け

スクリーニング訪問（訪問1）で、研究の参加者情報は、試験の適格性を評価するために委任された担当者によって収集されます。 適格性を判断するには、次の情報が必要です。

• トライアル関連の活動の前に保護者の許可。
• 年齢、人種、民族、生年月日、性別、関連する病歴および手術歴などの人口統計情報の収集。
• 研究参加者の過去および現在の健康に関する関連情報を含む、病歴および併用薬の収集。
• 包含および除外基準の評価。
• バイタルサインの測定には、呼吸数、体温、血圧、脈拍数、酸素飽和度、体重と身長の測定が含まれます。
• 血液化学、凝固パネル、炎症マーカー、および血液学。
• 主任研究者による身体検査。

訪問 1 - スクリーニングから 28 日以内に、主治医は参加者の適格性を決定する必要があります。 治験責任医師が被験者の適格性を確認すると、被験者は輸液 1 を受ける予定になります。

注入 1 - ベースライン

この訪問中に、次の評価が実行されます。

• 前回の訪問以降に変化があった場合は、病歴と併用薬を更新してください。
• 呼吸数、体温、血圧、脈拍数、酸素飽和度、体重測定などのバイタル サインを測定します。

• 主任研究者による身体検査。 この 2 歳児は身体的サポートなしでは歩くことも頭を上げることもできないため、神経学的後遺症の評価には以下の観察が含まれ、主介護者による自宅での観察を継続するための退院指示が含まれます。

  • 体の片側の異常な/新しい脱力感またはしびれ
  • 新しい、または異なるろれつが回らない、または新しい言語の難しさ
  • 新しい視覚の問題
  • 突然の無気力または眠気
  • 発作
• 委任された担当者によるCHOP INTEND、PDMS-2、およびPEDI-CAT。
• 委任された試験担当者による治験薬の投与。 HB-adMSC は、バイタル サインを 2 時間監視しながら、静脈内にのみ投与する必要があります。
• 有害事象の発生率を評価します。

• 治験薬の投与から24時間後、研究参加者の両親または保護者に電話で連絡を取り、有害事象の発生率を評価します。

  • 注入 2 から注入 13 まで。

これらの訪問中には、次の評価が必要です。

• 前回の訪問以降に変化があった場合は、病歴と併用薬を更新してください。
• 呼吸数、体温、血圧、脈拍数、酸素飽和度、体重測定などのバイタル サインを測定します。

• 主任研究者による身体検査。 この 2 歳児は身体的サポートなしでは歩くことも頭を上げることもできないため、神経学的後遺症の評価には以下の観察が含まれ、主介護者による自宅での観察を継続するための退院指示が含まれます。

  • 体の片側の異常な/新しい脱力感またはしびれ
  • 新しい、または異なるろれつが回らない、または新しい言語の難しさ
  • 新しい視覚の問題
  • 突然の無気力または眠気
  • 発作
• 委任された担当者によるCHOP INTEND、PDMS-2およびPEDI-CAT（Inf. 1、7、およびEOS）。
• 凝固パネルと血液学。 - (インフュージョン 2、4、7、10、および EOS で)。
• Infusions 2、7、および EOS での炎症マーカーと血液化学。
• 委任された試験担当者による治験薬の投与。 HB-adMSC は、バイタル サインを 2 時間監視しながら、静脈内にのみ投与する必要があります。
• 有害事象の発生率を評価します。

• 治験薬の投与から24時間後、研究参加者の両親または保護者に電話で連絡を取り、有害事象の発生率を評価します。 診察のたびに子供の皮膚と目が黄変の症状がないかチェックされ、介護者は、嘔吐、吐き気、または被験者がいつもより疲れているように見えないかどうか尋ねられます. 退院の指示には、これらの症状の監視が含まれます。 肝酵素は、スクリーニング、注入 2、4、7、10、およびプロトコルごとの試験終了時に評価されます。ただし、主任研究者が指示すれば、これらの実験室サンプルをより頻繁に収集できます。

  • 安全フォローアップ

この訪問中に、次の評価を完了する必要があります。

• 前回の訪問以降に変化があった場合は、病歴と併用薬を更新してください。
• 呼吸数、体温、血圧、脈拍数、酸素飽和度、体重測定などのバイタル サインを測定します。

• 主任研究者による身体検査。

  -研究訪問の終了

• 前回の訪問以降に変化があった場合は、病歴と併用薬を更新してください。
• 呼吸数、体温、血圧、脈拍数、酸素飽和度、体重測定などのバイタル サインを測定します。
• Comprehensive Metabolic Panel (CMP)、Complete Blood Count (CBC)、炎症マーカー、および凝固パネルを含む実験室サンプルを収集します。
• 主任研究者による身体検査。
• 委任された担当者によるCHOP INTEND、PDMS-2、およびPEDI-CAT。