HBCMD01- Utvidet tilgang for behandling av medfødt muskeldystrofi.

Denne utvidede tilgangen inkluderer en screeningperiode på opptil 28 dager, en 44-ukers behandlingsperiode og en 52-ukers sikkerhetsoppfølgingsperiode. Alle perioder er knyttet til evalueringer og prosedyrer som må utføres på bestemte tidspunkt.

- Screening

Ved screeningbesøket (besøk 1) vil studiens deltakerinformasjon samles inn av delegert personell for å evaluere prøvekvalifisering. Følgende informasjon er nødvendig for å avgjøre kvalifisering:

• Foreldretillatelse før prøverelaterte aktiviteter.
• Innsamling av demografisk informasjon, som alder, rase, etnisitet, fødselsdato, kjønn og relevant medisinsk og kirurgisk historie.
• Innsamling av medisinsk historie og samtidige medisiner, inkludert relevant informasjon om studiedeltakernes tidligere og nåværende helse.
• Evaluering av inkluderings- og eksklusjonskriterier.
• Måling av vitale tegn inkluderer respirasjonsfrekvens, kroppstemperatur, blodtrykk, puls, oksygenmetning og vekt- og høydemåling.
• Blodkjemi, koagulasjonspanel, inflammatoriske markører og hematologi.
• Fysisk undersøkelse av hovedetterforsker.

Innen 28 dager etter besøk 1 – screening, må hovedetterforskeren avgjøre deltakerens kvalifisering. Når hovedetterforskeren har bekreftet forsøkspersonens kvalifisering, vil forsøkspersonen etter planen motta infusjon 1.

Infusjon 1 - Grunnlinje

Følgende evalueringer vil bli utført under dette besøket:

• Oppdater sykehistorie og samtidige medisiner hvis det har skjedd endringer siden siste besøk.
• Mål vitale tegn, inkludert respirasjonsfrekvens, kroppstemperatur, blodtrykk, puls, oksygenmetning og vektmåling.

• Fysisk undersøkelse av hovedetterforsker. Siden denne 2-åringen ikke er i stand til å gå eller holde hodet oppe uten fysisk støtte, vil vurderingen for nevrologiske følgetilstander inkludere følgende observasjoner og utskrivningsinstruksjoner for observasjoner som skal fortsette hjemme av primære omsorgspersoner:

  • Uvanlig/ny svakhet eller nummenhet på den ene siden av kroppen
  • Ny eller annerledes sløret tale eller nye språkvansker
  • Nye synsproblemer
  • Plutselig sløvhet eller døsighet
  • Anfall
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT av delegert personell.
• Undersøkende produktadministrasjon ved delegert studiepersonell. HB-adMSCs skal kun administreres intravenøst, med overvåking av vitale tegn på to timer.
• Vurder forekomsten av enhver uønsket hendelse.

• Tjuefire timer etter administrering av undersøkelsesproduktet, vil studiedeltakernes foreldre eller foresatte bli kontaktet via telefon for å vurdere forekomsten av uønskede hendelser.

  • Infusjon 2 til og med Infusjon 13.

Følgende vurderinger er nødvendige under disse besøkene:

• Oppdater sykehistorie og samtidige medisiner hvis det har skjedd endringer siden siste besøk.
• Mål vitale tegn, inkludert respirasjonsfrekvens, kroppstemperatur, blodtrykk, puls, oksygenmetning og vektmåling.

• Fysisk undersøkelse av hovedetterforsker. Siden denne 2-åringen ikke er i stand til å gå eller holde hodet oppe uten fysisk støtte, vil vurderingen for nevrologiske følgetilstander inkludere følgende observasjoner og utskrivningsinstruksjoner for observasjoner som skal fortsette hjemme av primære omsorgspersoner:

  • Uvanlig/ny svakhet eller nummenhet på den ene siden av kroppen
  • Ny eller annerledes sløret tale eller nye språkvansker
  • Nye synsproblemer
  • Plutselig sløvhet eller døsighet
  • Anfall
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT av delegert personell (ved Inf. 1, 7 og EOS).
• Koagulasjonspanel og hematologi. - (ved Infusions 2,4,7,10 og EOS).
• Inflammatoriske markører og blodkjemi ved infusjoner 2, 7 og EOS.
• Undersøkende produktadministrasjon ved delegert studiepersonell. HB-adMSCs skal kun administreres intravenøst, med overvåking av vitale tegn på to timer.
• Vurder forekomsten av enhver uønsket hendelse.

• Tjuefire timer etter administrering av undersøkelsesproduktet, vil studiedeltakernes foreldre eller foresatte bli kontaktet via telefon for å vurdere forekomsten av uønskede hendelser. Barnets hud og øyne vil bli sjekket for symptomer på gulning ved hvert besøk, og omsorgspersoner vil bli spurt om de har sett oppkast, kvalme eller at personen ser ut til å være mer sliten enn vanlig. Utskrivningsinstruksjoner vil inkludere overvåking for disse symptomene. Leverenzymer vil bli vurdert ved screening, infusjon 2, 4, 7, 10 og slutten av studien per protokoll; Disse laboratorieprøvene kan imidlertid tas oftere hvis hovedforskeren indikerer.

  • Sikkerhetsoppfølging

Følgende evalueringer må fullføres under dette besøket:

• Oppdater sykehistorie og samtidige medisiner hvis det har skjedd endringer siden siste besøk.
• Mål vitale tegn, inkludert respirasjonsfrekvens, kroppstemperatur, blodtrykk, puls, oksygenmetning og vektmåling.

• Fysisk undersøkelse av hovedetterforsker.

  -Slutt på studiebesøk

• Oppdater sykehistorie og samtidige medisiner hvis det har skjedd endringer siden siste besøk.
• Mål vitale tegn, inkludert respirasjonsfrekvens, kroppstemperatur, blodtrykk, puls, oksygenmetning og vektmåling.
• Samle laboratorieprøver, inkludert Comprehensive Metabolic Panel (CMP), Complete Blood Count (CBC), inflammatoriske markører og koagulasjonspanel.
• Fysisk undersøkelse av hovedetterforsker.
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT av delegert personell.