HBCMD01- Udvidet adgang til behandling af medfødt muskeldystrofi.

Denne udvidede adgang inkluderer en screeningsperiode på op til 28 dage, en 44-ugers behandlingsperiode og en 52-ugers sikkerhedsopfølgningsperiode. Alle perioder er forbundet med evalueringer og procedurer, der skal udføres på bestemte tidspunkter.

- Screening

Ved screeningbesøget (besøg 1) vil undersøgelsens deltageroplysninger blive indsamlet af uddelegeret personale for at evaluere forsøgsberettigelse. Følgende oplysninger er nødvendige for at bestemme berettigelse:

• Forældretilladelse før prøverelaterede aktiviteter.
• Indsamling af demografiske oplysninger, såsom alder, race, etnicitet, fødselsdato, køn og relevant medicinsk og kirurgisk historie.
• Indsamling af sygehistorie og samtidig medicin, herunder relevant information om studiedeltageres tidligere og nuværende helbred.
• Evaluering af inklusions- og eksklusionskriterier.
• Måling af vitale tegn omfatter åndedrætsfrekvens, kropstemperatur, blodtryk, puls, iltmætning og vægt- og højdemåling.
• Blodkemi, koagulationspanel, inflammatoriske markører og hæmatologi.
• Fysisk undersøgelse af hovedefterforsker.

Inden for 28 dage efter besøg 1 - screening skal hovedinvestigatoren afgøre deltagerens berettigelse. Når hovedinvestigatoren har bekræftet forsøgspersonens berettigelse, vil forsøgspersonen blive planlagt til at modtage infusion 1.

Infusion 1 - Baseline

Følgende evalueringer vil blive udført under dette besøg:

• Opdater sygehistorie og samtidig medicin, hvis der er sket ændringer siden sidste besøg.
• Mål vitale tegn, herunder åndedrætsfrekvens, kropstemperatur, blodtryk, puls, iltmætning og vægtmåling.

• Fysisk undersøgelse af hovedefterforsker. Da denne 2-årige ikke er i stand til at gå eller holde hovedet op uden fysisk støtte, vil vurderingen for neurologiske følgesygdomme omfatte følgende observationer og udskrivningsinstruktioner for observationer, der skal fortsætte hjemme af de primære omsorgspersoner:

  • Usædvanlig/ny svaghed eller følelsesløshed på den ene side af kroppen
  • Ny eller anderledes sløret tale eller ny sproglig vanskelighed
  • Nye synsproblemer
  • Pludselig sløvhed eller døsighed
  • Anfald
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT af uddelegeret personale.
• Undersøgelsesproduktadministration ved delegeret undersøgelsespersonale. HB-adMSC'er bør kun administreres intravenøst ​​med overvågning af vitale tegn på to timer.
• Vurder forekomsten af ​​enhver uønsket hændelse.

• Fireogtyve timer efter administration af forsøgsproduktet vil forsøgsdeltagernes forældre eller værger blive kontaktet via telefon for at vurdere forekomsten af ​​uønskede hændelser.

  • Infusion 2 til Infusion 13.

Følgende vurderinger er nødvendige under disse besøg:

• Opdater sygehistorie og samtidig medicin, hvis der er sket ændringer siden sidste besøg.
• Mål vitale tegn, herunder åndedrætsfrekvens, kropstemperatur, blodtryk, puls, iltmætning og vægtmåling.

• Fysisk undersøgelse af hovedefterforsker. Da denne 2-årige ikke er i stand til at gå eller holde hovedet op uden fysisk støtte, vil vurderingen for neurologiske følgesygdomme omfatte følgende observationer og udskrivningsinstruktioner for observationer, der skal fortsætte hjemme af de primære omsorgspersoner:

  • Usædvanlig/ny svaghed eller følelsesløshed på den ene side af kroppen
  • Ny eller anderledes sløret tale eller ny sproglig vanskelighed
  • Nye synsproblemer
  • Pludselig sløvhed eller døsighed
  • Anfald
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT af delegeret personale (ved Inf. 1, 7 og EOS).
• Koagulationspanel & Hæmatologi. - (ved Infusions 2,4,7,10 og EOS).
• Inflammatoriske markører & blodkemi ved infusioner 2, 7 og EOS.
• Undersøgelsesproduktadministration ved delegeret undersøgelsespersonale. HB-adMSC'er bør kun administreres intravenøst ​​med overvågning af vitale tegn på to timer.
• Vurder forekomsten af ​​enhver uønsket hændelse.

• Fireogtyve timer efter administration af forsøgsproduktet vil forsøgsdeltagernes forældre eller værger blive kontaktet via telefon for at vurdere forekomsten af ​​uønskede hændelser. Barnets hud og øjne vil blive tjekket for symptomer på gulfarvning ved hvert besøg, og omsorgspersoner vil blive spurgt, om de har set nogen opkastning, kvalme eller at personen ser ud til at være mere træt end normalt. Udskrivningsinstruktioner vil omfatte overvågning for disse symptomer. Leverenzymer vil blive vurderet ved screening, infusion 2, 4, 7, 10 og slutningen af ​​undersøgelse pr. protokol; disse laboratorieprøver kan dog indsamles oftere, hvis hovedforskeren angiver det.

  • Sikkerhedsopfølgning

Følgende evalueringer skal gennemføres under dette besøg:

• Opdater sygehistorie og samtidig medicin, hvis der er sket ændringer siden sidste besøg.
• Mål vitale tegn, herunder åndedrætsfrekvens, kropstemperatur, blodtryk, puls, iltmætning og vægtmåling.

• Fysisk undersøgelse af hovedefterforsker.

  - Afslutning af studiebesøg

• Opdater sygehistorie og samtidig medicin, hvis der er sket ændringer siden sidste besøg.
• Mål vitale tegn, herunder åndedrætsfrekvens, kropstemperatur, blodtryk, puls, iltmætning og vægtmåling.
• Indsaml laboratorieprøver, inklusive Comprehensive Metabolic Panel (CMP), Complete Blood Count (CBC), Inflammatoriske markører og koagulationspanel.
• Fysisk undersøgelse af hovedefterforsker.
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT af uddelegeret personale.