HBCMD01 – Laajennettu pääsy synnynnäisen lihasdystrofian hoitoon.

Tämä laajennettu käyttöoikeus sisältää jopa 28 päivän seulontajakson, 44 viikon hoitojakson ja 52 viikon turvallisuuden seurantajakson. Kaikki jaksot liittyvät arviointeihin ja toimenpiteisiin, jotka on suoritettava tiettyinä aikoina.

-Seulonta

Seulontakäynnillä (Visit 1) valtuutettu henkilöstö kerää tutkimukseen osallistujatiedot arvioidakseen soveltuvuutta kokeeseen. Seuraavat tiedot vaaditaan kelpoisuuden määrittämiseksi:

• Vanhemman lupa ennen kaikkea kokeeseen liittyvää toimintaa.
• Väestötietojen kerääminen, kuten ikä, rotu, etnisyys, syntymäaika, sukupuoli ja asiaankuuluva lääketieteellinen ja kirurginen historia.
• Kokoelma sairaushistoriaa ja muita samanaikaisia ​​lääkkeitä, mukaan lukien asiaankuuluvat tiedot tutkimukseen osallistuneiden aiemmasta ja nykyisestä terveydestä.
• Sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerien arviointi.
• Elintoimintojen mittaamiseen kuuluvat hengitystiheys, kehon lämpötila, verenpaine, pulssi, happisaturaatio sekä painon ja pituuden mittaus.
• Veren kemia, hyytymispaneeli, tulehdusmerkit ja hematologia.
• Päätutkijan suorittama fyysinen tarkastus.

Päätutkijan on päätettävä osallistujan kelpoisuudesta 28 päivän kuluessa vierailusta 1 – seulonta. Kun päätutkija on vahvistanut koehenkilön kelpoisuuden, koehenkilölle määrätään infuusio 1.

Infuusio 1 - Lähtötilanne

Seuraavat arvioinnit suoritetaan tämän vierailun aikana:

• Päivitä sairaushistoria ja samanaikaiset lääkkeet, jos viimeisimmän käynnin jälkeen on tapahtunut muutoksia.
• Mittaa elintärkeitä merkkejä, mukaan lukien hengitystiheys, kehon lämpötila, verenpaine, pulssi, happisaturaatio ja painon mittaus.

• Päätutkijan suorittama fyysinen tarkastus. Koska tämä 2-vuotias ei pysty kävelemään tai pitämään päätään pystyssä ilman fyysistä tukea, neurologisten jälkiseurausten arviointi sisältää seuraavat havainnot ja kotihoidon ohjeet, joiden avulla ensihoitajat voivat jatkaa havainnointia kotona:

  • Epätavallinen / uusi heikkous tai puutuminen toisella kehon puolella
  • Uusi tai erilainen epäselvä puhe tai uusi kielivaikeus
  • Uusia näköongelmia
  • Äkillinen letargia tai uneliaisuus
  • Kohtaus
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT valtuutetun henkilöstön toimesta.
• Tutkimustuotteiden hallinnointi valtuutetun tutkimushenkilöstön toimesta. HB-adMSC:t tulee antaa vain suonensisäisesti ja elintoimintojen seurantaa kahden tunnin ajan.
• Arvioi minkä tahansa haittatapahtuman ilmaantuvuus.

• Kaksikymmentäneljä tuntia tutkimustuotteen annon jälkeen tutkimukseen osallistuneiden vanhempiin tai huoltajiin otetaan yhteyttä puhelimitse haittatapahtumien ilmaantuvuuden arvioimiseksi.

  • Infuusio 2 - Infuusio 13.

Seuraavat arvioinnit ovat tarpeen näiden käyntien aikana:

• Päivitä sairaushistoria ja samanaikaiset lääkkeet, jos viimeisimmän käynnin jälkeen on tapahtunut muutoksia.
• Mittaa elintärkeitä merkkejä, mukaan lukien hengitystiheys, kehon lämpötila, verenpaine, pulssi, happisaturaatio ja painon mittaus.

• Päätutkijan suorittama fyysinen tarkastus. Koska tämä 2-vuotias ei pysty kävelemään tai pitämään päätään pystyssä ilman fyysistä tukea, neurologisten jälkiseurausten arviointi sisältää seuraavat havainnot ja kotihoidon ohjeet, joiden avulla ensihoitajat voivat jatkaa havainnointia kotona:

  • Epätavallinen / uusi heikkous tai puutuminen toisella kehon puolella
  • Uusi tai erilainen epäselvä puhe tai uusi kielivaikeus
  • Uusia näköongelmia
  • Äkillinen letargia tai uneliaisuus
  • Kohtaus
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT valtuutetun henkilöstön toimesta (Inf. 1, 7 ja EOS).
• Koagulaatiopaneeli ja hematologia. - (infuusioissa 2, 4, 7, 10 ja EOS).
• Tulehdusmarkkerit ja veren kemia infuusioissa 2, 7 ja EOS.
• Tutkimustuotteiden hallinnointi valtuutetun tutkimushenkilöstön toimesta. HB-adMSC:t tulee antaa vain suonensisäisesti ja elintoimintojen seurantaa kahden tunnin ajan.
• Arvioi minkä tahansa haittatapahtuman ilmaantuvuus.

• Kaksikymmentäneljä tuntia tutkimustuotteen annon jälkeen tutkimukseen osallistuneiden vanhempiin tai huoltajiin otetaan yhteyttä puhelimitse haittatapahtumien ilmaantuvuuden arvioimiseksi. Lapsen iho ja silmät tarkastetaan kellastumisen oireiden varalta jokaisella käynnillä, ja hoitajilta kysytään, onko heillä oksentelua, pahoinvointia tai tavallista väsyneemmän henkilön näyttävän. Purkamisohjeet sisältävät näiden oireiden tarkkailun. Maksaentsyymit arvioidaan seulonnassa, infuusiossa 2, 4, 7, 10 ja tutkimuksen lopussa protokollakohtaisesti; Nämä laboratorionäytteet voidaan kuitenkin kerätä useammin, jos päätutkija niin ilmoittaa.

  • Turvallisuuden seuranta

Seuraavat arvioinnit on suoritettava tämän vierailun aikana:

• Päivitä sairaushistoria ja samanaikaiset lääkkeet, jos viimeisimmän käynnin jälkeen on tapahtunut muutoksia.
• Mittaa elintärkeitä merkkejä, mukaan lukien hengitystiheys, kehon lämpötila, verenpaine, pulssi, happisaturaatio ja painon mittaus.

• Päätutkijan suorittama fyysinen tarkastus.

  – Opintovierailu päättyy

• Päivitä sairaushistoria ja samanaikaiset lääkkeet, jos viimeisimmän käynnin jälkeen on tapahtunut muutoksia.
• Mittaa elintärkeitä merkkejä, mukaan lukien hengitystiheys, kehon lämpötila, verenpaine, pulssi, happisaturaatio ja painon mittaus.
• Kerää laboratorionäytteitä, mukaan lukien Comprehensive Metabolic Panel (CMP), Complete Blood Count (CBC), tulehdusmerkkiaineet ja koagulaatiopaneeli.
• Päätutkijan suorittama fyysinen tarkastus.
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT valtuutetun henkilöstön toimesta.