HBCMD01-扩大治疗先天性肌营养不良症的途径。

此扩展访问包括长达 28 天的筛选期、44 周的治疗期和 52 周的安全随访期。 所有期间都与必须在特定时间点执行的评估和程序相关联。

-筛选

在筛选访视（访视 1）时，委托人员将收集研究的参与者信息以评估试验资格。 需要以下信息来确定资格：

• 在进行任何与试验相关的活动之前获得家长许可。
• 收集人口统计信息，例如年龄、种族、民族、出生日期、性别以及相关的医疗和手术史。
• 病史和合并用药的收集，包括研究参与者过去和现在健康状况的相关信息。
• 纳入和排除标准评估。
• 生命体征的测量包括呼吸率、体温、血压、脉率、氧饱和度以及体重和身高测量。
• 血液化学、凝血面板、炎症标志物和血液学。
• 首席研究员进行的身体检查。

在访问 1 - 筛选后的 28 天内，首席调查员必须决定参与者的资格。 一旦主要研究者确认了受试者的资格，受试者将被安排接受第 1 次输液。

输液 1 - 基线

此次访问期间将进行以下评估：

• 如果自上次就诊以来发生任何变化，请更新病史和合并用药。
• 测量生命体征，包括呼吸频率、体温、血压、脉搏率、血氧饱和度和体重测量。

• 首席研究员进行的身体检查。 由于这名 2 岁儿童在没有身体支撑的情况下无法行走或抬起头，神经系统后遗症的评估将包括以下观察结果和出院说明，以便主要照顾者在家中继续观察：

  • 身体一侧异常/新发虚弱或麻木
  • 新的或不同的口齿不清或新的语言困难
  • 新视力问题
  • 突然嗜睡或嗜睡
  • 发作
• 由授权人员进行的 CHOP INTEND、PDMS-2 和 PEDI-CAT。
• 由受托研究人员进行的研究性产品管理。 HB-adMSCs 只能静脉内给药，并监测两小时的生命体征。
• 评估任何不良事件的发生率。

• 研究产品给药后 24 小时，将通过电话联系研究参与者的父母或监护人，以评估不良事件的发生率。

  • 输液 2 到输液 13。

在这些访问期间需要进行以下评估：

• 如果自上次就诊以来发生任何变化，请更新病史和合并用药。
• 测量生命体征，包括呼吸频率、体温、血压、脉搏率、血氧饱和度和体重测量。

• 首席研究员进行的身体检查。 由于这名 2 岁儿童在没有身体支撑的情况下无法行走或抬起头，神经系统后遗症的评估将包括以下观察结果和出院说明，以便主要照顾者在家中继续观察：

  • 身体一侧异常/新发虚弱或麻木
  • 新的或不同的口齿不清或新的语言困难
  • 新视力问题
  • 突然嗜睡或嗜睡
  • 发作
• 由授权人员进行的 CHOP INTEND、PDMS-2 和 PEDI-CAT（在 Inf. 1、7 和 EOS）。
• 凝血面板和血液学。 -（在 Infusions 2、4、7、10 和 EOS）。
• Infusions 2、7 和 EOS 的炎症标志物和血液化学。
• 由受托研究人员进行的研究性产品管理。 HB-adMSCs 只能静脉内给药，并监测两小时的生命体征。
• 评估任何不良事件的发生率。

• 研究产品给药后 24 小时，将通过电话联系研究参与者的父母或监护人，以评估不良事件的发生率。 每次就诊时都会检查孩子的皮肤和眼睛是否有发黄的症状，并且会询问看护者是否看到任何呕吐、恶心或受试者看起来比平时更疲倦。 出院说明将包括监测这些症状。 肝酶将在筛选、输液 2、4、7、10 和研究结束时按照方案进行评估；但是，如果主要研究者表示，可以更频繁地收集这些实验室样本。

  • 安全跟进

此次访问期间需要完成以下评估：

• 如果自上次就诊以来发生任何变化，请更新病史和合并用药。
• 测量生命体征，包括呼吸频率、体温、血压、脉搏率、血氧饱和度和体重测量。

• 首席研究员进行的身体检查。

  - 研究访问结束

• 如果自上次就诊以来发生任何变化，请更新病史和合并用药。
• 测量生命体征，包括呼吸频率、体温、血压、脉搏率、血氧饱和度和体重测量。
• 收集实验室样本，包括综合代谢组 (CMP)、全血细胞计数 (CBC)、炎症标志物和凝血组。
• 首席研究员进行的身体检查。
• 由授权人员进行的 CHOP INTEND、PDMS-2 和 PEDI-CAT。