HBCMD01- Accesso ampliato per il trattamento della distrofia muscolare congenita.

Questo accesso esteso include un periodo di screening fino a 28 giorni, un periodo di trattamento di 44 settimane e un periodo di follow-up di sicurezza di 52 settimane. Tutti i periodi sono associati a valutazioni e procedure che devono essere eseguite in momenti specifici.

-Selezione

Alla visita di screening (visita 1), le informazioni sui partecipanti allo studio saranno raccolte dal personale delegato per valutare l'ammissibilità allo studio. Per determinare l'idoneità sono necessarie le seguenti informazioni:

• Autorizzazione dei genitori prima di qualsiasi attività relativa alla prova.
• Raccolta di informazioni demografiche, come età, razza, etnia, data di nascita, sesso e anamnesi medica e chirurgica rilevante.
• Raccolta di storia medica e farmaci concomitanti, comprese le informazioni rilevanti sulla salute passata e presente dei partecipanti allo studio.
• Valutazione dei criteri di inclusione ed esclusione.
• La misurazione dei segni vitali include la frequenza respiratoria, la temperatura corporea, la pressione sanguigna, la frequenza cardiaca, la saturazione dell'ossigeno e la misurazione del peso e dell'altezza.
• Chimica del sangue, pannello di coagulazione, marcatori infiammatori ed ematologia.
• Esame fisico da parte del ricercatore principale.

Entro 28 giorni dalla Visita 1 - Screening, il ricercatore principale deve decidere l'idoneità del partecipante. Una volta che il ricercatore principale ha confermato l'idoneità del soggetto, il soggetto verrà programmato per ricevere l'infusione 1.

Infusione 1 - Basale

Durante questa visita verranno effettuate le seguenti valutazioni:

• Aggiornare la storia medica e i farmaci concomitanti se si sono verificati cambiamenti dall'ultima visita.
• Misura i segni vitali, tra cui frequenza respiratoria, temperatura corporea, pressione sanguigna, frequenza cardiaca, saturazione di ossigeno e misurazione del peso.

• Esame fisico da parte del ricercatore principale. Poiché questo bambino di 2 anni non è in grado di camminare o tenere la testa alta senza supporto fisico, la valutazione delle sequele neurologiche includerà le seguenti osservazioni e le istruzioni di dimissione affinché le osservazioni continuino a casa da parte degli assistenti primari:

  • Insolita/nuova debolezza o intorpidimento su un lato del corpo
  • Discorso confuso nuovo o diverso o nuova difficoltà linguistica
  • Nuovi problemi di vista
  • Improvvisa letargia o sonnolenza
  • Crisi
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT da personale delegato.
• Amministrazione del prodotto sperimentale da parte del personale dello studio delegato. Le HB-adMSC devono essere somministrate solo per via endovenosa, con un monitoraggio dei segni vitali di due ore.
• Valutare l'incidenza di qualsiasi evento avverso.

• Ventiquattro ore dopo la somministrazione del prodotto sperimentale, i genitori o tutori dei partecipanti allo studio saranno contattati telefonicamente per valutare l'incidenza di eventi avversi.

  • Dall'infusione 2 all'infusione 13.

Durante queste visite sono necessarie le seguenti valutazioni:

• Aggiornare la storia medica e i farmaci concomitanti se si sono verificati cambiamenti dall'ultima visita.
• Misura i segni vitali, tra cui frequenza respiratoria, temperatura corporea, pressione sanguigna, frequenza cardiaca, saturazione di ossigeno e misurazione del peso.

• Esame fisico da parte del ricercatore principale. Poiché questo bambino di 2 anni non è in grado di camminare o tenere la testa alta senza supporto fisico, la valutazione delle sequele neurologiche includerà le seguenti osservazioni e le istruzioni di dimissione affinché le osservazioni continuino a casa da parte degli assistenti primari:

  • Insolita/nuova debolezza o intorpidimento su un lato del corpo
  • Discorso confuso nuovo o diverso o nuova difficoltà linguistica
  • Nuovi problemi di vista
  • Improvvisa letargia o sonnolenza
  • Crisi
• CHOP INTEND, PDMS-2 e PEDI-CAT da personale delegato (a Inf. 1, 7 e EOS).
• Pannello di coagulazione ed ematologia. - (a Infusioni 2,4,7,10 e EOS).
• Marcatori infiammatori e chimica del sangue alle infusioni 2, 7 e EOS.
• Amministrazione del prodotto sperimentale da parte del personale dello studio delegato. Le HB-adMSC devono essere somministrate solo per via endovenosa, con un monitoraggio dei segni vitali di due ore.
• Valutare l'incidenza di qualsiasi evento avverso.

• Ventiquattro ore dopo la somministrazione del prodotto sperimentale, i genitori o tutori dei partecipanti allo studio saranno contattati telefonicamente per valutare l'incidenza di eventi avversi. La pelle e gli occhi del bambino verranno controllati per i sintomi di ingiallimento ad ogni visita e agli operatori sanitari verrà chiesto se hanno visto vomito, nausea o se il soggetto sembra essere più stanco del solito. Le istruzioni per la dimissione includeranno il monitoraggio di questi sintomi. Gli enzimi epatici saranno valutati allo screening, all'infusione 2, 4, 7, 10 e alla fine dello studio per protocollo; tuttavia, questi campioni di laboratorio possono essere raccolti più spesso se indicato dal ricercatore principale.

  • Monitoraggio della sicurezza

Durante questa visita dovranno essere completate le seguenti valutazioni:

• Aggiornare la storia medica e i farmaci concomitanti se si sono verificati cambiamenti dall'ultima visita.
• Misura i segni vitali, tra cui frequenza respiratoria, temperatura corporea, pressione sanguigna, frequenza cardiaca, saturazione di ossigeno e misurazione del peso.

• Esame fisico da parte del ricercatore principale.

  -Visita di fine studio

• Aggiornare la storia medica e i farmaci concomitanti se si sono verificati cambiamenti dall'ultima visita.
• Misura i segni vitali, tra cui frequenza respiratoria, temperatura corporea, pressione sanguigna, frequenza cardiaca, saturazione di ossigeno e misurazione del peso.
• Raccogliere campioni di laboratorio, tra cui pannello metabolico completo (CMP), emocromo completo (CBC), marcatori infiammatori e pannello di coagulazione.
• Esame fisico da parte del ricercatore principale.
• CHOP INTEND, PDMS-2 & PEDI-CAT da personale delegato.