HBCMD01- Acceso ampliado para el tratamiento de la distrofia muscular congénita.

Este acceso ampliado incluye un período de evaluación de hasta 28 días, un período de tratamiento de 44 semanas y un período de seguimiento de seguridad de 52 semanas. Todos los períodos están asociados con evaluaciones y procedimientos que deben realizarse en momentos específicos.

-Poner en pantalla

En la visita de selección (visita 1), el personal delegado recopilará la información de los participantes del estudio para evaluar la elegibilidad del ensayo. Se requiere la siguiente información para determinar la elegibilidad:

• Permiso de los padres antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo.
• Recopilación de información demográfica, como edad, raza, etnia, fecha de nacimiento, sexo e historial médico y quirúrgico relevante.
• Recopilación del historial médico y medicamentos concomitantes, incluida la información relevante sobre la salud pasada y presente de los participantes del estudio.
• Evaluación de criterios de inclusión y exclusión.
• La medición de los signos vitales incluye la frecuencia respiratoria, la temperatura corporal, la presión arterial, la frecuencia del pulso, la saturación de oxígeno y la medición del peso y la altura.
• Química sanguínea, panel de coagulación, marcadores inflamatorios y hematología.
• Examen físico por el investigador principal.

Dentro de los 28 días de la Visita 1 - Selección, el investigador principal debe decidir la elegibilidad del participante. Una vez que el investigador principal haya confirmado la elegibilidad del sujeto, se programará que el sujeto reciba la Infusión 1.

Infusión 1 - Línea de base

Durante esta visita se realizarán las siguientes evaluaciones:

• Actualizar el historial médico y los medicamentos concomitantes si hubo algún cambio desde la última visita.
• Mida los signos vitales, incluida la frecuencia respiratoria, la temperatura corporal, la presión arterial, la frecuencia del pulso, la saturación de oxígeno y la medición del peso.

• Examen físico por el investigador principal. Como este niño de 2 años no puede caminar ni mantener la cabeza erguida sin apoyo físico, la evaluación de las secuelas neurológicas incluirá las siguientes observaciones e instrucciones de alta para que las observaciones continúen en casa por parte de los cuidadores principales:

  • Debilidad o entumecimiento inusual/nuevo en un lado del cuerpo
  • Nueva o diferente dificultad para hablar o nueva dificultad en el lenguaje
  • Nuevos problemas de visión.
  • Letargo o somnolencia repentinos
  • Convulsión
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT por personal delegado.
• Administración del producto en investigación por parte del personal de estudio delegado. Las HB-adMSC solo deben administrarse por vía intravenosa, con un control de signos vitales de dos horas.
• Evaluar la incidencia de cualquier evento adverso.

• Veinticuatro horas después de la administración del producto en investigación, los padres o tutores de los participantes del estudio serán contactados por teléfono para evaluar la incidencia de eventos adversos.

  • Infusión 2 a Infusión 13.

Las siguientes evaluaciones son necesarias durante estas visitas:

• Actualizar el historial médico y los medicamentos concomitantes si hubo algún cambio desde la última visita.
• Mida los signos vitales, incluida la frecuencia respiratoria, la temperatura corporal, la presión arterial, la frecuencia del pulso, la saturación de oxígeno y la medición del peso.

• Examen físico por el investigador principal. Como este niño de 2 años no puede caminar ni mantener la cabeza erguida sin apoyo físico, la evaluación de las secuelas neurológicas incluirá las siguientes observaciones e instrucciones de alta para que las observaciones continúen en casa por parte de los cuidadores principales:

  • Debilidad o entumecimiento inusual/nuevo en un lado del cuerpo
  • Nueva o diferente dificultad para hablar o nueva dificultad en el lenguaje
  • Nuevos problemas de visión.
  • Letargo o somnolencia repentinos
  • Convulsión
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT por personal delegado (en Inf. 1, 7 y EOS).
• Panel de coagulación y hematología. - (en Infusions 2,4,7,10 y EOS).
• Marcadores inflamatorios y química sanguínea en Infusions 2, 7 y EOS.
• Administración del producto en investigación por parte del personal de estudio delegado. Las HB-adMSC solo deben administrarse por vía intravenosa, con un control de signos vitales de dos horas.
• Evaluar la incidencia de cualquier evento adverso.

• Veinticuatro horas después de la administración del producto en investigación, los padres o tutores de los participantes del estudio serán contactados por teléfono para evaluar la incidencia de eventos adversos. Se revisará la piel y los ojos del niño en busca de síntomas de coloración amarillenta en cada visita, y se les preguntará a los cuidadores si han visto vómitos, náuseas o si el sujeto parece estar más cansado de lo normal. Las instrucciones de alta incluirán el control de estos síntomas. Las enzimas hepáticas se evaluarán en la selección, la infusión 2, 4, 7, 10 y al final del estudio por protocolo; sin embargo, estas muestras de laboratorio se pueden recolectar con mayor frecuencia si el investigador principal lo indica.

  • Seguimiento de seguridad

Las siguientes evaluaciones deberán completarse durante esta visita:

• Actualizar el historial médico y los medicamentos concomitantes si hubo algún cambio desde la última visita.
• Mida los signos vitales, incluida la frecuencia respiratoria, la temperatura corporal, la presión arterial, la frecuencia del pulso, la saturación de oxígeno y la medición del peso.

• Examen físico por el investigador principal.

  -Visita de Fin de Estudios

• Actualizar el historial médico y los medicamentos concomitantes si hubo algún cambio desde la última visita.
• Mida los signos vitales, incluida la frecuencia respiratoria, la temperatura corporal, la presión arterial, la frecuencia del pulso, la saturación de oxígeno y la medición del peso.
• Recopile muestras de laboratorio, incluido el panel metabólico completo (CMP), el conteo sanguíneo completo (CBC), los marcadores inflamatorios y el panel de coagulación.
• Examen físico por el investigador principal.
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT por personal delegado.