HBCMD01 – Kibővített hozzáférés a veleszületett izomdisztrófia kezeléséhez.

Ez a kiterjesztett hozzáférés egy legfeljebb 28 napos szűrési időszakot, egy 44 hetes kezelési időszakot és egy 52 hetes biztonsági követési időszakot tartalmaz. Minden időszakhoz olyan értékelések és eljárások tartoznak, amelyeket meghatározott időpontokban kell végrehajtani.

-Szűrés

A Szűrőlátogatás (1. látogatás) során a delegált személyzet összegyűjti a vizsgálatban résztvevőkkel kapcsolatos információkat, hogy értékelje a vizsgálatra való alkalmasságot. A jogosultság megállapításához a következő adatok szükségesek:

• Szülői engedély a próbával kapcsolatos tevékenységek előtt.
• Demográfiai adatok gyűjtése, például életkor, faj, etnikai hovatartozás, születési dátum, nem, valamint a vonatkozó orvosi és műtéti előzmények.
• Orvostörténeti és egyidejű gyógyszerek gyűjteménye, beleértve a vizsgálatban résztvevők múltbeli és jelenlegi egészségi állapotára vonatkozó releváns információkat.
• Bevételi és kizárási kritériumok értékelése.
• Az életjelek mérése magában foglalja a légzésszámot, a testhőmérsékletet, a vérnyomást, a pulzusszámot, az oxigéntelítettséget, valamint a súly- és magasságméréseket.
• Vérkémia, koagulációs panel, gyulladásos markerek és hematológia.
• Fizikai vizsgálat vezető kutató által.

Az 1. látogatást követő 28 napon belül a vizsgálatvezetőnek döntenie kell a résztvevő jogosultságáról. Amint a vizsgálatvezető megerősítette az alany alkalmasságát, a vizsgálati alany megkapja az 1. infúziót.

1. infúzió – Alapállapot

A látogatás során a következő értékelésekre kerül sor:

• Frissítse a kórtörténetet és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket, ha bármilyen változás történt az utolsó látogatás óta.
• Mérje meg a létfontosságú jeleket, beleértve a légzésszámot, a testhőmérsékletet, a vérnyomást, a pulzusszámot, az oxigéntelítettséget és a testtömeg mérését.

• Fizikai vizsgálat vezető kutató által. Mivel ez a 2 éves gyermek nem tud járni vagy feltartani a fejét fizikai támogatás nélkül, a neurológiai következmények értékelése a következő megfigyeléseket és a kibocsátási utasításokat tartalmazza, hogy az elsődleges gondozók otthon folytathassák a megfigyelést:

  • Szokatlan /új gyengeség vagy zsibbadás a test egyik oldalán
  • Új vagy eltérő elmosódott beszéd vagy új nyelvi nehézség
  • Új látási problémák
  • Hirtelen letargia vagy álmosság
  • Roham
• CHOP INTEND, PDMS-2 és PEDI-CAT a delegált személyzet által.
• Vizsgálati termék adminisztrációja delegált vizsgálati személyzet által. A HB-adMSC-ket csak intravénásan szabad beadni, két órás vitális monitorozás mellett.
• Mérje fel bármely nemkívánatos esemény előfordulását.

• Huszonnégy órával a vizsgálati készítmény beadása után a vizsgálatban résztvevők szüleivel vagy gyámjával telefonon felveszik a kapcsolatot a nemkívánatos események előfordulásának felmérése érdekében.

  • Infúzió 2-től 13-ig.

A látogatások során a következő értékelésekre van szükség:

• Frissítse a kórtörténetet és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket, ha bármilyen változás történt az utolsó látogatás óta.
• Mérje meg a létfontosságú jeleket, beleértve a légzésszámot, a testhőmérsékletet, a vérnyomást, a pulzusszámot, az oxigéntelítettséget és a testtömeg mérését.

• Fizikai vizsgálat vezető kutató által. Mivel ez a 2 éves gyermek nem tud járni vagy feltartani a fejét fizikai támogatás nélkül, a neurológiai következmények értékelése a következő megfigyeléseket és a kibocsátási utasításokat tartalmazza, hogy az elsődleges gondozók otthon folytathassák a megfigyelést:

  • Szokatlan /új gyengeség vagy zsibbadás a test egyik oldalán
  • Új vagy eltérő elmosódott beszéd vagy új nyelvi nehézség
  • Új látási problémák
  • Hirtelen letargia vagy álmosság
  • Roham
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT delegált személyzet által (Inf. 1, 7 és EOS).
• Koagulációs panel és hematológia. - (2, 4, 7, 10 és EOS infúzióknál).
• Gyulladásjelzők és vérkémia a 2., 7. infúziónál és az EOS-nél.
• Vizsgálati termék adminisztrációja delegált vizsgálati személyzet által. A HB-adMSC-ket csak intravénásan szabad beadni, két órás vitális monitorozás mellett.
• Mérje fel bármely nemkívánatos esemény előfordulását.

• Huszonnégy órával a vizsgálati készítmény beadása után a vizsgálatban résztvevők szüleivel vagy gyámjával telefonon felveszik a kapcsolatot a nemkívánatos események előfordulásának felmérése érdekében. A gyermek bőrét és szemét minden látogatás alkalmával megvizsgálják a sárgás tüneteire, és a gondozókat megkérdezik, hogy nem tapasztaltak-e hányást, hányingert, vagy az alany, aki a szokásosnál fáradtabbnak látszik. Az elbocsátási utasítások tartalmazzák ezeknek a tüneteknek a megfigyelését. A májenzimeket a szűrés, a 2., 4., 7., 10. infúzió és a vizsgálat végén, protokollonként értékelik; ezek a laboratóriumi minták azonban gyakrabban is gyűjthetők, ha a vizsgálatvezető jelzi.

  • Biztonsági nyomon követés

A látogatás során a következő értékeléseket kell elvégezni:

• Frissítse a kórtörténetet és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket, ha bármilyen változás történt az utolsó látogatás óta.
• Mérje meg a létfontosságú jeleket, beleértve a légzésszámot, a testhőmérsékletet, a vérnyomást, a pulzusszámot, az oxigéntelítettséget és a testtömeg mérését.

• Fizikai vizsgálat vezető kutató által.

  - Tanulmányi látogatás vége

• Frissítse a kórtörténetet és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket, ha bármilyen változás történt az utolsó látogatás óta.
• Mérje meg a létfontosságú jeleket, beleértve a légzésszámot, a testhőmérsékletet, a vérnyomást, a pulzusszámot, az oxigéntelítettséget és a testtömeg mérését.
• Gyűjtsön laboratóriumi mintákat, beleértve az átfogó metabolikus panelt (CMP), a teljes vérképet (CBC), a gyulladásos markereket és a koagulációs panelt.
• Fizikai vizsgálat vezető kutató által.
• CHOP INTEND, PDMS-2 és PEDI-CAT a delegált személyzet által.