HBCMD01- Rozszerzony dostęp do leczenia wrodzonej dystrofii mięśniowej.

Ten Rozszerzony dostęp obejmuje okres badań przesiewowych trwający do 28 dni, 44-tygodniowy okres leczenia i 52-tygodniowy okres obserwacji bezpieczeństwa. Wszystkie okresy są powiązane z ocenami i procedurami, które należy wykonać w określonych punktach czasowych.

-Ekranizacja

Podczas wizyty przesiewowej (wizyta 1) informacje o uczestnikach badania zostaną zebrane przez oddelegowany personel w celu oceny kwalifikowalności do badania. Do określenia uprawnień wymagane są następujące informacje:

• Zgoda rodzica przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z okresem próbnym.
• Zbieranie informacji demograficznych, takich jak wiek, rasa, pochodzenie etniczne, data urodzenia, płeć oraz odpowiednia historia medyczna i chirurgiczna.
• Zbiór historii medycznej i jednocześnie stosowanych leków, w tym istotnych informacji o przeszłym i obecnym stanie zdrowia uczestników badania.
• Ocena kryteriów włączenia i wyłączenia.
• Pomiar parametrów życiowych obejmuje częstość oddechów, temperaturę ciała, ciśnienie krwi, tętno, nasycenie tlenem oraz pomiar masy ciała i wzrostu.
• Chemia krwi, panel krzepnięcia, markery zapalne i hematologia.
• Badanie przedmiotowe przeprowadzone przez głównego badacza.

W ciągu 28 dni od Wizyty 1 - Badanie przesiewowe, główny badacz musi zdecydować, czy uczestnik się kwalifikuje. Po potwierdzeniu przez głównego badacza, że ​​uczestnik się kwalifikuje, zostanie mu zaplanowane podanie Infuzji 1.

Infuzja 1 — linia podstawowa

Podczas tej wizyty zostaną przeprowadzone następujące oceny:

• Zaktualizuj historię medyczną i jednocześnie stosowane leki, jeśli od ostatniej wizyty nastąpiły jakiekolwiek zmiany.
• Zmierz parametry życiowe, w tym częstość oddechów, temperaturę ciała, ciśnienie krwi, tętno, nasycenie tlenem i pomiar masy ciała.

• Badanie przedmiotowe przeprowadzone przez głównego badacza. Ponieważ ten 2-latek nie jest w stanie chodzić ani trzymać główki bez wsparcia fizycznego, ocena następstw neurologicznych będzie obejmować następujące obserwacje i instrukcje dotyczące wypisu, które mają być kontynuowane w domu przez głównych opiekunów:

  • Niezwykłe/nowe osłabienie lub drętwienie po jednej stronie ciała
  • Nowa lub inna niewyraźna mowa lub nowe trudności językowe
  • Nowe problemy ze wzrokiem
  • Nagły letarg lub senność
  • Zawładnięcie
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT przez oddelegowany personel.
• Zarządzanie produktem badawczym przez delegowany personel badawczy. HB-adMSC należy podawać wyłącznie dożylnie, z monitorowaniem parametrów życiowych przez dwie godziny.
• Oceń częstość występowania jakichkolwiek zdarzeń niepożądanych.

• Dwadzieścia cztery godziny po podaniu badanego produktu rodzice lub opiekunowie uczestników badania zostaną powiadomieni telefonicznie w celu oceny częstości występowania zdarzeń niepożądanych.

  • Infuzja 2 do Infuzja 13.

Podczas tych wizyt konieczne są następujące oceny:

• Zaktualizuj historię medyczną i jednocześnie stosowane leki, jeśli od ostatniej wizyty nastąpiły jakiekolwiek zmiany.
• Zmierz parametry życiowe, w tym częstość oddechów, temperaturę ciała, ciśnienie krwi, tętno, nasycenie tlenem i pomiar masy ciała.

• Badanie przedmiotowe przeprowadzone przez głównego badacza. Ponieważ ten 2-latek nie jest w stanie chodzić ani trzymać główki bez wsparcia fizycznego, ocena następstw neurologicznych będzie obejmować następujące obserwacje i instrukcje dotyczące wypisu, które mają być kontynuowane w domu przez głównych opiekunów:

  • Niezwykłe/nowe osłabienie lub drętwienie po jednej stronie ciała
  • Nowa lub inna niewyraźna mowa lub nowe trudności językowe
  • Nowe problemy ze wzrokiem
  • Nagły letarg lub senność
  • Zawładnięcie
• CHOP INTEND, PDMS-2 i PEDI-CAT przez delegowany personel (w Inf. 1, 7 i EOS).
• Panel krzepnięcia i hematologia. - (przy naparach 2,4,7,10 i EOS).
• Markery zapalne i chemia krwi w Infusions 2, 7 i EOS.
• Zarządzanie produktem badawczym przez delegowany personel badawczy. HB-adMSC należy podawać wyłącznie dożylnie, z monitorowaniem parametrów życiowych przez dwie godziny.
• Oceń częstość występowania jakichkolwiek zdarzeń niepożądanych.

• Dwadzieścia cztery godziny po podaniu badanego produktu rodzice lub opiekunowie uczestników badania zostaną powiadomieni telefonicznie w celu oceny częstości występowania zdarzeń niepożądanych. Podczas każdej wizyty skóra i oczy dziecka będą sprawdzane pod kątem objawów zażółcenia, a opiekunowie będą pytani, czy widzieli wymioty, nudności lub osobę wyglądającą na bardziej zmęczoną niż zwykle. Instrukcje wypisu będą obejmować monitorowanie tych objawów. Enzymy wątrobowe zostaną ocenione podczas badania przesiewowego, infuzji 2, 4, 7, 10 i zakończenia badania zgodnie z protokołem; jednak te próbki laboratoryjne mogą być pobierane częściej, jeśli główny badacz wyrazi na to zgodę.

  • Dalsze działania dotyczące bezpieczeństwa

Podczas tej wizyty należy przeprowadzić następujące oceny:

• Zaktualizuj historię medyczną i jednocześnie stosowane leki, jeśli od ostatniej wizyty nastąpiły jakiekolwiek zmiany.
• Zmierz parametry życiowe, w tym częstość oddechów, temperaturę ciała, ciśnienie krwi, tętno, nasycenie tlenem i pomiar masy ciała.

• Badanie przedmiotowe przeprowadzone przez głównego badacza.

  -Zakończenie wizyty studyjnej

• Zaktualizuj historię medyczną i jednocześnie stosowane leki, jeśli od ostatniej wizyty nastąpiły jakiekolwiek zmiany.
• Zmierz parametry życiowe, w tym częstość oddechów, temperaturę ciała, ciśnienie krwi, tętno, nasycenie tlenem i pomiar masy ciała.
• Zbierz próbki laboratoryjne, w tym kompleksowy panel metaboliczny (CMP), pełną morfologię krwi (CBC), markery stanu zapalnego i panel krzepnięcia.
• Badanie przedmiotowe przeprowadzone przez głównego badacza.
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT przez oddelegowany personel.